Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere, om BIIB122-tabletter er sikre og kan bremse forværring af Parkinsons sygdom i tidligt stadie hos deltagere med specifikke genetiske LRRK2-varianter mellem 30 og 80 år ved brug af Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (LIGHTHOUSE)

19. december 2023 opdateret af: Biogen

En fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​BIIB122/DNL151 hos deltagere med Parkinsons sygdom og patogene LRRK2-varianter

I denne undersøgelse vil forskerne lære mere om et studielægemiddel kaldet BIIB122 hos deltagere med Parkinsons sygdom (PD) i et tidligt stadie. Studiet vil fokusere på deltagere med en specifik genetisk variant i deres LRRK2-gen.

Det vigtigste spørgsmål, forskere forsøger at besvare, er, om at tage BIIB122 bremser forværringen af ​​PD mere end placebo i de tidlige stadier af PD.

For at hjælpe med at besvare dette spørgsmål vil forskerne bruge et spørgeskema kaldet Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale, også kendt som MDS-UPDRS.

  • MDS-UPDRS måler funktionsnedsættelse og handicap hos mennesker, der lever med PD. Det blev skabt i 1980'erne og er en af ​​de mest brugte vurderingsskalaer for PD-symptomer.
  • MDS-UPDRS har 4 dele, og en højere score betyder mere alvorlige PD-symptomer.
  • Del I vurderer ikke-motoriske oplevelser af dagliglivet, herunder men ikke begrænset til hukommelsestab, søvnproblemer, smerter, depression og angst.
  • Del II måler motoriske oplevelser i dagligdagen.
  • Del III er resultaterne af en motoriske symptomundersøgelse udført af en læge.
  • Del IV registrerer PD-komplikationer forårsaget af motoriske symptomer.

Forskere vil også lære mere om sikkerheden ved BIIB122.

En beskrivelse af, hvordan undersøgelsen vil blive udført, er givet nedenfor.

  • Deltagerne vil tage BIIB122 eller placebo som tabletter gennem munden. Et placebo ligner studielægemidlet, men indeholder ingen reel medicin.
  • Deltagerne vil være i undersøgelsen i 103 uger til 187 uger. Dette inkluderer screenings- og opfølgningsperioderne.
  • Deltagerne vil tage BIIB122 eller placebo 1 gang om dagen i 96 til 180 uger.
  • Deltagerne kan fortsætte med at tage visse lægemidler mod PD. Deltagerne skal have samme dosis medicin i mindst 90 dage, før undersøgelsen begynder.
  • Deltagerne vil besøge klinikken sjældnere, efterhånden som undersøgelsen fortsætter, fra hver 4. uge til hver 24. uge.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

BIIB122 er en undersøgelse af centralnervesystemet-penetrant lille molekyle hæmmer af LRRK2 kinase

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Tayside Region
      • Dundee, Tayside Region, Det Forenede Kongerige, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • USF Health Byrd Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034
        • Evergreen Hospital Medical Center
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrig, 13385
        • Hopital de la Timone
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Frankrig, 31059
        • Hopital Purpan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrig, 35033
        • CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrig, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Sant Cugat del Valles, Barcelona, Spanien, 8190
        • Hospital General de Catalunya
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 38003
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

30 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af PD, der opfylder Movement Disorder Society Clinical Diagnostic Criteria inden for 5 år efter screeningsbesøget, inklusive, og mindst 30 år gammel på diagnosetidspunktet
  • Modificeret Hoehn og Yahr-skala, trin 1 til 2,5 (i OFF-tilstand), inklusive, ved screening
  • MDS-UPDRS del II og III (i OFF-tilstand) kombineret score ≤40 ved screening
  • Screening af genetiske testresultater, der bekræfter tilstedeværelsen af ​​en patogen leucin-rig gentagelse kinase 2 (LRRK2) variant

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant neurologisk lidelse anden end PD, herunder, men ikke begrænset til, slagtilfælde, demens eller anfald inden for 5 år efter screeningsbesøget, efter investigators mening
  • Klinisk tegn på atypisk parkinsonisme (f.eks. multipelsystematrofi eller progressiv supranukleær parese) eller tegn på lægemiddelinduceret parkinsonisme

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BIIB122 225 mg
Deltagerne vil modtage 225 mg BIIB122 tabletter, oralt, én gang dagligt (QD) i op til 180 uger.
Medicin: BIIB122
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • DNL151
Placebo komparator: BIIB122-matchende placebo
Deltagerne vil modtage BIIB122-matchende placebotabletter, oralt, QD i op til 180 uger.
Medicin: BIIB122-matchende placebo
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til bekræftet forværring i bevægelsesforstyrrelser Society Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del II og III i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Op til uge 180
Tid til bekræftet forværring er defineret som en forværrende hændelse, der er vedvarende over 2 på hinanden følgende vurderinger. MDS-UPDRS er en multimodal skala, der vurderer funktionsnedsættelse og handicap bestående af 4 dele. Del II vurderer motoriske oplevelser i dagligdagen (spændvidde 0-52). Den indeholder 13 spørgsmål, som skal udfyldes af deltageren. Del III vurderer de motoriske tegn på PD og administreres af bedømmeren (område 0-132). Del III indeholder 33 partiturer baseret på 18 elementer. For hvert spørgsmål tildeles en numerisk score mellem 0-4, hvor 0 = Normal, 1 = Let, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Svær. MDS-UPDRS del II og III kombineret score er lig med summen af ​​del II og III (interval 0-184). En højere score indikerer mere alvorlige symptomer på PD.
Op til uge 180

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: AE'er: Dag 1 op til uge 187; SAE'er: Screening op til uge 187
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden; efter efterforskerens opfattelse placerer deltageren i umiddelbar risiko for død (en livstruende begivenhed); kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt eller er en medicinsk vigtig begivenhed.
AE'er: Dag 1 op til uge 187; SAE'er: Screening op til uge 187
Tid til bekræftet forværring i MDS-UPDRS del II-score i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Op til uge 180
Tid til bekræftet forværring er defineret som en forværrende hændelse, der er vedvarende over 2 på hinanden følgende vurderinger. MDS-UPDRS er en multimodal skala, der vurderer funktionsnedsættelse og handicap bestående af 4 dele. Del II vurderer motoriske oplevelser i dagligdagen (spændvidde 0-52). Den indeholder 13 spørgsmål, som skal udfyldes af deltageren. For hvert spørgsmål tildeles en numerisk score mellem 0-4, hvor 0 = Normal, 1 = Let, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Svær. En højere score indikerer mere alvorlige symptomer på PD.
Op til uge 180
Ændring fra baseline i MDS-UPDRS del II og III kombineret resultat
Tidsramme: Baseline op til uge 96
MDS-UPDRS er en multimodal skala, der vurderer funktionsnedsættelse og handicap bestående af 4 dele. Del II vurderer motoriske oplevelser i dagligdagen (spændvidde 0-52). Den indeholder 13 spørgsmål, som skal udfyldes af deltageren. For hvert spørgsmål tildeles en numerisk score mellem 0-4, hvor 0 = Normal, 1 = Let, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Svær. En højere score indikerer mere alvorlige symptomer på PD. Del III vurderer de motoriske tegn på PD og administreres af bedømmeren (område 0-132). Del III indeholder 33 partiturer baseret på 18 elementer. For hvert spørgsmål tildeles en numerisk score mellem 0-4, hvor 0 = Normal, 1 = Let, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Svær. MDS-UPDRS del II og III kombineret score er lig med summen af ​​del II og III (interval 0-184). En højere score indikerer mere alvorlige symptomer på PD. Positiv ændring fra baseline indikerer alvorlig PD.
Baseline op til uge 96
Ændring fra baseline i MDS-UPDRS del I, II og III kombineret resultat
Tidsramme: Baseline op til uge 96
MDS-UPDRS er en multimodal skala, der vurderer funktionsnedsættelse og handicap bestående af 4 dele. Del I vurderer ikke-motoriske oplevelser af dagliglivet og har 2 komponenter (spændvidde 0-52). Del IA indeholder 6 spørgsmål og bedømmes af eksaminator (spændvidde 0-24). Del IB indeholder 7 spørgsmål om ikke-motoriske oplevelser i dagligdagen, som skal udfyldes af deltageren (spændvidde 0-28). Del II vurderer motoriske oplevelser i dagligdagen (spændvidde 0-52). Den indeholder 13 spørgsmål, som skal udfyldes af deltageren. Del III vurderer de motoriske tegn på PD og administreres af bedømmeren (område 0-132). Del III indeholder 33 partiturer baseret på 18 elementer. For hvert spørgsmål tildeles en numerisk score mellem 0-4, hvor 0 = Normal, 1 = Let, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Svær. MDS-UPDRS totalscore er lig med summen af ​​del I, II og III (interval 0-236). En højere score indikerer mere alvorlige symptomer på PD. Positiv ændring fra baseline indikerer alvorlig PD.
Baseline op til uge 96
Tid til bekræftet forværring i modificeret Schwab og England Activities of Daily Living Scale (mSE-ADL)-score i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Op til uge 180
Tid til bekræftet forværring er defineret som en forværrende hændelse, der er vedvarende over 2 på hinanden følgende vurderinger. mSE-ADL-skalaen afspejler den hastighed, lethed og uafhængighed, hvormed en person udfører daglige aktiviteter eller personlige gøremål, med 100 %, der indikerer total uafhængighed, faldende til 0 %, hvilket indikerer en tilstand af fuldstændig afhængighed. Individet bliver bedt om at vurdere sin funktion ved hjælp af en 11-punkts skala (10 % trin), fra 100 % (helt uafhængig; i stand til at udføre alle gøremål uden langsomhed, besvær eller svækkelse; i det væsentlige normal; uvidende om nogen vanskeligheder) til 0 % (vegetative funktioner såsom synke, blære og tarme fungerer ikke; sengeliggende). Jo lavere score, jo dårligere funktionsstatus.
Op til uge 180

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Samarbejdspartnere

Denali Therapeutics Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

27. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

14. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

20. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 283PD302
  • 2022-000747-77 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Parkinsons sygdom

Kliniske forsøg med BIIB122

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner