Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení, zda jsou tablety BIIB122 bezpečné a mohou zpomalit zhoršování časného stádia Parkinsonovy choroby u účastníků se specifickými genetickými variantami LRRK2 ve věku 30 až 80 let pomocí škály pro hodnocení pohybové poruchy podle společnosti sjednocené Parkinsonovy choroby (LIGHTHOUSE)

19. prosince 2023 aktualizováno: Biogen

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti BIIB122/DNL151 u účastníků s Parkinsonovou chorobou a patogenními variantami LRRK2

V této studii se vědci dozvědí více o studijním léku nazvaném BIIB122 u účastníků s raným stádiem Parkinsonovy choroby (PD). Studie se zaměří na účastníky se specifickou genetickou variantou v genu LRRK2.

Hlavní otázkou, kterou se výzkumníci snaží zodpovědět, je, zda užívání BIIB122 zpomaluje zhoršování PD více než placebo v časných stádiích PD.

K zodpovězení této otázky vědci použijí dotazník nazvaný Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale, také známý jako MDS-UPDRS.

  • MDS-UPDRS měří postižení a postižení u lidí žijících s PD. Byla vytvořena v 80. letech 20. století a je jednou z nejpoužívanějších hodnotících škál pro symptomy PD.
  • MDS-UPDRS má 4 části a vyšší skóre znamená závažnější příznaky PD.
  • Část I hodnotí nemotorické zážitky každodenního života, včetně, ale bez omezení, ztráty paměti, problémů se spánkem, bolesti, deprese a úzkosti.
  • Část II měří motorické zkušenosti každodenního života.
  • Část III jsou výsledky vyšetření motorických příznaků lékařem.
  • Část IV zaznamenává komplikace PD způsobené motorickými příznaky.

Výzkumníci se také dozvědí více o bezpečnosti BIIB122.

Popis, jak bude studie provedena, je uveden níže.

  • Účastníci budou užívat BIIB122 nebo placebo jako tablety ústy. Placebo vypadá jako zkoumaný lék, ale neobsahuje žádný skutečný lék.
  • Účastníci budou ve studii po dobu 103 týdnů až 187 týdnů. To zahrnuje období screeningu a sledování.
  • Účastníci budou užívat BIIB122 nebo placebo 1krát denně po dobu 96 až 180 týdnů.
  • Účastníci mohou nadále užívat určité léky na PD. Účastníci musí užívat stejnou dávku léků po dobu nejméně 90 dnů před zahájením studie.
  • Účastníci budou navštěvovat kliniku méně často, jak studie pokračuje, v rozmezí každé 4 týdny až každých 24 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

BIIB122 je výzkumný inhibitor kinázy LRRK2 s malou molekulou pronikající do centrálního nervového systému

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francie, 13385
        • Hopital de la Timone
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Francie, 31059
        • Hopital Purpan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francie, 35033
        • CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francie, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Německo
      • Dresden, Německo, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Německo, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Spojené království
    • Tayside Region
      • Dundee, Tayside Region, Spojené království, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • USF Health Byrd Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
        • Evergreen Hospital Medical Center
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Sant Cugat del Valles, Barcelona, Španělsko, 8190
        • Hospital General de Catalunya
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Španělsko, 38003
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Španělsko, 20014
        • Hospital Universitario Donostia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

30 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza PD splňující klinická diagnostická kritéria společnosti Movement Disorder Society do 5 let od screeningové návštěvy včetně a nejméně 30 let věku v době diagnózy
  • Modifikovaná Hoehnova a Yahrova stupnice, fáze 1 až 2,5 (ve vypnutém stavu), včetně, při screeningu
  • MDS-UPDRS Části II a III (ve vypnutém stavu) kombinované skóre ≤40 při screeningu
  • Screening výsledků genetických testů ověřujících přítomnost patogenní varianty repetitivní kinázy 2 bohaté na leucin (LRRK2)

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná neurologická porucha jiná než PD, včetně, ale bez omezení na, mrtvice, demence nebo záchvatu během 5 let od screeningové návštěvy, podle názoru zkoušejícího
  • Klinické důkazy atypického parkinsonismu (např. atrofie více systémů nebo progresivní supranukleární obrna) nebo důkazy parkinsonismu vyvolaného léky

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BIIB122 225 mg
Účastníci dostanou 225 mg tablet BIIB122 perorálně jednou denně (QD) po dobu až 180 týdnů.
Lék: BIIB122
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
  • DNL151
Komparátor placeba: BIIB122-odpovídající placebo
Účastníci dostanou tablety placeba odpovídající BIIB122, perorálně, QD po dobu až 180 týdnů.
Lék: BIIB122-odpovídající placebo
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do potvrzeného zhoršení u pohybových poruch Jednotná škála hodnocení Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS) společnosti, část II a III v průběhu léčebného období
Časové okno: Až do 180. týdne
Doba do potvrzeného zhoršení je definována jako zhoršující se událost trvající 2 po sobě jdoucí hodnocení. MDS-UPDRS je multimodální škála hodnotící postižení a invaliditu sestávající ze 4 částí. Část II hodnotí motorické zkušenosti každodenního života (rozsah 0-52). Obsahuje 13 otázek, které musí účastník vyplnit. Část III hodnotí motorické znaky PD a je administrována hodnotitelem (rozsah 0-132). Část III obsahuje 33 skóre na základě 18 položek. Pro každou otázku je přiřazeno číselné skóre mezi 0-4, kde 0 = normální, 1 = mírné, 2 = mírné, 3 = střední, 4 = závažné. Kombinované skóre MDS-UPDRS Části II a III se rovná součtu částí II a III (rozsah 0-184). Vyšší skóre ukazuje na závažnější příznaky PD.
Až do 180. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: AE: den 1 až týden 187; SAE: Screening do 187. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický přípravek, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli. SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti; podle názoru vyšetřovatele vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti (život ohrožující událost); vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; vede k vrozené anomálii/vrozené vadě nebo jde o lékařsky důležitou událost.
AE: den 1 až týden 187; SAE: Screening do 187. týdne
Čas do potvrzeného zhoršení ve skóre MDS-UPDRS část II během léčebného období
Časové okno: Až do 180. týdne
Doba do potvrzeného zhoršení je definována jako zhoršující se událost trvající 2 po sobě jdoucí hodnocení. MDS-UPDRS je multimodální škála hodnotící postižení a invaliditu sestávající ze 4 částí. Část II hodnotí motorické zkušenosti každodenního života (rozsah 0-52). Obsahuje 13 otázek, které musí účastník vyplnit. Pro každou otázku je přiřazeno číselné skóre mezi 0-4, kde 0 = normální, 1 = mírné, 2 = mírné, 3 = střední, 4 = závažné. Vyšší skóre ukazuje na závažnější příznaky PD.
Až do 180. týdne
Změna od základní linie v kombinovaném skóre MDS-UPDRS Části II a III
Časové okno: Výchozí stav do 96. týdne
MDS-UPDRS je multimodální škála hodnotící postižení a invaliditu sestávající ze 4 částí. Část II hodnotí motorické zkušenosti každodenního života (rozsah 0-52). Obsahuje 13 otázek, které musí účastník vyplnit. Pro každou otázku je přiřazeno číselné skóre mezi 0-4, kde 0 = normální, 1 = mírné, 2 = mírné, 3 = střední, 4 = závažné. Vyšší skóre ukazuje na závažnější příznaky PD. Část III hodnotí motorické znaky PD a je administrována hodnotitelem (rozsah 0-132). Část III obsahuje 33 skóre na základě 18 položek. Pro každou otázku je přiřazeno číselné skóre mezi 0-4, kde 0 = normální, 1 = mírné, 2 = mírné, 3 = střední, 4 = závažné. Kombinované skóre MDS-UPDRS částí II a III se rovná součtu částí II a III (rozsah 0-184). Vyšší skóre ukazuje na závažnější příznaky PD. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje na těžkou PD.
Výchozí stav do 96. týdne
Změna od základní linie v kombinovaném skóre MDS-UPDRS Části I, II a III
Časové okno: Výchozí stav do 96. týdne
MDS-UPDRS je multimodální škála hodnotící postižení a invaliditu sestávající ze 4 částí. Část I hodnotí nemotorické zážitky z každodenního života a má 2 složky (rozsah 0–52). Část IA obsahuje 6 otázek a je hodnocena zkoušejícím (rozsah 0-24). Část IB obsahuje 7 otázek o nemotorických zkušenostech z každodenního života, které musí účastník vyplnit (rozsah 0-28). Část II hodnotí motorické zkušenosti každodenního života (rozsah 0-52). Obsahuje 13 otázek, které musí účastník vyplnit. Část III hodnotí motorické znaky PD a je administrována hodnotitelem (rozsah 0-132). Část III obsahuje 33 skóre na základě 18 položek. Pro každou otázku je přiřazeno číselné skóre mezi 0-4, kde 0 = normální, 1 = mírné, 2 = mírné, 3 = střední, 4 = závažné. Celkové skóre MDS-UPDRS se rovná součtu částí I, II a III (rozsah 0-236). Vyšší skóre ukazuje na závažnější příznaky PD. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje na těžkou PD.
Výchozí stav do 96. týdne
Čas do potvrzeného zhoršení v modifikovaném Schwabově a Anglii Skóre aktivit denního života (mSE-ADL) během léčebného období
Časové okno: Až do 180. týdne
Doba do potvrzeného zhoršení je definována jako zhoršující se událost trvající 2 po sobě jdoucí hodnocení. Stupnice mSE-ADL odráží rychlost, snadnost a nezávislost, s jakou jedinec vykonává každodenní činnosti nebo osobní práce, přičemž 100 % značí úplnou nezávislost a klesá na 0 %, což značí stav naprosté závislosti. Jednotlivec je požádán, aby ohodnotil svou funkci pomocí 11bodové škály (10% přírůstky), od 100% (zcela nezávislý; schopen dělat všechny domácí práce bez pomalosti, potíží nebo poškození; v podstatě normální; neuvědomuje si žádné potíže) až 0 % (nefungují vegetativní funkce jako polykání, močový měchýř a střeva, upoutaný na lůžko). Čím nižší skóre, tím horší funkční stav.
Až do 180. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biogen

Spolupracovníci

Denali Therapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Biogen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. srpna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

27. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

27. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

14. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

20. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 283PD302
  • 2022-000747-77 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na http://clinicalresearch.biogen.com/

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Klinické studie na BIIB122

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit