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매주 1회 DMD에 대한 영아용 코르티코스테로이드 시험

2025년 8월 8일 업데이트: Anne M. Connolly

DMD가 있는 어린 소년에서 5mg/kg/주 프레드니솔론의 2상 시험

여기에서 테스트된 가설은 간헐적 경구 코르티코스테로이드의 저용량(5mg/kg/주)이 10mg/kg/주 용량과 동일하게 효과적이라는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구자들은 Duchenne 근이영양증(DMD)의 근육 파괴가 유아기에 시작된다는 것을 알고 있으며, 우리는 이전에 일반적으로 발달하는 유아와 비교하여 유아기의 운동 감소가 그러한 파괴를 반영한다는 것을 입증했습니다. 일일 코르티코스테로이드의 알려진 부작용 때문에 대부분의 의사는 3-5세까지 치료를 시작하지 않습니다. 대부분의 부작용(쿠싱 모양의 얼굴, 선형 성장 정지 및 골밀도 손실)은 두 개의 별도 연구에서 영아와 걸을 수 있는 남아에서 발생하지 않았습니다. 그러나 영유아 및 어린 남아 복용(10mg/kg/주)에서 영유아 및 어린 남아의 56%는 기준선과 비교하여 체중 백분위수가 증가했습니다. 이 연구는 더 적은 부작용으로 동일한 효능을 달성할 수 있는지 확인하기 위해 유아 및 어린 DMD 소년(1~30개월)을 대상으로 맹검되지 않은 연구에서 이 저용량의 프레드니솔론(5mg/kg/주)을 테스트할 것입니다. 이 연구의 주요 결과는 총 운동 기능입니다. 연구팀은 1개월에서 30개월 사이의 소년들을 등록하고 2년 동안 각각을 추적할 것입니다. Bayley-4 영유아 발달 척도(Bayley-4)와 새로 개발된 신경근 대근육 운동 결과(GRO) 및 NorthStar 외래 평가(NSAA)의 세 가지 결과 측정을 사용하여 총 운동 기능을 평가합니다. 1년 결과는 Bayley-4 Scaled Score의 변화이고 2년 결과는 GRO 점수의 변화입니다. 이 연구는 더 낮은 복용량이 똑같이 효과적인지, 그리고 그 복용량이 첫 번째 연구에서 유아의 약 절반에서 보이는 체중 증가를 줄일 수 있는지를 결정할 것입니다. Bayley-4와 GRO 모두 총 운동 기능을 평가할 수 있으며 42개월 미만의 DMD가 있는 모든 남아에게 적합합니다. 또한 GRO는 이 코호트를 만 2년 동안 추적할 수 있는 광범위한 연령대에 걸쳐 운동 기능을 지속적으로 평가할 수 있도록 합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

26

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45220
        • 모병
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • 모병
        • Nationwide Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Anne Connolly, MD
        • 연락하다:
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 생후 1개월 ~ 30개월 대상자
  • 검사에서 Duchenne과 일치하는 쇠약, 크레아틴 키나아제가 정상 상한치의 20배 이상, DMD를 유발하는 것으로 알려진 유전적 돌연변이.

제외 기준:

  • 글루코코르티코스테로이드로 사전 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 실험적
이것은 단일 암 연구이며 피험자 그룹은 모두 실험적이며 약물을 투여받을 것입니다.
의약품: 프레드니솔론
액상, 주당 5mg/kg, 1년 동안
다른 이름들:
  • 코르티코 스테로이드

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
대근육 척도 점수에 대한 기준선에서 24개월로의 변화.
기간: 기준선 방문에서 24개월 방문
신경근 총 운동 결과(GRO): 신경근 GRO는 신경근 질환 진단을 받은 사람들의 수명 전반에 걸쳐 모든 수준의 능력에 대한 전신 강도, 운동 발달 및 기능을 평가하기 위해 개발된 총 운동 결과 측정입니다. 항목은 나이와 능력에 따라 발달 순서에 따라 관리됩니다. 최대 점수는 100점입니다.
기준선 방문에서 24개월 방문

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Bayley-4 영유아 발달 척도에 의해 평가되는 24개월의 언어(표현 및 수용), 사회 및 미세 운동 기술
기간: 기준선 방문에서 24개월 방문
Bayley 영유아 발달 척도(Bayley-4)는 생후 15일부터 어린이를 평가하는 포괄적인 도구로 국제적으로 인정받고 있습니다. Bayley-4를 사용하면 비언어적 아동의 기능에 대한 자세한 정보를 얻을 수 있습니다. 아동은 인지, 언어(수용 및 표현), 운동(미세 및 총체)의 5가지 주요 발달 영역에서 평가됩니다.
기준선 방문에서 24개월 방문
선형 성장
기간: 기준선 방문에서 24개월 방문
우리는 이전에 10mg/kg/주로 치료받은 모든 영유아가 선형 성장을 유지했음을 보여주었습니다. 이 프로토콜은 더 낮은 용량이 여전히 이점을 유지하는지 여부도 결정하도록 설계되었습니다.
기준선 방문에서 24개월 방문

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Anne M. Connolly

협력자

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

수사관

  • 수석 연구원: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 4월 30일

기본 완료 (추정된)

2026년 8월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 2월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 6월 7일

처음 게시됨 (실제)

2022년 6월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 8월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 8월 8일

마지막으로 확인됨

2025년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Infant Steroid Phase II

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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