Исследование для оценки того, безопасны ли таблетки BIIB122 и могут ли они замедлить ухудшение болезни Паркинсона на ранней стадии у участников с определенными генетическими вариантами LRRK2 в возрасте от 30 до 80 лет с использованием объединенной шкалы оценки болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств. (LIGHTHOUSE)
31 мая 2024 г. обновлено: Biogen
Фаза 3, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для определения эффективности и безопасности BIIB122/DNL151 у участников с болезнью Паркинсона и патогенными вариантами LRRK2
В этом исследовании исследователи узнают больше об исследуемом препарате под названием BIIB122 у участников с ранней стадией болезни Паркинсона (БП). Исследование будет сосредоточено на участниках с определенным генетическим вариантом в их гене LRRK2.
Главный вопрос, на который пытаются ответить исследователи, заключается в том, замедляет ли прием BIIB122 ухудшение болезни Паркинсона больше, чем плацебо, на ранних стадиях болезни Паркинсона.
Чтобы ответить на этот вопрос, исследователи будут использовать анкету под названием Объединенная шкала оценки болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств, также известную как MDS-UPDRS.
- MDS-UPDRS измеряет нарушения и инвалидность у людей, живущих с БП. Она была создана в 1980-х годах и является одной из наиболее часто используемых шкал оценки симптомов БП.
- MDS-UPDRS состоит из 4 частей, и более высокий балл означает более тяжелые симптомы БП.
- Часть I оценивает немоторные переживания повседневной жизни, включая, помимо прочего, потерю памяти, проблемы со сном, боль, депрессию и тревогу.
- Часть II измеряет двигательный опыт повседневной жизни.
- Часть III представляет собой результаты обследования двигательных симптомов медицинским работником.
- В части IV описаны осложнения БП, вызванные моторными симптомами.
Исследователи также узнают больше о безопасности BIIB122.
Ниже приводится описание того, как будет проводиться исследование.
- Участники будут принимать BIIB122 или плацебо в виде таблеток перорально. Плацебо выглядит как исследуемый препарат, но не содержит настоящего лекарства.
- Участники будут участвовать в исследовании от 103 до 187 недель. Это включает в себя периоды скрининга и последующего наблюдения.
- Участники будут принимать BIIB122 или плацебо 1 раз в день в течение от 96 до 180 недель.
- Участники могут продолжать принимать определенные лекарства от болезни Паркинсона. Участники должны принимать одну и ту же дозу лекарств в течение как минимум 90 дней до начала исследования.
- По мере продолжения исследования участники будут посещать клинику реже, от 4 до 24 недель.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
BIIB122 представляет собой исследуемый низкомолекулярный ингибитор киназы LRRK2, проникающий в центральную нервную систему.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
7
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Dresden, Германия, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Германия, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Испания, 8036
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Sevilla, Испания, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Sant Cugat del Valles, Barcelona, Испания, 8190
- Hospital General De Catalunya
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Испания, 38003
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Испания, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
-
-
-
Milano, Италия, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
Tayside Region
-
Dundee, Tayside Region, Соединенное Королевство, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado
-
Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33613
- USF Health Byrd Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Pennsylvania Hospital
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Соединенные Штаты, 98034
- Evergreen Hospital Medical Center
-
Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Франция, 13385
- Hôpital de la timone
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse, Haute Garonne, Франция, 31059
- Hopital Purpan
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Франция, 35033
- CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Франция, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 30 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Клинический диагноз БП, соответствующий клинико-диагностическим критериям Общества двигательных расстройств, в течение 5 лет после скринингового визита включительно и в возрасте не менее 30 лет на момент постановки диагноза.
- Модифицированная шкала Хоэна и Яра, этапы с 1 по 2,5 (в выключенном состоянии) включительно, при скрининге
- Общий балл MDS-UPDRS, части II и III (в выключенном состоянии) ≤40 при скрининге
- Скрининг результатов генетических тестов, подтверждающих наличие патогенного варианта киназы 2 повторов с высоким содержанием лейцина (LRRK2)
Ключевые критерии исключения:
- Клинически значимое неврологическое расстройство, отличное от БП, включая, помимо прочего, инсульт, деменцию или судороги в течение 5 лет после скринингового визита, по мнению исследователя.
- Клинические признаки атипичного паркинсонизма (например, мультисистемная атрофия или прогрессирующий надъядерный паралич) или признаки лекарственно-индуцированного паркинсонизма
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: BIIB122 225 мг
Участники будут получать 225 мг таблеток BIIB122 перорально один раз в день (QD) на срок до 180 недель.
|
Вводят, как указано в группе лечения.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: BIIB122-Соответствующее плацебо
Участники будут получать плацебо-таблетки, соответствующие BIIB122, перорально, QD на срок до 180 недель.
|
Вводят, как указано в группе лечения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до подтвержденного ухудшения состояния при двигательных расстройствах. Единая рейтинговая шкала болезни Паркинсона (MDS-UPDRS), части II и III.
Временное ограничение: С 96-й по 180-ю неделю
|
Время до подтверждения ухудшения определяется как ухудшение, продолжающееся в течение двух последовательных оценок.
MDS-UPDRS — это мультимодальная шкала оценки нарушений и инвалидности, состоящая из 4 частей.
Часть II оценивает двигательный опыт повседневной жизни (диапазон 0–52).
Он содержит 13 вопросов, которые должен ответить участник.
Часть III оценивает двигательные признаки БП и назначается оценщиком (диапазон 0–132).
Часть III содержит 33 балла по 18 пунктам.
Каждому вопросу присваивается числовая оценка от 0 до 4, где 0 = нормальная, 1 = легкая, 2 = легкая, 3 = средняя, 4 = тяжелая.
Объединенный балл MDS-UPDRS по частям II и III равен сумме баллов по частям II и III (диапазон 0–184).
Более высокий балл указывает на более тяжелые симптомы болезни Паркинсона (БП).
|
С 96-й по 180-ю неделю
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: От первой дозы (День 1) исследуемого препарата до окончания периода наблюдения (до 336 дней)
|
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением.
Таким образом, НЯ может представлять собой любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальные результаты лабораторных исследований), симптом или заболевание, временно связанное с применением лекарственного (исследуемого) препарата, независимо от того, связано ли оно с лекарственным (исследуемым) продуктом или нет.
SAE – это любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе приводит к смерти; по мнению исследователя, подвергает участника непосредственной опасности смерти (опасное для жизни событие); требуется стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; приводит к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности; приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту или является важным с медицинской точки зрения событием.
|
От первой дозы (День 1) исследуемого препарата до окончания периода наблюдения (до 336 дней)
|
|
Время до подтвержденного ухудшения оценки MDS-UPDRS Part II
Временное ограничение: С 96-й по 180-ю неделю
|
Время до подтверждения ухудшения определяется как ухудшение, продолжающееся в течение двух последовательных оценок.
MDS-UPDRS — это мультимодальная шкала оценки нарушений и инвалидности, состоящая из 4 частей.
Часть II оценивает двигательный опыт повседневной жизни (диапазон 0–52).
Он содержит 13 вопросов, которые должен ответить участник.
Каждому вопросу присваивается числовая оценка от 0 до 4, где 0 = нормальная, 1 = легкая, 2 = легкая, 3 = средняя, 4 = тяжелая.
Оценка MDS-UPDRS Part II варьируется от 0 до 52.
Более высокий балл указывает на более тяжелые симптомы БП.
|
С 96-й по 180-ю неделю
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем комбинированного балла по частям II и III MDS-UPDRS на 96-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 96-я неделя
|
MDS-UPDRS — это мультимодальная шкала оценки нарушений и инвалидности, состоящая из 4 частей.
Часть II оценивает двигательный опыт повседневной жизни (диапазон 0–52).
Он содержит 13 вопросов, которые должен ответить участник.
Часть III оценивает двигательные признаки БП и назначается оценщиком (диапазон 0–132).
Часть III содержит 33 балла по 18 пунктам.
Каждому вопросу присваивается числовая оценка от 0 до 4, где 0 = нормальная, 1 = легкая, 2 = легкая, 3 = средняя, 4 = тяжелая.
Объединенный балл MDS-UPDRS по частям II и III равен сумме баллов по частям II и III (диапазон 0–184).
Более высокий балл указывает на более тяжелые симптомы БП.
|
Исходный уровень, 96-я неделя
|
|
Время до подтвержденного ухудшения модифицированной шкалы повседневной активности Шваба и Англии (mSE-ADL)
Временное ограничение: С 96-й по 180-ю неделю
|
Время до подтверждения ухудшения определяется как ухудшение, продолжающееся в течение двух последовательных оценок.
Шкала mSE-ADL отражает скорость, легкость и независимость, с которыми человек выполняет повседневную деятельность или личные дела, при этом 100% указывает на полную независимость, а падает до 0%, что указывает на состояние полной зависимости.
Человека просят оценить свою функцию по 11-балльной шкале (шаг 10%) от 100% (полностью независимый; способен выполнять всю работу по дому без медлительности, затруднений или нарушений; в целом нормальный; не осознает каких-либо трудностей). до 0% (вегетативные функции, такие как глотание, мочевой пузырь и кишечник не функционируют; прикован к постели).
Чем ниже балл, тем хуже функциональное состояние.
|
С 96-й по 180-ю неделю
|
|
Изменение комбинированного показателя по частям I, II и III MDS-UPDRS на 96-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 96-я неделя
|
MDS-UPDRS представляет собой мультимодальную шкалу, состоящую из четырех частей.
Часть I оценивала немоторный опыт повседневной жизни и состоит из двух компонентов (диапазон 0–52).
Часть IA содержит 6 вопросов и оценивается экзаменатором (диапазон 0–24).
Часть IB содержит 7 вопросов о немоторном опыте повседневной жизни, которые ответил участник (диапазон 0–28).
Часть II оценивала двигательный опыт повседневной жизни (диапазон 0–52).
Он содержал 13 вопросов, на которые ответил участник.
Часть III оценивала двигательные признаки БП и проводилась оценщиком (диапазон 0–132).
Часть III содержала 33 балла по 18 пунктам.
Каждому вопросу присваивается числовая оценка от 0 до 4, где 0 = нормальная, 1 = легкая, 2 = легкая, 3 = средняя, 4 = тяжелая.
Общий балл MDS-UPDRS равен сумме баллов по частям I, II и III (диапазон: 0–236).
Более высокий балл указывал на более тяжелые симптомы БП.
|
Исходный уровень, 96-я неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 августа 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
27 июля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
27 июля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 июня 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 июня 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 июня 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 июня 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 мая 2024 г.
Последняя проверка
1 мая 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 283PD302
- 2022-000747-77 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
В соответствии с Политикой прозрачности клинических испытаний и обмена данными Biogen на http://clinicalresearch.biogen.com/
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .