Un estudio para evaluar si las tabletas BIIB122 son seguras y pueden retrasar el empeoramiento de la enfermedad de Parkinson en etapa temprana en participantes con variantes genéticas específicas de LRRK2 entre las edades de 30 y 80 utilizando la escala de calificación de la enfermedad de Parkinson unificada de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (LIGHTHOUSE)
31 de mayo de 2024 actualizado por: Biogen
Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para determinar la eficacia y seguridad de BIIB122/DNL151 en participantes con enfermedad de Parkinson y variantes patógenas de LRRK2
En este estudio, los investigadores aprenderán más sobre un fármaco de estudio llamado BIIB122 en participantes con enfermedad de Parkinson (EP) en etapa temprana. El estudio se centrará en participantes con una variante genética específica en su gen LRRK2.
La pregunta principal que los investigadores están tratando de responder es si tomar BIIB122 retrasa el empeoramiento de la EP más que el placebo en las primeras etapas de la EP.
Para ayudar a responder a esta pregunta, los investigadores utilizarán un cuestionario llamado Escala unificada de calificación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento, también conocida como MDS-UPDRS.
- El MDS-UPDRS mide el deterioro y la discapacidad en personas que viven con EP. Fue creado en la década de 1980 y es una de las escalas de calificación más utilizadas para los síntomas de la EP.
- El MDS-UPDRS consta de 4 partes y una puntuación más alta significa síntomas de EP más graves.
- La Parte I evalúa las experiencias no motoras de la vida diaria, incluidas, entre otras, la pérdida de memoria, los problemas para dormir, el dolor, la depresión y la ansiedad.
- La Parte II mide las experiencias motoras de la vida diaria.
- La Parte III son los resultados de un examen de síntomas motores realizado por un profesional médico.
- La Parte IV registra las complicaciones de la EP causadas por síntomas motores.
Los investigadores también aprenderán más sobre la seguridad de BIIB122.
A continuación se describe cómo se llevará a cabo el estudio.
- Los participantes tomarán BIIB122 o un placebo en forma de comprimidos por vía oral. Un placebo se parece al fármaco del estudio, pero no contiene ningún medicamento real.
- Los participantes estarán en el estudio durante 103 semanas a 187 semanas. Esto incluye los períodos de selección y seguimiento.
- Los participantes tomarán BIIB122 o placebo 1 vez al día durante 96 a 180 semanas.
- Los participantes pueden continuar tomando ciertos medicamentos para la enfermedad de Parkinson. Los participantes deben recibir la misma dosis de medicamento durante al menos 90 días antes de que comience el estudio.
- Los participantes visitarán la clínica con menos frecuencia a medida que continúe el estudio, que van cada 4 semanas a cada 24 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
BIIB122 es un inhibidor de molécula pequeña que penetra en el sistema nervioso central en investigación de la quinasa LRRK2
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Dresden, Alemania, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
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Baden Wuerttemberg
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Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Alemania, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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Barcelona, España, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, España, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Barcelona
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Sant Cugat del Valles, Barcelona, España, 8190
- Hospital General de Catalunya
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Cantabria
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Santander, Cantabria, España, 38003
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla
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Guipuzcoa
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San Sebastian, Guipuzcoa, España, 20014
- Hospital Universitario Donostia
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- USF Health Byrd Institute
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Pennsylvania Hospital
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Washington
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Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
- Evergreen Hospital Medical Center
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Inland Northwest Research
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Paris, Francia, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Bouches-du-Rhône
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Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13385
- Hôpital de la Timone
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Haute Garonne
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Toulouse, Haute Garonne, Francia, 31059
- Hopital Purpan
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Ille Et Vilaine
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Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francia, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Rhone
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Bron, Rhone, Francia, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
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Milano, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Tayside Region
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Dundee, Tayside Region, Reino Unido, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
30 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico clínico de EP que cumple con los Criterios de Diagnóstico Clínico de la Sociedad de Trastornos del Movimiento dentro de los 5 años posteriores a la visita de selección, inclusive, y al menos 30 años de edad en el momento del diagnóstico
- Escala de Hoehn y Yahr modificada, estadios 1 a 2,5 (en estado OFF), inclusive, en la selección
- Puntaje combinado de MDS-UPDRS Partes II y III (en estado APAGADO) ≤40 en la selección
- Resultados de las pruebas genéticas de detección que verifican la presencia de una variante patógena de la quinasa 2 repetida rica en leucina (LRRK2)
Criterios clave de exclusión:
- Trastorno neurológico clínicamente significativo distinto de la EP, que incluye, entre otros, accidente cerebrovascular, demencia o convulsiones dentro de los 5 años anteriores a la visita de selección, en opinión del investigador
- Evidencia clínica de parkinsonismo atípico (p. ej., atrofia multisistémica o parálisis supranuclear progresiva) o evidencia de parkinsonismo inducido por fármacos
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BIIB122 225 mg
Los participantes recibirán 225 mg de comprimidos de BIIB122, por vía oral, una vez al día (QD) durante un máximo de 180 semanas.
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Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: BIIB122-placebo coincidente
Los participantes recibirán comprimidos de placebo equivalentes a BIIB122, por vía oral, una vez al día durante un máximo de 180 semanas.
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Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta el empeoramiento confirmado en la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS), Partes II y III
Periodo de tiempo: De la semana 96 a la semana 180
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El tiempo hasta el empeoramiento confirmado se define como un evento de empeoramiento sostenido durante 2 evaluaciones consecutivas.
MDS-UPDRS es una escala multimodal que evalúa el deterioro y la discapacidad que consta de 4 partes.
La Parte II evalúa las experiencias motoras de la vida diaria (rango 0-52).
Contiene 13 preguntas que debe completar el participante.
La Parte III evalúa los signos motores de la EP y la administra el evaluador (rango 0-132).
La Parte III contiene 33 puntuaciones basadas en 18 ítems.
Para cada pregunta, se asigna una puntuación numérica entre 0 y 4, donde 0 = Normal, 1 = Leve, 2 = Leve, 3 = Moderado, 4 = Severo.
La puntuación combinada de MDS-UPDRS Partes II y III es igual a la suma de las Partes II y III (rango 0-184).
Una puntuación más alta indica síntomas más graves de la enfermedad de Parkinson (EP).
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De la semana 96 a la semana 180
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis (día 1) del fármaco del estudio hasta el final del seguimiento (hasta 336 días)
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Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en un participante o participante de una investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo anormal de laboratorio), síntoma o enfermedad asociada temporalmente con el uso de un medicamento (en investigación), esté o no relacionado con el medicamento (en investigación).
Un SAE es cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis, provoca la muerte; en opinión del investigador, coloca al participante en riesgo inmediato de muerte (un evento que pone en peligro su vida); requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa; resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento o es un evento médicamente importante.
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Desde la primera dosis (día 1) del fármaco del estudio hasta el final del seguimiento (hasta 336 días)
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Tiempo hasta el empeoramiento confirmado en la puntuación MDS-UPDRS Parte II
Periodo de tiempo: De la semana 96 a la semana 180
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El tiempo hasta el empeoramiento confirmado se define como un evento de empeoramiento sostenido durante 2 evaluaciones consecutivas.
MDS-UPDRS es una escala multimodal que evalúa el deterioro y la discapacidad que consta de 4 partes.
La Parte II evalúa las experiencias motoras de la vida diaria (rango 0-52).
Contiene 13 preguntas que debe completar el participante.
Para cada pregunta, se asigna una puntuación numérica entre 0 y 4, donde 0 = Normal, 1 = Leve, 2 = Leve, 3 = Moderado, 4 = Severo.
La puntuación de MDS-UPDRS Parte II oscila entre 0 y 52.
Una puntuación más alta indica síntomas más graves de la EP.
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De la semana 96 a la semana 180
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Cambio desde el inicio en la puntuación combinada de las partes II y III de MDS-UPDRS en la semana 96
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 96
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MDS-UPDRS es una escala multimodal que evalúa el deterioro y la discapacidad que consta de 4 partes.
La Parte II evalúa las experiencias motoras de la vida diaria (rango 0-52).
Contiene 13 preguntas que debe completar el participante.
La Parte III evalúa los signos motores de la EP y la administra el evaluador (rango 0-132).
La Parte III contiene 33 puntuaciones basadas en 18 ítems.
Para cada pregunta, se asigna una puntuación numérica entre 0 y 4, donde 0 = Normal, 1 = Leve, 2 = Leve, 3 = Moderado, 4 = Severo.
La puntuación combinada de MDS-UPDRS Partes II y III es igual a la suma de las Partes II y III (rango 0-184).
Una puntuación más alta indica síntomas más graves de la EP.
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Línea de base, semana 96
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Tiempo hasta el empeoramiento confirmado en la puntuación de la escala de actividades de la vida diaria de Schwab e Inglaterra modificada (mSE-ADL)
Periodo de tiempo: De la semana 96 a la semana 180
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El tiempo hasta el empeoramiento confirmado se define como un evento de empeoramiento sostenido durante 2 evaluaciones consecutivas.
La escala mSE-ADL refleja la velocidad, facilidad e independencia con la que un individuo realiza actividades diarias o quehaceres personales, donde 100% indica independencia total y 0% indica un estado de completa dependencia.
Se pide al individuo que califique su función utilizando una escala de 11 puntos (incrementos del 10%), desde 100% (completamente independiente; capaz de realizar todas las tareas sin lentitud, dificultad o deterioro; esencialmente normal; inconsciente de cualquier dificultad). al 0% (las funciones vegetativas como la deglución, la vejiga y los intestinos no funcionan; postrado en cama).
Cuanto menor sea la puntuación, peor será el estado funcional.
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De la semana 96 a la semana 180
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Cambio desde el inicio en la puntuación combinada de las Partes I, II y III de MDS-UPDRS en la semana 96
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 96
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La MDS-UPDRS es una escala multimodal que consta de cuatro partes.
La Parte I evaluó experiencias no motoras de la vida diaria y tiene 2 componentes (Rango 0-52).
La Parte IA contiene 6 preguntas y son evaluadas por el examinador (rango 0-24).
La Parte IB contiene 7 preguntas sobre experiencias no motoras de la vida diaria que fue completada por el participante (rango 0-28).
La Parte II evaluó las experiencias motoras de la vida diaria (rango 0-52).
Contenía 13 preguntas contestadas por el participante.
La Parte III evaluó los signos motores de la EP y fue administrada por el evaluador (Rango 0-132).
La Parte III contenía 33 puntuaciones basadas en 18 ítems.
Para cada pregunta se asigna una puntuación numérica entre 0 y 4, donde 0 = Normal, 1 = Leve, 2 = Leve, 3 = Moderado, 4 = Severo.
La puntuación total de MDS-UPDRS es igual a la suma de las Partes I, II y III (Rango: 0-236).
Una puntuación más alta indicó síntomas más graves de EP.
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Línea de base, semana 96
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Biogen
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de agosto de 2022
Finalización primaria (Actual)
27 de julio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
27 de julio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de junio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
14 de junio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de junio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 283PD302
- 2022-000747-77 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en http://clinicalresearch.biogen.com/
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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