Egy tanulmány annak felmérésére, hogy a BIIB122 tabletták biztonságosak-e és lassíthatják-e a korai stádiumú Parkinson-kór súlyosbodását specifikus LRRK2 genetikai variánsokkal rendelkező 30 és 80 év közötti résztvevőknél, a Mozgászavar Társaság – Egységes Parkinson-kórt alkalmazva (LIGHTHOUSE)
2024. május 31. frissítette: Biogen
3. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a BIIB122/DNL151 hatékonyságának és biztonságosságának meghatározására Parkinson-kórban és patogén LRRK2-változatokban szenvedő résztvevőknél
Ebben a tanulmányban a kutatók többet tudhatnak meg a BIIB122 nevű vizsgálati gyógyszerről a korai stádiumú Parkinson-kórban (PD) szenvedő betegeknél. A tanulmány az LRRK2 génjében meghatározott genetikai variánssal rendelkező résztvevőkre összpontosít.
A fő kérdés, amelyre a kutatók próbálnak válaszolni, az, hogy a BIIB122 szedése jobban lassítja-e a PD súlyosbodását, mint a placebo a PD korai szakaszában.
A kérdés megválaszolásához a kutatók a Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale, más néven MDS-UPDRS kérdőívet használnak.
- Az MDS-UPDRS a PD-vel élő emberek károsodását és fogyatékosságát méri. Az 1980-as években hozták létre, és a PD-tünetek egyik leggyakrabban használt értékelési skálája.
- Az MDS-UPDRS 4 részből áll, és a magasabb pontszám súlyosabb PD tüneteket jelent.
- Az I. rész a mindennapi élet nem motoros tapasztalatait értékeli, beleértve, de nem kizárólagosan a memóriavesztést, az alvási problémákat, a fájdalmat, a depressziót és a szorongást.
- A második rész a mindennapi élet motoros tapasztalatait méri fel.
- A III. rész egy egészségügyi szakember által végzett motoros tünetek vizsgálatának eredménye.
- A IV. rész a motoros tünetek által okozott PD szövődményeket rögzíti.
A kutatók többet megtudhatnak a BIIB122 biztonságáról is.
Az alábbiakban ismertetjük, hogy a vizsgálat hogyan fog történni.
- A résztvevők szájon át BIIB122-t vagy placebót szednek tabletta formájában. A placebo úgy néz ki, mint a vizsgált gyógyszer, de nem tartalmaz valódi gyógyszert.
- A résztvevők 103 héttől 187 hétig vesznek részt a vizsgálatban. Ez magában foglalja a szűrési és követési időszakokat.
- A résztvevők BIIB122-t vagy placebót kapnak naponta egyszer 96-180 héten keresztül.
- A résztvevők továbbra is szedhetnek bizonyos gyógyszereket PD-re. A résztvevőknek a vizsgálat megkezdése előtt legalább 90 napig ugyanazt a gyógyszeradagot kell szedniük.
- A résztvevők ritkábban keresik fel a klinikát, ahogy a vizsgálat folytatódik, 4-24 hetente.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A BIIB122 az LRRK2 kináz vizsgált központi idegrendszerbe penetráló kis molekulájú inhibitora
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
7
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Tayside Region
-
Dundee, Tayside Region, Egyesült Királyság, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado
-
Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33613
- USF Health Byrd Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Pennsylvania Hospital
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Egyesült Államok, 98034
- Evergreen Hospital Medical Center
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Franciaország, 13385
- Hôpital de la Timone
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse, Haute Garonne, Franciaország, 31059
- Hopital Purpan
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Franciaország, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Franciaország, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
-
-
-
-
-
Dresden, Németország, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Németország, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
-
-
-
Milano, Olaszország, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanyolország, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Sevilla, Spanyolország, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Sant Cugat del Valles, Barcelona, Spanyolország, 8190
- Hospital General De Catalunya
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanyolország, 38003
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Spanyolország, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
30 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- A Mozgászavar Társaság Klinikai Diagnosztikai Kritériumainak megfelelő PD klinikai diagnózisa a szűrőlátogatástól számított 5 éven belül, és a diagnózis időpontjában legalább 30 éves
- Módosított Hoehn és Yahr skála, 1-től 2,5-ig (OFF állapotban), bezárólag, átvilágításkor
- MDS-UPDRS II. és III. rész (OFF állapotban) kombinált pontszám ≤40 a szűréskor
- A genetikai teszteredmények szűrése a patogén leucinban gazdag ismétlődő kináz 2 (LRRK2) variáns jelenlétének ellenőrzésére
Főbb kizárási kritériumok:
- A PD-től eltérő, klinikailag jelentős neurológiai rendellenesség, beleértve, de nem kizárólagosan, a szűrővizsgálatot követő 5 éven belüli stroke-ot, demenciát vagy görcsrohamot, a vizsgáló véleménye szerint
- Az atipikus parkinsonizmus klinikai bizonyítéka (pl. több rendszeres atrófia vagy progresszív supranukleáris bénulás) vagy gyógyszer által kiváltott parkinsonizmus
MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BIIB122 225 mg
A résztvevők 225 mg BIIB122 tablettát kapnak szájon át, naponta egyszer (QD) legfeljebb 180 héten keresztül.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: BIIB122-Megfelelő placebo
A résztvevők BIIB122-vel egyező placebo tablettát kapnak szájon át, QD-ig, legfeljebb 180 hétig.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Mozgási Zavarok Társaságának megerősített súlyosbodásának ideje Az egységes Parkinson-kór értékelési skála (MDS-UPDRS) II. és III. rész
Időkeret: A 96. héttől a 180. hétig
|
A megerősített romlásig eltelt időt két egymást követő értékelésen keresztül fennálló rosszabbodási eseményként határozzák meg.
Az MDS-UPDRS egy 4 részből álló, károsodást és fogyatékosságot értékelő multimodális skála.
A II. rész a mindennapi élet motorikus tapasztalatait értékeli (0-52 tartomány).
13 kérdést tartalmaz, amelyeket a résztvevőnek kell kitöltenie.
A III. rész a PD motoros jeleit értékeli, és az értékelő adja be (0-132 tartomány).
A III. rész 33 pontszámot tartalmaz 18 tétel alapján.
Minden kérdéshez numerikus pontszámot rendelnek 0-4 között, ahol 0 = normál, 1 = enyhe, 2 = enyhe, 3 = közepes, 4 = súlyos.
MDS-UPDRS II. és III. rész kombinált pontszáma megegyezik a II. és III. rész összegével (0-184 tartomány).
A magasabb pontszám a Parkinson-kór (PD) súlyosabb tüneteit jelzi.
|
A 96. héttől a 180. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: A vizsgált gyógyszer első adagjától (1. nap) a követés végéig (336 napig)
|
A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy résztvevőnél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőnél gyógyszerkészítményt adott be, és amelynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése ezzel a kezeléssel.
A nemkívánatos esemény tehát bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg a gyógyszer (vizsgálati) termék használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszer (vizsgálati) termékhez kapcsolódik-e vagy sem.
A SAE bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén halált okoz; a vizsgáló véleménye szerint a résztvevőt közvetlen halálveszélynek teszi ki (életveszélyes esemény); fekvőbeteg kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli; tartós vagy jelentős rokkantságot/képtelenséget eredményez; veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet eredményez, vagy egészségügyi szempontból fontos esemény.
|
A vizsgált gyógyszer első adagjától (1. nap) a követés végéig (336 napig)
|
|
Az MDS-UPDRS II. rész pontszámának megerősített romlásáig eltelt idő
Időkeret: A 96. héttől a 180. hétig
|
A megerősített romlásig eltelt időt két egymást követő értékelésen keresztül fennálló rosszabbodási eseményként határozzák meg.
Az MDS-UPDRS egy 4 részből álló, károsodást és fogyatékosságot értékelő multimodális skála.
A II. rész a mindennapi élet motorikus tapasztalatait értékeli (0-52 tartomány).
13 kérdést tartalmaz, amelyeket a résztvevőnek kell kitöltenie.
Minden kérdéshez numerikus pontszámot rendelnek 0-4 között, ahol 0 = normál, 1 = enyhe, 2 = enyhe, 3 = közepes, 4 = súlyos.
Az MDS-UPDRS II. rész pontszáma 0 és 52 között van.
A magasabb pontszám a PD súlyosabb tüneteit jelzi.
|
A 96. héttől a 180. hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az MDS-UPDRS II. és III. rész kombinált pontszámában a 96. héten
Időkeret: Alapállapot, 96. hét
|
Az MDS-UPDRS egy 4 részből álló, károsodást és fogyatékosságot értékelő multimodális skála.
A II. rész a mindennapi élet motorikus tapasztalatait értékeli (0-52 tartomány).
13 kérdést tartalmaz, amelyeket a résztvevőnek kell kitöltenie.
A III. rész a PD motoros jeleit értékeli, és az értékelő adja be (0-132 tartomány).
A III. rész 33 pontszámot tartalmaz 18 tétel alapján.
Minden kérdéshez numerikus pontszámot rendelnek 0-4 között, ahol 0 = normál, 1 = enyhe, 2 = enyhe, 3 = közepes, 4 = súlyos.
MDS-UPDRS II. és III. rész kombinált pontszáma megegyezik a II. és III. rész összegével (0-184 tartomány).
A magasabb pontszám a PD súlyosabb tüneteit jelzi.
|
Alapállapot, 96. hét
|
|
A megerősített romlásig eltelt idő a módosított Schwab és Anglia napi életvitel skála (mSE-ADL) pontszámában
Időkeret: A 96. héttől a 180. hétig
|
A megerősített romlásig eltelt időt két egymást követő értékelésen keresztül fennálló rosszabbodási eseményként határozzák meg.
Az mSE-ADL skála azt a gyorsaságot, könnyedséget és függetlenséget tükrözi, amellyel az egyén napi tevékenységeket vagy személyes házimunkát végez, 100%-kal, ami a teljes függetlenséget jelzi, 0%-ra csökkenve, ami a teljes függőség állapotát jelzi.
Az egyént arra kérik, hogy értékelje funkcióját egy 11 pontos skálán (10%-os lépésekben), 100%-tól (teljesen független; képes minden házimunkát lassúság, nehézség vagy károsodás nélkül elvégezni; alapvetően normális; nincs tudatában semmilyen nehézségnek) 0%-ra (a vegetatív funkciók, mint a nyelés, a hólyag és a belek nem működnek; ágyhoz kötött).
Minél alacsonyabb a pontszám, annál rosszabb a funkcionális állapot.
|
A 96. héttől a 180. hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az MDS-UPDRS I., II. és III. rész kombinált pontszámában a 96. héten
Időkeret: Alapállapot, 96. hét
|
Az MDS-UPDRS egy multimodális skála, amely négy részből áll.
Az I. rész a mindennapi élet nem motoros tapasztalatait értékelte, és két összetevőből áll (0-52. tartomány).
Az IA rész 6 kérdést tartalmaz, és a vizsgáztató értékeli (0-24. tartomány).
Az IB rész 7 kérdést tartalmaz a mindennapi élet nem motoros tapasztalatairól, amelyeket a résztvevő töltött ki (0-28. tartomány).
A II. rész a mindennapi élet motoros tapasztalatait értékelte (0-52. tartomány).
13 kérdést tartalmazott, amelyeket a résztvevő kitöltött.
A III. rész a PD motoros jeleit értékelte, és az értékelő adta be (0-132 tartomány).
A III. rész 33 pontszámot tartalmazott 18 tétel alapján.
Minden kérdéshez numerikus pontszámot rendelnek 0-4 között, ahol 0 = normál, 1 = enyhe, 2 = enyhe, 3 = közepes, 4 = súlyos.
Az MDS-UPDRS összpontszáma megegyezik az I., II. és III. rész összegével (tartomány: 0-236).
A magasabb pontszám a PD súlyosabb tüneteit jelezte.
|
Alapállapot, 96. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. augusztus 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. július 27.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. július 27.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. június 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. június 10.
Első közzététel (Tényleges)
2022. június 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. június 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 31.
Utolsó ellenőrzés
2024. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 283PD302
- 2022-000747-77 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Biogen klinikai vizsgálatok átláthatóságára és adatmegosztási szabályzatával összhangban a http://clinicalresearch.biogen.com/ oldalon
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .