Tutkimus, jolla arvioidaan, ovatko BIIB122-tabletit turvallisia ja voivatko ne hidastaa varhaisvaiheen Parkinsonin taudin pahenemista 30–80-vuotiailla osallistujilla, joilla on tiettyjä LRRK2-geneettisiä muunnelmia, jotka käyttävät liikehäiriöyhdistyksen yhteistä Parkinsonin tautia (LIGHTHOUSE)
perjantai 31. toukokuuta 2024 päivittänyt: Biogen
Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus BIIB122/DNL151:n tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi osallistujilla, joilla on Parkinsonin tauti ja patogeeniset LRRK2-muunnelmat
Tässä tutkimuksessa tutkijat oppivat lisää tutkimuslääkkeestä nimeltä BIIB122 osallistujilla, joilla on varhaisen vaiheen Parkinsonin tauti (PD). Tutkimus keskittyy osallistujiin, joiden LRRK2-geenissä on tietty geneettinen variantti.
Pääkysymys, johon tutkijat yrittävät vastata, on, hidastaako BIIB122:n ottaminen PD:n pahenemista enemmän kuin lumelääke PD:n alkuvaiheessa.
Auttaakseen vastaamaan tähän kysymykseen tutkijat käyttävät kyselylomaketta nimeltä Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale, joka tunnetaan myös nimellä MDS-UPDRS.
- MDS-UPDRS mittaa PD-potilaiden vajaatoimintaa ja vammaisuutta. Se luotiin 1980-luvulla ja on yksi eniten käytetyistä PD-oireiden luokitusasteikoista.
- MDS-UPDRS:ssä on 4 osaa, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa vakavampia PD-oireita.
- Osassa I arvioidaan päivittäisen elämän ei-motorisia kokemuksia, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, muistin menetys, unihäiriöt, kipu, masennus ja ahdistus.
- Osa II mittaa jokapäiväisen elämän motorisia kokemuksia.
- Osa III on lääkärin suorittaman motoristen oireiden tutkimuksen tulokset.
- Osa IV kirjaa motoristen oireiden aiheuttamat PD-komplikaatiot.
Tutkijat oppivat myös lisää BIIB122:n turvallisuudesta.
Alla on kuvaus siitä, miten tutkimus tehdään.
- Osallistujat ottavat BIIB122:ta tai lumelääkettä tabletteina suun kautta. Plasebo näyttää tutkimuslääkkeeltä, mutta se ei sisällä todellista lääkettä.
- Osallistujat ovat tutkimuksessa 103 viikosta 187 viikkoon. Tämä sisältää seulonta- ja seurantajaksot.
- Osallistujat ottavat BIIB122:ta tai lumelääkettä kerran päivässä 96-180 viikon ajan.
- Osallistujat voivat jatkaa tiettyjen PD-lääkkeiden käyttöä. Osallistujien tulee käyttää samaa lääkeannostusta vähintään 90 päivää ennen tutkimuksen alkamista.
- Osallistujat vierailevat klinikalla harvemmin tutkimuksen edetessä, 4 viikon välein 24 viikon välein.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
BIIB122 on tutkittava keskushermostoon tunkeutuva pienimolekyylinen LRRK2-kinaasin estäjä
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
7
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanja, 8036
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Sant Cugat del Valles, Barcelona, Espanja, 8190
- Hospital General De Catalunya
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Espanja, 38003
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Espanja, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Ranska, 13385
- Hôpital de la timone
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse, Haute Garonne, Ranska, 31059
- Hopital Purpan
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Ranska, 35033
- CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Ranska, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
-
-
-
-
-
Dresden, Saksa, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Saksa, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
-
-
Tayside Region
-
Dundee, Tayside Region, Yhdistynyt kuningaskunta, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
- USF Health Byrd Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Pennsylvania Hospital
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
- Evergreen Hospital Medical Center
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- PD:n kliininen diagnoosi, joka täyttää liikehäiriöyhdistyksen kliiniset diagnostiset kriteerit 5 vuoden sisällä seulontakäynnistä ja vähintään 30 vuoden ikä diagnoosihetkellä
- Muokattu Hoehn- ja Yahr-asteikko, vaiheet 1-2,5 (OFF-tilassa), mukaan lukien, seulonnassa
- MDS-UPDRS Osat II ja III (OFF-tilassa) yhdistetty pistemäärä ≤40 seulonnassa
- Geneettisten testitulosten seulonta, jolla varmistetaan patogeenisen leusiinipitoisen toistuvan kinaasi 2 (LRRK2) -variantin läsnäolo
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä muu neurologinen häiriö kuin PD, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, aivohalvaus, dementia tai kohtaus 5 vuoden sisällä seulontakäynnistä, tutkijan mielestä
- Kliinisiä todisteita epätyypillisestä parkinsonismista (esim. monisysteeminen atrofia tai progressiivinen supranukleaarinen halvaus) tai todisteita lääkkeiden aiheuttamasta parkinsonismista
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BIIB122 225 mg
Osallistujat saavat 225 mg BIIB122-tabletteja suun kautta kerran päivässä (QD) enintään 180 viikon ajan.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: BIIB122 - Vastaava Placebo
Osallistujat saavat BIIB122:ta vastaavia lumetabletteja suun kautta, QD enintään 180 viikon ajan.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika vahvistaa liikkumishäiriöyhdistyksen paheneminen yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osat II ja III
Aikaikkuna: Viikosta 96 viikkoon 180
|
Aika vahvistettuun pahenemiseen määritellään pahenemistapahtumaksi, joka jatkuu kahden peräkkäisen arvioinnin aikana.
MDS-UPDRS on multimodaalinen vajaatoimintaa ja vammaisuutta arvioiva asteikko, joka koostuu 4 osasta.
Osa II arvioi motorisia kokemuksia päivittäisestä elämästä (vaihteluväli 0-52).
Se sisältää 13 kysymystä, jotka osallistujan tulee vastata.
Osa III arvioi PD:n motorisia oireita, ja sen antaa arvioija (alue 0-132).
Osa III sisältää 33 pistemäärää 18 kohteen perusteella.
Jokaiselle kysymykselle annetaan numeerinen pistemäärä 0-4, jossa 0 = normaali, 1 = lievä, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vaikea.
MDS-UPDRS Osan II ja III yhdistetty pistemäärä on yhtä suuri kuin osien II ja III summa (alue 0-184).
Korkeampi pistemäärä viittaa vakavampiin Parkinsonin taudin (PD) oireisiin.
|
Viikosta 96 viikkoon 180
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) seurannan loppuun (336 päivään asti)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osallistujan aikana, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
SAE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan; tutkijan näkemyksen mukaan asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan (henkeä uhkaava tapahtuma); vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; johtaa synnynnäiseen poikkeamaan/sikiövaurioon tai se on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
|
Tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) seurannan loppuun (336 päivään asti)
|
|
Aika vahvistetun huononemisen MDS-UPDRS Part II -pisteissä
Aikaikkuna: Viikosta 96 viikkoon 180
|
Aika vahvistettuun pahenemiseen määritellään pahenemistapahtumaksi, joka jatkuu kahden peräkkäisen arvioinnin aikana.
MDS-UPDRS on multimodaalinen vajaatoimintaa ja vammaisuutta arvioiva asteikko, joka koostuu 4 osasta.
Osa II arvioi motorisia kokemuksia päivittäisestä elämästä (vaihteluväli 0-52).
Se sisältää 13 kysymystä, jotka osallistujan tulee vastata.
Jokaiselle kysymykselle annetaan numeerinen pistemäärä 0-4, jossa 0 = normaali, 1 = lievä, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vaikea.
MDS-UPDRS Part II pisteet vaihtelevat 0-52.
Korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampia PD:n oireita.
|
Viikosta 96 viikkoon 180
|
|
Muutos lähtötasosta MDS-UPDRS:n osien II ja III yhdistetyssä pistemäärässä viikolla 96
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 96
|
MDS-UPDRS on multimodaalinen vajaatoimintaa ja vammaisuutta arvioiva asteikko, joka koostuu 4 osasta.
Osa II arvioi motorisia kokemuksia päivittäisestä elämästä (vaihteluväli 0-52).
Se sisältää 13 kysymystä, jotka osallistujan tulee vastata.
Osa III arvioi PD:n motorisia oireita, ja sen antaa arvioija (alue 0-132).
Osa III sisältää 33 pistemäärää 18 kohteen perusteella.
Jokaiselle kysymykselle annetaan numeerinen pistemäärä 0-4, jossa 0 = normaali, 1 = lievä, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vaikea.
MDS-UPDRS Osan II ja III yhdistetty pistemäärä on yhtä suuri kuin osien II ja III summa (alue 0-184).
Korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampia PD:n oireita.
|
Perustaso, viikko 96
|
|
Aika vahvistetun heikkenemiseen muokatun Schwabin ja Englannin päivittäisen elämän asteikon (mSE-ADL) pistemäärässä
Aikaikkuna: Viikosta 96 viikkoon 180
|
Aika vahvistettuun pahenemiseen määritellään pahenemistapahtumaksi, joka jatkuu kahden peräkkäisen arvioinnin aikana.
mSE-ADL-asteikko heijastaa nopeutta, helppoutta ja riippumattomuutta, jolla henkilö suorittaa päivittäisiä toimintoja tai henkilökohtaisia askareita. 100 % osoittaa täydellistä riippumattomuutta, putoaminen 0 %:iin, mikä osoittaa täydellisen riippuvuuden tilaa.
Henkilöä pyydetään arvioimaan toimintansa 11 pisteen asteikolla (10 %:n lisäykset) 100 %:sta (täysin itsenäinen; pystyy tekemään kaikki työt ilman hitautta, vaikeuksia tai heikkenemistä; olennaisesti normaali; ei tiedä vaikeuksista) 0 %:iin (vegetatiiviset toiminnot, kuten nieleminen, virtsarakko ja suolet eivät toimi; vuodepotilas).
Mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi toimintatila.
|
Viikosta 96 viikkoon 180
|
|
Muutos lähtötasosta MDS-UPDRS:n osissa I, II ja III yhdistetty pistemäärä viikolla 96
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 96
|
MDS-UPDRS on multimodaalinen asteikko, joka koostuu neljästä osasta.
Osassa I arvioitiin päivittäisen elämän ei-motorisia kokemuksia ja siinä on 2 osaa (alue 0-52).
Osa IA sisältää 6 kysymystä, ja kokeen vastaanottaja arvioi ne (alueet 0-24).
Osa IB sisältää 7 kysymystä jokapäiväisen elämän ei-motorisista kokemuksista, jotka osallistuja vastasi (alue 0-28).
Osassa II arvioitiin päivittäisen elämän motorisia kokemuksia (alue 0-52).
Se sisälsi 13 osallistujan täyttämää kysymystä.
Osassa III arvioitiin PD:n motoriset merkit ja arvioija antoi sen (alue 0-132).
Osa III sisälsi 33 pistettä 18 kohteen perusteella.
Jokaiselle kysymykselle annetaan numeerinen pistemäärä 0-4, jossa 0 = normaali, 1 = lievä, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vaikea.
MDS-UPDRS-kokonaispistemäärä on osien I, II ja III summa (alue: 0-236).
Korkeampi pistemäärä osoitti vakavampia PD:n oireita.
|
Perustaso, viikko 96
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 26. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 27. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 27. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 10. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 14. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 26. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 31. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 283PD302
- 2022-000747-77 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyyttä ja tietojen jakamista koskevan käytännön mukaisesti osoitteessa http://clinicalresearch.biogen.com/
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .