Een studie om te beoordelen of BIIB122-tabletten veilig zijn en de verergering van de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium kunnen vertragen bij deelnemers met specifieke LRRK2 genetische varianten tussen de 30 en 80 jaar met behulp van de Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (LIGHTHOUSE)
31 mei 2024 bijgewerkt door: Biogen
Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van BIIB122/DNL151 te bepalen bij deelnemers met de ziekte van Parkinson en pathogene LRRK2-varianten
In deze studie zullen onderzoekers meer te weten komen over een onderzoeksgeneesmiddel genaamd BIIB122 bij deelnemers met de ziekte van Parkinson (PD) in een vroeg stadium. De studie zal zich richten op deelnemers met een specifieke genetische variant in hun LRRK2-gen.
De belangrijkste vraag die onderzoekers proberen te beantwoorden is of het gebruik van BIIB122 de verergering van de ziekte van Parkinson meer vertraagt dan placebo in de vroege stadia van de ziekte van Parkinson.
Om deze vraag te helpen beantwoorden, zullen onderzoekers een vragenlijst gebruiken genaamd de Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale, ook bekend als de MDS-UPDRS.
- De MDS-UPDRS meet beperkingen en handicaps bij mensen met de ziekte van Parkinson. Het is gemaakt in de jaren tachtig en is een van de meest gebruikte beoordelingsschalen voor PD-symptomen.
- De MDS-UPDRS bestaat uit 4 delen en een hogere score betekent ernstigere PD-symptomen.
- Deel I beoordeelt niet-motorische ervaringen van het dagelijks leven, inclusief maar niet beperkt tot geheugenverlies, slaapproblemen, pijn, depressie en angst.
- Deel II meet motorische ervaringen van het dagelijks leven.
- Deel III is de uitslag van een onderzoek naar motorische symptomen door een medische professional.
- Deel IV registreert PD-complicaties veroorzaakt door motorische symptomen.
Ook leren onderzoekers meer over de veiligheid van BIIB122.
Hieronder wordt beschreven hoe het onderzoek zal worden uitgevoerd.
- Deelnemers nemen BIIB122 of een placebo in de vorm van tabletten via de mond. Een placebo lijkt op het onderzoeksgeneesmiddel, maar bevat geen echt geneesmiddel.
- Deelnemers zullen 103 weken tot 187 weken in de studie zijn. Dit is inclusief de screening en nazorgperiodes.
- Deelnemers nemen BIIB122 of placebo 1 keer per dag gedurende 96 tot 180 weken.
- Deelnemers kunnen bepaalde medicijnen voor PD blijven gebruiken. Deelnemers moeten minstens 90 dagen voordat het onderzoek begint dezelfde dosis medicatie gebruiken.
- Deelnemers zullen de kliniek minder vaak bezoeken naarmate het onderzoek vordert, variërend van elke 4 weken tot elke 24 weken.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
BIIB122 is een onderzoeksremmer van LRRK2-kinase die doordringt in het centrale zenuwstelsel en kleine moleculen bevat
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
7
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Dresden, Duitsland, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Duitsland, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrijk, 13385
- Hôpital de la Timone
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse, Haute Garonne, Frankrijk, 31059
- Hopital Purpan
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrijk, 35033
- CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Frankrijk, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
-
-
-
-
-
Milano, Italië, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanje, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Sevilla, Spanje, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Sant Cugat del Valles, Barcelona, Spanje, 8190
- Hospital General De Catalunya
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanje, 38003
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Spanje, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
-
-
Tayside Region
-
Dundee, Tayside Region, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado
-
Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
- USF Health Byrd Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Pennsylvania Hospital
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Verenigde Staten, 98034
- Evergreen Hospital Medical Center
-
Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
30 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Klinische diagnose van PD die voldoet aan de Clinical Diagnostic Criteria van de Movement Disorder Society binnen 5 jaar na het screeningsbezoek, inclusief, en ten minste 30 jaar oud op het moment van diagnose
- Gemodificeerde Hoehn- en Yahr-schaal, stadia 1 tot 2,5 (in UIT-stand), inclusief, bij screening
- MDS-UPDRS delen II en III (in UIT-stand) gecombineerde score ≤40 bij screening
- Screening van genetische testresultaten die de aanwezigheid van een pathogene leucine-rijke repeat kinase 2 (LRRK2) variant verifiëren
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante neurologische aandoening anders dan PD, inclusief maar niet beperkt tot beroerte, dementie of toevallen binnen 5 jaar na het screeningsbezoek, naar de mening van de onderzoeker
- Klinisch bewijs van atypisch parkinsonisme (bijv. meervoudige systeematrofie of progressieve supranucleaire verlamming) of bewijs van door drugs geïnduceerd parkinsonisme
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: BIIB122 225 mg
Deelnemers krijgen 225 mg BIIB122-tabletten, oraal, eenmaal daags (QD) gedurende maximaal 180 weken.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: BIIB122-overeenkomende placebo
Deelnemers krijgen BIIB122-matching placebo-tabletten, oraal, QD gedurende maximaal 180 weken.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot bevestigde verslechtering van de bewegingsstoornis Maatschappij Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Deel II en III
Tijdsspanne: Van week 96 tot week 180
|
De tijd tot bevestigde verslechtering wordt gedefinieerd als een verslechterende gebeurtenis die aanhoudt gedurende twee opeenvolgende beoordelingen.
MDS-UPDRS is een multimodale schaal die beperkingen en invaliditeit beoordeelt en bestaat uit 4 delen.
Deel II beoordeelt motorische ervaringen in het dagelijks leven (bereik 0-52).
Het bevat 13 vragen die door de deelnemer moeten worden ingevuld.
Deel III beoordeelt de motorische symptomen van Parkinson en wordt afgenomen door de beoordelaar (bereik 0-132).
Deel III bevat 33 scores op basis van 18 items.
Aan elke vraag wordt een numerieke score toegekend tussen 0 en 4, waarbij 0 = Normaal, 1 = Licht, 2 = Mild, 3 = Matig, 4 = Ernstig.
De gecombineerde score van MDS-UPDRS Deel II en III is gelijk aan de som van Deel II en III (bereik 0-184).
Een hogere score duidt op ernstigere symptomen van de ziekte van Parkinson (PD).
|
Van week 96 tot week 180
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis (dag 1) van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de follow-up (tot 336 dagen)
|
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product toegediend krijgt en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling.
Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken (waaronder een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel (onderzoeksproduct), al dan niet gerelateerd aan het geneesmiddel (onderzoeksproduct).
Een SAE is elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook, de dood tot gevolg heeft; brengt volgens de onderzoeker de deelnemer een onmiddellijk risico op overlijden met zich mee (een levensbedreigende gebeurtenis); ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist; resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid; resulteert in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking of is een medisch belangrijke gebeurtenis.
|
Vanaf de eerste dosis (dag 1) van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de follow-up (tot 336 dagen)
|
|
Tijd tot bevestigde verslechtering van de MDS-UPDRS Part II-score
Tijdsspanne: Van week 96 tot week 180
|
De tijd tot bevestigde verslechtering wordt gedefinieerd als een verslechterende gebeurtenis die aanhoudt gedurende twee opeenvolgende beoordelingen.
MDS-UPDRS is een multimodale schaal die beperkingen en invaliditeit beoordeelt en bestaat uit 4 delen.
Deel II beoordeelt motorische ervaringen in het dagelijks leven (bereik 0-52).
Het bevat 13 vragen die door de deelnemer moeten worden ingevuld.
Aan elke vraag wordt een numerieke score toegekend tussen 0 en 4, waarbij 0 = Normaal, 1 = Licht, 2 = Mild, 3 = Matig, 4 = Ernstig.
De MDS-UPDRS Deel II-score varieert van 0-52.
Een hogere score duidt op ernstigere symptomen van Parkinson.
|
Van week 96 tot week 180
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gecombineerde score van MDS-UPDRS delen II en III in week 96
Tijdsspanne: Basislijn, week 96
|
MDS-UPDRS is een multimodale schaal die beperkingen en invaliditeit beoordeelt en bestaat uit 4 delen.
Deel II beoordeelt motorische ervaringen in het dagelijks leven (bereik 0-52).
Het bevat 13 vragen die door de deelnemer moeten worden ingevuld.
Deel III beoordeelt de motorische symptomen van Parkinson en wordt afgenomen door de beoordelaar (bereik 0-132).
Deel III bevat 33 scores op basis van 18 items.
Aan elke vraag wordt een numerieke score toegekend tussen 0 en 4, waarbij 0 = Normaal, 1 = Licht, 2 = Mild, 3 = Matig, 4 = Ernstig.
De gecombineerde score van MDS-UPDRS Deel II en III is gelijk aan de som van Deel II en III (bereik 0-184).
Een hogere score duidt op ernstigere symptomen van Parkinson.
|
Basislijn, week 96
|
|
Tijd tot bevestigde verslechtering van de gemodificeerde Schwab- en Engeland-score voor activiteiten op de dagelijkse levensschaal (mSE-ADL)
Tijdsspanne: Van week 96 tot week 180
|
De tijd tot bevestigde verslechtering wordt gedefinieerd als een verslechterende gebeurtenis die aanhoudt gedurende twee opeenvolgende beoordelingen.
De mSE-ADL-schaal weerspiegelt de snelheid, het gemak en de onafhankelijkheid waarmee een individu dagelijkse activiteiten of persoonlijke taken uitvoert, waarbij 100% totale onafhankelijkheid aangeeft, dalend naar 0%, wat duidt op een staat van volledige afhankelijkheid.
Het individu wordt gevraagd zijn of haar functioneren te beoordelen op een schaal van 11 punten (stappen van 10%), van 100% (volledig onafhankelijk; in staat om alle taken uit te voeren zonder traagheid, moeite of beperking; in wezen normaal; zich niet bewust van enige moeilijkheid) tot 0% (vegetatieve functies zoals slikken, blaas en darmen functioneren niet; bedlegerig).
Hoe lager de score, hoe slechter de functionele status.
|
Van week 96 tot week 180
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gecombineerde score van MDS-UPDRS delen I, II en III in week 96
Tijdsspanne: Basislijn, week 96
|
De MDS-UPDRS is een multimodale schaal bestaande uit vier delen.
Deel I beoordeelde niet-motorische ervaringen in het dagelijks leven en bestaat uit twee componenten (bereik 0-52).
Deel IA bevat 6 vragen en wordt beoordeeld door de examinator (bereik 0-24).
Deel IB bevat 7 vragen over niet-motorische ervaringen in het dagelijks leven, die door de deelnemer zijn ingevuld (bereik 0-28).
Deel II beoordeelde motorische ervaringen in het dagelijks leven (bereik 0-52).
Het bevatte 13 vragen die door de deelnemer waren ingevuld.
Deel III beoordeelde de motorische symptomen van Parkinson en werd afgenomen door de beoordelaar (bereik 0-132).
Deel III bevatte 33 scores op basis van 18 items.
Aan elke vraag wordt een numerieke score toegekend tussen 0 en 4, waarbij 0 = Normaal, 1 = Licht, 2 = Mild, 3 = Matig, 4 = Ernstig.
De MDS-UPDRS-totaalscore is gelijk aan de som van delen I, II en III (bereik: 0-236).
Een hogere score duidde op ernstigere symptomen van Parkinson.
|
Basislijn, week 96
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Biogen
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 augustus 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
27 juli 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 juli 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 juni 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 juni 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 juni 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 juni 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 mei 2024
Laatst geverifieerd
1 mei 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 283PD302
- 2022-000747-77 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
In overeenstemming met het beleid inzake transparantie van klinische onderzoeken en het delen van gegevens van Biogen op http://clinicalresearch.biogen.com/
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .