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운동 장애 학회 통합 파킨슨병 평가 척도를 사용하여 30세에서 80세 사이의 특정 LRRK2 유전적 변이를 가진 참가자의 BIIB122 정제가 안전하고 초기 단계 파킨슨병의 악화를 늦출 수 있는지 평가하기 위한 연구 (LIGHTHOUSE)

2024년 5월 31일 업데이트: Biogen

파킨슨병 및 병원성 LRRK2 변이체 환자에서 BIIB122/DNL151의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구

이 연구에서 연구자들은 초기 파킨슨병(PD) 환자를 대상으로 BIIB122라는 연구 약물에 대해 자세히 알아볼 것입니다. 이 연구는 LRRK2 유전자에 특정 유전 변이가 있는 참가자에 초점을 맞출 것입니다.

연구자들이 대답하고자 하는 주요 질문은 BIIB122를 복용하는 것이 파킨슨병의 초기 단계에서 위약보다 파킨슨병의 악화를 더 늦추는지 여부입니다.

이 질문에 답하기 위해 연구자들은 MDS-UPDRS라고도 알려진 운동 장애 학회-통합 파킨슨병 평가 척도라는 설문지를 사용합니다.

  • MDS-UPDRS는 PD 환자의 손상 및 장애를 측정합니다. 1980년대에 만들어졌으며 PD 증상에 가장 많이 사용되는 평가 척도 중 하나입니다.
  • MDS-UPDRS는 4부분으로 구성되어 있으며 점수가 높을수록 파킨슨병 증상이 심함을 의미합니다.
  • 파트 I은 기억 상실, 수면 문제, 통증, 우울증 및 불안을 포함하되 이에 국한되지 않는 일상 생활의 비운동 경험을 평가합니다.
  • 파트 II는 일상 생활의 운동 경험을 측정합니다.
  • 파트 III은 의료 전문가의 운동 증상 검사 결과입니다.
  • 파트 IV는 운동 증상으로 인한 PD 합병증을 기록합니다.

연구원들은 또한 BIIB122의 안전성에 대해 더 많이 알게 될 것입니다.

연구 수행 방법에 대한 설명은 다음과 같습니다.

  • 참가자는 BIIB122 또는 위약을 정제로 경구 복용합니다. 위약은 연구 약물처럼 보이지만 실제 약물은 포함하지 않습니다.
  • 참가자는 103주에서 187주 동안 연구에 참여하게 됩니다. 여기에는 심사 및 후속 조치 기간이 포함됩니다.
  • 참가자는 BIIB122 또는 위약을 96주에서 180주 동안 하루에 한 번 복용합니다.
  • 참가자는 PD를 위해 특정 약물을 계속 복용할 수 있습니다. 참가자는 연구가 시작되기 전 최소 90일 동안 동일한 용량의 약물을 복용해야 합니다.
  • 참가자는 연구가 계속됨에 따라 4주에서 24주에 이르기까지 클리닉을 덜 자주 방문하게 됩니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

BIIB122는 LRRK2 키나아제의 연구용 중추신경계 침투 소분자 억제제입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Dresden, 독일, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, 독일, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado
      • Englewood, Colorado, 미국, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
      • Tampa, Florida, 미국, 33613
        • USF Health Byrd Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
      • New York, New York, 미국, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • Washington
      • Kirkland, Washington, 미국, 98034
        • Evergreen Hospital Medical Center
      • Spokane, Washington, 미국, 99202
        • Inland Northwest Research
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, 스페인, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Sevilla, 스페인, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Sant Cugat del Valles, Barcelona, 스페인, 8190
        • Hospital General de Catalunya
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, 스페인, 38003
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, 스페인, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • 영국
    • Tayside Region
      • Dundee, Tayside Region, 영국, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, 프랑스, 13385
        • Hopital De La Timone
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, 프랑스, 31059
        • Hopital Purpan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, 프랑스, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
    • Rhone
      • Bron, Rhone, 프랑스, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

30년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 스크리닝 방문 5년 이내(포함) 및 진단 당시 연령이 30세 이상인 운동 장애 학회 임상 진단 기준을 충족하는 파킨슨병의 임상 진단
  • 스크리닝 시 수정된 Hoehn 및 Yahr 척도, 단계 1 ~ 2.5(OFF 상태), 포함
  • MDS-UPDRS 파트 II 및 III(OFF 상태) 통합 점수 ≤40
  • 병원성 LRRK2(leucine-rich repeat kinase 2) 변이의 존재를 확인하는 유전자 검사 결과 스크리닝

주요 제외 기준:

  • 연구자의 의견에 따라 스크리닝 방문 5년 이내에 뇌졸중, 치매 또는 발작을 포함하나 이에 제한되지 않는 PD 이외의 임상적으로 유의한 신경학적 장애
  • 비정형 파킨슨증(예: 다계통 위축 또는 진행성 핵상 마비)의 임상적 증거 또는 약물 유발 파킨슨증의 증거

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BIIB122 225mg
참가자는 최대 180주 동안 매일 1회(QD) 225mg의 BIIB122 정제를 구두로 받게 됩니다.
의약품: BIIB122
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • DNL151
위약 비교기: BIIB122-매칭 위약
참가자는 최대 180주 동안 BIIB122와 일치하는 위약 정제를 구두로 QD로 받게 됩니다.
의약품: BIIB122-매칭 위약
치료군에 명시된 대로 투여합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
운동 장애 사회의 악화 확인 시간 통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS) 파트 II 및 III
기간: 96주차부터 180주차까지
확인된 악화까지의 시간은 2회 연속 평가에 걸쳐 지속되는 악화 사례로 정의됩니다. MDS-UPDRS는 4개 부분으로 구성된 장애 및 장애를 평가하는 복합 척도입니다. 파트 II는 일상 생활의 운동 경험을 평가합니다(범위 0-52). 여기에는 참가자가 완료해야 하는 13개의 질문이 포함되어 있습니다. 파트 III은 PD의 운동 징후를 평가하고 평가자(범위 0-132)에 의해 관리됩니다. 파트 III에는 18개 항목을 기반으로 한 33개의 점수가 포함되어 있습니다. 각 질문에 대해 0~4 사이의 숫자 점수가 할당됩니다. 여기서 0 = 보통, 1 = 약간, 2 = 약함, 3 = 보통, 4 = 심각함. MDS-UPDRS 파트 II 및 III 통합 점수는 파트 II 및 III의 합과 같습니다(범위 0-184). 점수가 높을수록 파킨슨병(PD)의 증상이 더 심각하다는 것을 나타냅니다.
96주차부터 180주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여(1일차)부터 추적 관찰 종료까지(최대 336일)
이상반응(AE)은 의약품을 투여받은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과관계가 있는 것은 아닙니다. 따라서 AE는 의약품(시험) 제품과 관련 여부에 관계없이 의약품(시험) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 소견 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다. SAE는 어떤 용량에서도 사망을 초래하는 예상치 못한 의학적 사건입니다. 조사자의 관점에서 참가자는 즉각적인 사망 위험(생명을 위협하는 사건)에 놓이게 됩니다. 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요합니다. 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결함을 초래하거나 의학적으로 중요한 사건입니다.
연구 약물의 첫 번째 투여(1일차)부터 추적 관찰 종료까지(최대 336일)
MDS-UPDRS 파트 II 점수가 악화되는 것으로 확인된 시간
기간: 96주차부터 180주차까지
확인된 악화까지의 시간은 2회 연속 평가에 걸쳐 지속되는 악화 사례로 정의됩니다. MDS-UPDRS는 4개 부분으로 구성된 장애 및 장애를 평가하는 복합 척도입니다. 파트 II는 일상 생활의 운동 경험을 평가합니다(범위 0-52). 여기에는 참가자가 완료해야 하는 13개의 질문이 포함되어 있습니다. 각 질문에 대해 0~4 사이의 숫자 점수가 할당됩니다. 여기서 0 = 보통, 1 = 약간, 2 = 약함, 3 = 보통, 4 = 심각함. MDS-UPDRS 파트 II 점수 범위는 0~52입니다. 점수가 높을수록 PD의 증상이 더 심하다는 것을 의미합니다.
96주차부터 180주차까지
96주차 MDS-UPDRS 파트 II 및 III 통합 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 96주차
MDS-UPDRS는 4개 부분으로 구성된 장애 및 장애를 평가하는 복합 척도입니다. 파트 II는 일상 생활의 운동 경험을 평가합니다(범위 0-52). 여기에는 참가자가 완료해야 하는 13개의 질문이 포함되어 있습니다. 파트 III은 PD의 운동 징후를 평가하고 평가자(범위 0-132)에 의해 관리됩니다. 파트 III에는 18개 항목을 기반으로 한 33개의 점수가 포함되어 있습니다. 각 질문에 대해 0~4 사이의 숫자 점수가 할당됩니다. 여기서 0 = 보통, 1 = 약간, 2 = 약함, 3 = 보통, 4 = 심각함. MDS-UPDRS 파트 II 및 III 통합 점수는 파트 II 및 III의 합과 같습니다(범위 0-184). 점수가 높을수록 PD의 증상이 더 심하다는 것을 의미합니다.
기준선, 96주차
Modified Schwab 및 England 일일 생활 척도 활동(mSE-ADL) 점수의 악화 확인 시간
기간: 96주차부터 180주차까지
확인된 악화까지의 시간은 2회 연속 평가에 걸쳐 지속되는 악화 사례로 정의됩니다. mSE-ADL 척도는 개인이 일상 활동이나 개인적인 집안일을 수행하는 속도, 용이성 및 독립성을 반영하며 100%는 완전한 독립성을 나타내고 0%로 떨어지면 완전한 의존 상태를 나타냅니다. 개인은 100%(완전히 독립적임, 느리거나 어려움 또는 장애 없이 모든 집안일을 할 수 있음, 본질적으로 정상, 어려움을 인식하지 못함)부터 11점 척도(10% 증분)를 사용하여 자신의 기능을 평가하도록 요청받습니다. 0%(삼키기, 방광, 장 등의 영양 기능이 작동하지 않음, 침대에 누워 있음) 점수가 낮을수록 기능적 상태가 나쁜 것을 의미합니다.
96주차부터 180주차까지
96주차 MDS-UPDRS 파트 I, II, III 통합 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 96주차
MDS-UPDRS는 네 부분으로 구성된 복합 척도입니다. 파트 I은 일상 생활의 비운동 경험을 평가했으며 2개의 구성요소(범위 0-52)로 구성됩니다. 파트 IA에는 6개의 질문이 포함되어 있으며 시험관이 평가합니다(범위 0-24). 파트 IB에는 참가자가 작성한 일상 생활의 비운동 경험에 대한 7개의 질문이 포함되어 있습니다(범위 0-28). 파트 II는 일상 생활의 운동 경험을 평가했습니다(범위 0-52). 여기에는 참가자가 완성한 13개의 질문이 포함되어 있습니다. 파트 III은 PD의 운동 징후를 평가하고 평가자(범위 0-132)에 의해 시행되었습니다. 파트 III에는 18개 항목을 기반으로 한 33개의 점수가 포함되어 있습니다. 각 질문에 대해 숫자 점수는 0-4 사이로 지정됩니다. 여기서 0 = 보통, 1 = 약간, 2 = 약함, 3 = 보통, 4 = 심각함. MDS-UPDRS 총점은 파트 I, II, III의 합과 같습니다(범위: 0-236). 점수가 높을수록 PD의 증상이 더 심하다는 것을 나타냅니다.
기준선, 96주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Biogen

협력자

Denali Therapeutics Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Biogen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 8월 26일

기본 완료 (실제)

2023년 7월 27일

연구 완료 (실제)

2023년 7월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 6월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 6월 10일

처음 게시됨 (실제)

2022년 6월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 6월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 5월 31일

마지막으로 확인됨

2024년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 283PD302
  • 2022-000747-77 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Http://clinicalresearch.biogen.com/에 있는 Biogen의 임상 시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

파킨슨병에 대한 임상 시험

BIIB122에 대한 임상 시험

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건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Kuwait

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

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