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Eine Studie zur Bewertung, ob BIIB122-Tabletten sicher sind und die Verschlechterung der Parkinson-Krankheit im Frühstadium bei Teilnehmern mit spezifischen LRRK2-Genvarianten im Alter zwischen 30 und 80 Jahren verlangsamen können, unter Verwendung der von der Movement Disorder Society einheitlichen Parkinson-Bewertungsskala (LIGHTHOUSE)

19. Dezember 2023 aktualisiert von: Biogen

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von BIIB122/DNL151 bei Teilnehmern mit Parkinson-Krankheit und pathogenen LRRK2-Varianten

In dieser Studie werden die Forscher mehr über ein Studienmedikament namens BIIB122 bei Teilnehmern mit Parkinson-Krankheit (PD) im Frühstadium erfahren. Die Studie konzentriert sich auf Teilnehmer mit einer bestimmten genetischen Variante in ihrem LRRK2-Gen.

Die Hauptfrage, die die Forscher zu beantworten versuchen, ist, ob die Einnahme von BIIB122 die Verschlechterung der PD in den frühen Stadien der PD stärker verlangsamt als Placebo.

Um diese Frage zu beantworten, werden die Forscher einen Fragebogen namens Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale, auch bekannt als MDS-UPDRS, verwenden.

  • Der MDS-UPDRS misst Beeinträchtigung und Behinderung bei Menschen mit Parkinson. Es wurde in den 1980er Jahren entwickelt und ist eine der am häufigsten verwendeten Bewertungsskalen für Parkinson-Symptome.
  • Der MDS-UPDRS besteht aus 4 Teilen, und eine höhere Punktzahl bedeutet schwerere PD-Symptome.
  • Teil I bewertet nicht-motorische Erfahrungen des täglichen Lebens, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Gedächtnisverlust, Schlafstörungen, Schmerzen, Depressionen und Angstzustände.
  • Teil II misst motorische Erfahrungen des täglichen Lebens.
  • Teil III enthält die Ergebnisse einer Untersuchung motorischer Symptome durch einen Arzt.
  • Teil IV behandelt PD-Komplikationen, die durch motorische Symptome verursacht werden.

Die Forscher werden auch mehr über die Sicherheit von BIIB122 erfahren.

Nachfolgend wird beschrieben, wie die Studie durchgeführt wird.

  • Die Teilnehmer nehmen BIIB122 oder ein Placebo als Tabletten zum Einnehmen ein. Ein Placebo sieht aus wie das Studienmedikament, enthält aber kein echtes Medikament.
  • Die Teilnehmer werden 103 bis 187 Wochen an der Studie teilnehmen. Dies schließt die Screening- und Nachbeobachtungszeiträume ein.
  • Die Teilnehmer nehmen BIIB122 oder Placebo 1 Mal täglich für 96 bis 180 Wochen ein.
  • Die Teilnehmer können weiterhin bestimmte Medikamente gegen PD einnehmen. Die Teilnehmer müssen mindestens 90 Tage vor Beginn der Studie dieselbe Medikamentendosis einnehmen.
  • Die Teilnehmer werden die Klinik im Laufe der Studie seltener aufsuchen, und zwar alle 4 Wochen bis alle 24 Wochen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

BIIB122 ist ein kleinmolekularer Inhibitor der LRRK2-Kinase, der das Zentralnervensystem durchdringt

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Dresden, Deutschland, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Deutschland, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankreich, 13385
        • Hopital de la Timone
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Frankreich, 31059
        • Hopital Purpan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankreich, 35033
        • CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankreich, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Sant Cugat del Valles, Barcelona, Spanien, 8190
        • Hospital General de Catalunya
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 38003
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
        • USF Health Byrd Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Vereinigte Staaten, 98034
        • Evergreen Hospital Medical Center
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Vereinigtes Königreich
    • Tayside Region
      • Dundee, Tayside Region, Vereinigtes Königreich, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

30 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose von PD, die die klinischen Diagnosekriterien der Movement Disorder Society innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening-Besuch einschließlich und mindestens 30 Jahre alt zum Zeitpunkt der Diagnose erfüllt
  • Modifizierte Hoehn- und Yahr-Skala, Stufen 1 bis 2,5 (im AUS-Zustand), einschließlich, beim Screening
  • MDS-UPDRS-Teile II und III (im AUS-Zustand) kombinierte Punktzahl ≤40 beim Screening
  • Screening von Gentestergebnissen, die das Vorhandensein einer pathogenen Leucin-reichen Repeat-Kinase 2 (LRRK2)-Variante verifizieren

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante neurologische Störung außer PD, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Schlaganfall, Demenz oder Krampfanfall innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening-Besuch, nach Meinung des Ermittlers
  • Klinischer Nachweis eines atypischen Parkinsonismus (z. B. Multisystematrophie oder progressive supranukleäre Lähmung) oder Nachweis eines arzneimittelinduzierten Parkinsonismus

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BIIB122 225 mg
Die Teilnehmer erhalten 225 mg BIIB122-Tabletten oral einmal täglich (QD) für bis zu 180 Wochen.
Arzneimittel: BIIB122
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • DNL151
Placebo-Komparator: BIIB122-Matching-Placebo
Die Teilnehmer erhalten BIIB122-passende Placebo-Tabletten, oral, QD für bis zu 180 Wochen.
Arzneimittel: BIIB122-Matching-Placebo
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur bestätigten Verschlechterung der Bewegungsstörung Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Teil II und III während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Bis Woche 180
Die Zeit bis zur bestätigten Verschlechterung ist definiert als ein Verschlechterungsereignis, das über 2 aufeinanderfolgende Bewertungen anhält. MDS-UPDRS ist eine multimodale Skala zur Beurteilung von Beeinträchtigung und Behinderung, die aus 4 Teilen besteht. Teil II bewertet motorische Erfahrungen des täglichen Lebens (Bereich 0-52). Es enthält 13 Fragen, die vom Teilnehmer ausgefüllt werden müssen. Teil III bewertet die motorischen Anzeichen von PD und wird vom Rater verabreicht (Bereich 0-132). Teil III enthält 33 Partituren basierend auf 18 Items. Für jede Frage wird eine numerische Punktzahl zwischen 0 und 4 vergeben, wobei 0 = normal, 1 = leicht, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = schwer ist. MDS-UPDRS Teil II und III kombinierte Punktzahl entspricht der Summe der Teile II und III (Bereich 0-184). Eine höhere Punktzahl weist auf schwerere PD-Symptome hin.
Bis Woche 180

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: UE: Tag 1 bis Woche 187; SUE: Screening bis Woche 187
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Symptoms oder einer Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Prüfungsprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel (Prüfungsprodukt) handelt oder nicht. Ein SAE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis zum Tod führt; nach Ansicht des Ermittlers den Teilnehmer einem unmittelbaren Todesrisiko (einem lebensbedrohlichen Ereignis) aussetzt; erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit führt; zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führt oder ein medizinisch wichtiges Ereignis ist.
UE: Tag 1 bis Woche 187; SUE: Screening bis Woche 187
Zeit bis zur bestätigten Verschlechterung des MDS-UPDRS Part II-Scores während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Bis Woche 180
Die Zeit bis zur bestätigten Verschlechterung ist definiert als ein Verschlechterungsereignis, das über 2 aufeinanderfolgende Bewertungen anhält. MDS-UPDRS ist eine multimodale Skala zur Beurteilung von Beeinträchtigung und Behinderung, die aus 4 Teilen besteht. Teil II bewertet motorische Erfahrungen des täglichen Lebens (Bereich 0-52). Es enthält 13 Fragen, die vom Teilnehmer ausgefüllt werden müssen. Für jede Frage wird eine numerische Punktzahl zwischen 0 und 4 vergeben, wobei 0 = normal, 1 = leicht, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = schwer ist. Eine höhere Punktzahl weist auf schwerere PD-Symptome hin.
Bis Woche 180
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in MDS-UPDRS Part II and III Combined Score
Zeitfenster: Baseline bis Woche 96
MDS-UPDRS ist eine multimodale Skala zur Beurteilung von Beeinträchtigung und Behinderung, die aus 4 Teilen besteht. Teil II bewertet motorische Erfahrungen des täglichen Lebens (Bereich 0-52). Es enthält 13 Fragen, die vom Teilnehmer ausgefüllt werden müssen. Für jede Frage wird eine numerische Punktzahl zwischen 0 und 4 vergeben, wobei 0 = normal, 1 = leicht, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = schwer ist. Eine höhere Punktzahl weist auf schwerere PD-Symptome hin. Teil III bewertet die motorischen Anzeichen von PD und wird vom Rater verabreicht (Bereich 0-132). Teil III enthält 33 Partituren basierend auf 18 Items. Für jede Frage wird eine numerische Punktzahl zwischen 0 und 4 vergeben, wobei 0 = normal, 1 = leicht, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = schwer ist. MDS-UPDRS Teil II und III kombinierte Punktzahl entspricht der Summe von Teil II und III (Bereich 0-184). Eine höhere Punktzahl weist auf schwerere PD-Symptome hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine schwere PD hin.
Baseline bis Woche 96
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in MDS-UPDRS Teil I, II und III Kombinierter Score
Zeitfenster: Baseline bis Woche 96
MDS-UPDRS ist eine multimodale Skala zur Beurteilung von Beeinträchtigung und Behinderung, die aus 4 Teilen besteht. Teil I bewertet nicht-motorische Erfahrungen des täglichen Lebens und hat 2 Komponenten (Bereich 0-52). Teil IA enthält 6 Fragen und wird vom Prüfer bewertet (Bereich 0-24). Teil IB enthält 7 Fragen zu nicht-motorischen Erfahrungen des täglichen Lebens, die vom Teilnehmer ausgefüllt werden müssen (Bereich 0-28). Teil II bewertet motorische Erfahrungen des täglichen Lebens (Bereich 0-52). Es enthält 13 Fragen, die vom Teilnehmer ausgefüllt werden müssen. Teil III bewertet die motorischen Anzeichen von PD und wird vom Rater verabreicht (Bereich 0-132). Teil III enthält 33 Partituren basierend auf 18 Items. Für jede Frage wird eine numerische Punktzahl zwischen 0 und 4 vergeben, wobei 0 = normal, 1 = leicht, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = schwer ist. Die MDS-UPDRS-Gesamtpunktzahl entspricht der Summe der Teile I, II und III (Bereich 0–236). Eine höhere Punktzahl weist auf schwerere PD-Symptome hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine schwere PD hin.
Baseline bis Woche 96
Zeit bis zur bestätigten Verschlechterung des modifizierten mSE-ADL-Scores (Schwab and England Activities of Daily Living Scale) über den Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Bis Woche 180
Die Zeit bis zur bestätigten Verschlechterung ist definiert als ein sich verschlimmerndes Ereignis, das über zwei aufeinanderfolgende Beurteilungen anhält. Die mSE-ADL-Skala spiegelt die Geschwindigkeit, Leichtigkeit und Unabhängigkeit wider, mit der eine Person tägliche Aktivitäten oder persönliche Aufgaben ausführt, wobei 100 % völlige Unabhängigkeit bedeuten und auf 0 % fallen, was einen Zustand völliger Abhängigkeit anzeigt. Die Person wird gebeten, ihre Funktion anhand einer 11-Punkte-Skala (in Schritten von 10 %) zu bewerten, ausgehend von 100 % (völlig unabhängig; in der Lage, alle Aufgaben ohne Langsamkeit, Schwierigkeiten oder Beeinträchtigungen zu erledigen; im Wesentlichen normal; sich keiner Schwierigkeit bewusst). auf 0 % (vegetative Funktionen wie Schlucken, Blase und Darm funktionieren nicht; bettlägerig). Je niedriger der Wert, desto schlechter ist der Funktionsstatus.
Bis Woche 180

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Mitarbeiter

Denali Therapeutics Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. August 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

20. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 283PD302
  • 2022-000747-77 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zu Transparenz und Datenaustausch bei klinischen Studien auf http://clinicalresearch.biogen.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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