Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Försök med kortikosteroider för spädbarn en gång i veckan för DMD

12 augusti 2026 uppdaterad av: Anne M. Connolly

Fas-2-försök med 5 mg/kg/vecka prednisolon hos unga pojkar med DMD

Hypotesen som testas här är att en lägre dos av intermittenta orala kortikosteroider (5 mg/kg/vecka) kommer att vara lika effektiv som dosen 10 mg/kg/vecka.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Utredarna vet att muskelförstörelsen från Duchennes muskeldystrofi (DMD) börjar i spädbarnsåldern och vi har tidigare visat att motorisk försämring i spädbarnsåldern jämfört med spädbarn som är typiskt utvecklande återspeglar den förstörelsen. På grund av de kända biverkningarna av dagliga kortikosteroider, börjar de flesta läkare inte behandlingen förrän vid 3-5 års ålder. De flesta biverkningar (Cushingoida ansikten, linjär tillväxtstopp och bentäthetsförlust) inträffade inte hos spädbarn och hos ambulerande pojkar i två separata studier. Men hos spädbarn och unga pojkar som tog (10 mg/kg/vecka) hade 56 % av spädbarn och unga pojkar en ökning av viktpercentilen jämfört med baslinjen. Denna studie kommer att testa denna lägre dos av prednisolon (5mg/kg/vecka) i en oblindad studie på spädbarn och unga DMD-pojkar (åldrar 1 till 30 månader) för att avgöra om lika effekt kan uppnås med färre biverkningar. Det primära resultatet för denna studie kommer att vara grovmotorisk funktion. Studieteamet kommer att registrera pojkar från åldern 1 månad till 30 månader och följa var och en i två år. Vi kommer att bedöma den grovmotoriska funktionen med hjälp av tre utfallsmått: Bayley-4-skalorna för utveckling av spädbarn och småbarn (Bayley-4) och de nyutvecklade neuromuskulära grovmotoriska utfallen (GRO) och NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA). Ettårsresultatet kommer att vara förändringen i Bayley-4 Scaled Score och tvåårsresultatet kommer att vara förändringen i GRO-poängen. Denna studie kommer att avgöra om en lägre dos är lika effektiv och om den dosen kan minska viktökningen hos ungefär hälften av spädbarnen i den första studien. Både Bayley-4 och GRO tillåter bedömning av grovmotorisk funktion och är genomförbara hos alla pojkar med DMD under 42 månaders ålder. Dessutom tillåter GRO fortsatt bedömning av motorisk funktion över ett brett åldersspann vilket gör att denna kohort kan följas i två hela år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

26

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45220
        • Rekrytering
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Rekrytering
        • Nationwide Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Anne Connolly, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner i åldrarna 1 månad till 30 månader
  • Svaghet överensstämmer med Duchenne på undersökningen, kreatinkinas ≥ 20 gånger den övre normalgränsen och genetisk mutation som är känd för att vara orsaken till DMD.

Exklusions kriterier:

  • Tidigare behandling med glukokortikosteroider

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentell
Detta är en enarmsstudie och gruppen av försökspersoner är alla experimentella och kommer att få läkemedel.
Läkemedel: Prednisolon
Vätska, 5mg/kg per vecka, i ett år
Andra namn:
  • Kortikosteroid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringen från baslinjen till 24 månader för bruttomotorskalan.
Tidsram: Baslinjebesök till 24 månaders besök
Neuromuskulärt grovmotoriskt utfall (GRO): Neuromuskulärt GRO är ett grovmotoriskt utfallsmått utvecklat för att bedöma hela kroppens styrka, motorisk utveckling och funktion för alla nivåer av förmåga under hela livslängden hos personer som diagnostiserats med neuromuskulär sjukdom. Föremål administreras enligt utvecklingssekvensen, beroende på ålder och förmåga. Maxpoäng är 100 poäng.
Baslinjebesök till 24 månaders besök

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Språk (expressiva och mottagliga), sociala och finmotoriska färdigheter vid 24 månader enligt Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development
Tidsram: Baslinjebesök till 24 månaders besök
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) är internationellt erkända som ett omfattande verktyg för att bedöma barn från så unga som 15 dagar gamla. Med Bayley-4 är det möjligt att få detaljerad information från icke-verbala barn om deras funktion. Barn bedöms i de fem viktiga utvecklingsdomänerna kognition, språk (receptiv och uttrycksfull) och motorik (fin och grov).
Baslinjebesök till 24 månaders besök
Linjär tillväxt
Tidsram: Baslinjebesök till 24 månaders besök
Vi har tidigare visat att alla spädbarn och småbarn som behandlats med 10 mg/kg/vecka bibehöll sin linjära tillväxt. Detta protokoll är utformat för att även avgöra om den lägre dosen fortfarande kommer att behålla fördelen.
Baslinjebesök till 24 månaders besök

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Anne M. Connolly

Samarbetspartners

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Utredare

  • Huvudutredare: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 april 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 februari 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juni 2022

Första postat (Faktisk)

9 juni 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Infant Steroid Phase II

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera