Um estudo para avaliar se os comprimidos BIIB122 são seguros e podem retardar o agravamento da doença de Parkinson em estágio inicial em participantes com variantes genéticas LRRK2 específicas entre as idades de 30 e 80 anos, usando a escala de avaliação da doença de Parkinson unificada da Sociedade de Desordem do Movimento (LIGHTHOUSE)
31 de maio de 2024 atualizado por: Biogen
Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para determinar a eficácia e a segurança de BIIB122/DNL151 em participantes com doença de Parkinson e variantes patogênicas de LRRK2
Neste estudo, os pesquisadores aprenderão mais sobre um medicamento do estudo chamado BIIB122 em participantes com doença de Parkinson (DP) em estágio inicial. O estudo se concentrará em participantes com uma variante genética específica em seu gene LRRK2.
A principal questão que os pesquisadores estão tentando responder é se tomar BIIB122 retarda o agravamento da DP mais do que o placebo nos estágios iniciais da DP.
Para ajudar a responder a essa pergunta, os pesquisadores usarão um questionário chamado Escala de Avaliação Unificada da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento, também conhecida como MDS-UPDRS.
- O MDS-UPDRS mede o comprometimento e a incapacidade em pessoas que vivem com DP. Foi criada na década de 1980 e é uma das escalas de avaliação mais utilizadas para os sintomas da DP.
- O MDS-UPDRS tem 4 partes, e uma pontuação mais alta significa sintomas de DP mais graves.
- A Parte I avalia experiências não motoras da vida diária, incluindo, entre outros, perda de memória, problemas para dormir, dor, depressão e ansiedade.
- A Parte II mede as experiências motoras da vida diária.
- A Parte III é o resultado de um exame de sintomas motores por um profissional médico.
- A Parte IV registra as complicações da DP causadas por sintomas motores.
Os pesquisadores também aprenderão mais sobre a segurança do BIIB122.
A descrição de como será feito o estudo é apresentada a seguir.
- Os participantes tomarão BIIB122 ou um placebo na forma de comprimidos por via oral. Um placebo se parece com o medicamento do estudo, mas não contém nenhum medicamento real.
- Os participantes estarão no estudo por 103 semanas a 187 semanas. Isso inclui os períodos de triagem e acompanhamento.
- Os participantes tomarão BIIB122 ou placebo 1 vez ao dia durante 96 a 180 semanas.
- Os participantes podem continuar a tomar certos medicamentos para a DP. Os participantes devem estar na mesma dose de medicação por pelo menos 90 dias antes do início do estudo.
- Os participantes visitarão a clínica com menos frequência à medida que o estudo continuar, variando a cada 4 semanas a cada 24 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O BIIB122 é um inibidor experimental de pequenas moléculas penetrantes no sistema nervoso central da quinase LRRK2
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
7
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Dresden, Alemanha, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
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Baden Wuerttemberg
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Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Alemanha, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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Barcelona, Espanha, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Sevilla, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Barcelona
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Sant Cugat del Valles, Barcelona, Espanha, 8190
- Hospital General de Catalunya
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Cantabria
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Santander, Cantabria, Espanha, 38003
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla
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Guipuzcoa
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San Sebastian, Guipuzcoa, Espanha, 20014
- Hospital Universitario Donostia
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco (UCSF)
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- USF Health Byrd Institute
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Pennsylvania Hospital
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Washington
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Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
- Evergreen Hospital Medical Center
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Inland Northwest Research
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Paris, França, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Bouches-du-Rhône
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Marseille, Bouches-du-Rhône, França, 13385
- Hôpital de la Timone
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Haute Garonne
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Toulouse, Haute Garonne, França, 31059
- Hopital Purpan
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Ille Et Vilaine
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Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, França, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Rhone
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Bron, Rhone, França, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
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Milano, Itália, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Tayside Region
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Dundee, Tayside Region, Reino Unido, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
30 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico clínico de DP que atende aos Critérios de Diagnóstico Clínico da Movement Disorder Society dentro de 5 anos da Visita de Triagem, inclusive, e pelo menos 30 anos de idade no momento do diagnóstico
- Escala modificada de Hoehn e Yahr, Estágios 1 a 2,5 (no estado OFF), inclusive, na Triagem
- MDS-UPDRS Partes II e III (no estado OFF) pontuação combinada ≤40 na Triagem
- Triagem de resultados de testes genéticos que verificam a presença de uma variante patogênica da quinase repetida rica em leucina 2 (LRRK2)
Principais Critérios de Exclusão:
- Distúrbio neurológico clinicamente significativo além da DP, incluindo, mas não limitado a, acidente vascular cerebral, demência ou convulsão dentro de 5 anos da visita de triagem, na opinião do investigador
- Evidência clínica de parkinsonismo atípico (por exemplo, atrofia de múltiplos sistemas ou paralisia supranuclear progressiva) ou evidência de parkinsonismo induzido por drogas
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: BIIB122 225 mg
Os participantes receberão 225 mg de comprimidos BIIB122, por via oral, uma vez ao dia (QD) por até 180 semanas.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo compatível com BIIB122
Os participantes receberão comprimidos de placebo correspondentes ao BIIB122, por via oral, QD por até 180 semanas.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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É hora de confirmar a piora na Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) Partes II e III
Prazo: Da semana 96 à semana 180
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O tempo para o agravamento confirmado é definido como um evento de agravamento sustentado durante 2 avaliações consecutivas.
MDS-UPDRS é uma escala multimodal que avalia deficiência e incapacidade composta por 4 partes.
A Parte II avalia as experiências motoras da vida diária (variação de 0 a 52).
Contém 13 questões que devem ser respondidas pelo participante.
A Parte III avalia os sinais motores da DP e é administrada pelo avaliador (variação de 0-132).
A Parte III contém 33 pontuações baseadas em 18 itens.
Para cada questão é atribuída uma pontuação numérica entre 0-4, onde 0 = Normal, 1 = Leve, 2 = Leve, 3 = Moderado, 4 = Grave.
A pontuação combinada das Partes II e III do MDS-UPDRS é igual à soma das Partes II e III (intervalo de 0 a 184).
Uma pontuação mais alta indica sintomas mais graves da doença de Parkinson (DP).
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Da semana 96 à semana 180
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde a primeira dose (Dia 1) do medicamento do estudo até o final do acompanhamento (até 336 dias)
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica indesejável em um participante ou participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico e que não necessariamente tenha relação causal com esse tratamento.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um produto medicinal (investigacional), relacionado ou não ao produto medicinal (investigacional).
Um SAE é qualquer ocorrência médica desagradável que, em qualquer dose, resulta em morte; na opinião do investigador, coloca o participante em risco imediato de morte (um evento com risco de vida); requer internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente; resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; resulta em uma anomalia congênita/defeito congênito ou é um evento clinicamente importante.
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Desde a primeira dose (Dia 1) do medicamento do estudo até o final do acompanhamento (até 336 dias)
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É hora de confirmar a piora na pontuação MDS-UPDRS Parte II
Prazo: Da semana 96 à semana 180
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O tempo para o agravamento confirmado é definido como um evento de agravamento sustentado durante 2 avaliações consecutivas.
MDS-UPDRS é uma escala multimodal que avalia deficiência e incapacidade composta por 4 partes.
A Parte II avalia as experiências motoras da vida diária (variação de 0 a 52).
Contém 13 questões que devem ser respondidas pelo participante.
Para cada questão é atribuída uma pontuação numérica entre 0-4, onde 0 = Normal, 1 = Leve, 2 = Leve, 3 = Moderado, 4 = Grave.
A pontuação do MDS-UPDRS Parte II varia de 0 a 52.
Uma pontuação mais alta indica sintomas mais graves de DP.
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Da semana 96 à semana 180
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Mudança da linha de base na pontuação combinada das partes II e III do MDS-UPDRS na semana 96
Prazo: Linha de base, semana 96
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MDS-UPDRS é uma escala multimodal que avalia deficiência e incapacidade composta por 4 partes.
A Parte II avalia as experiências motoras da vida diária (variação de 0 a 52).
Contém 13 questões que devem ser respondidas pelo participante.
A Parte III avalia os sinais motores da DP e é administrada pelo avaliador (variação de 0-132).
A Parte III contém 33 pontuações baseadas em 18 itens.
Para cada questão é atribuída uma pontuação numérica entre 0-4, onde 0 = Normal, 1 = Leve, 2 = Leve, 3 = Moderado, 4 = Grave.
A pontuação combinada das Partes II e III do MDS-UPDRS é igual à soma das Partes II e III (intervalo de 0 a 184).
Uma pontuação mais alta indica sintomas mais graves de DP.
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Linha de base, semana 96
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É hora de confirmar a piora na pontuação modificada da escala de atividades de vida diária de Schwab e Inglaterra (mSE-ADL)
Prazo: Da semana 96 à semana 180
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O tempo para o agravamento confirmado é definido como um evento de agravamento sustentado durante 2 avaliações consecutivas.
A escala mSE-ADL reflete a rapidez, facilidade e independência com que um indivíduo realiza atividades diárias ou tarefas pessoais com 100% indicando total independência, caindo para 0%, o que indica um estado de completa dependência.
O indivíduo é solicitado a avaliar sua função usando uma escala de 11 pontos (incrementos de 10%), de 100% (completamente independente; capaz de realizar todas as tarefas sem lentidão, dificuldade ou prejuízo; essencialmente normal; inconsciente de qualquer dificuldade) a 0% (funções vegetativas como deglutição, bexiga e intestinos não funcionam; acamado).
Quanto menor a pontuação, pior o estado funcional.
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Da semana 96 à semana 180
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Mudança da linha de base na pontuação combinada das partes I, II e III do MDS-UPDRS na semana 96
Prazo: Linha de base, semana 96
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O MDS-UPDRS é uma escala multimodal composta por quatro partes.
A Parte I avaliou experiências não motoras da vida diária e possui 2 componentes (Faixa 0-52).
A Parte IA contém 6 questões e são avaliadas pelo examinador (faixa 0-24).
A Parte IB contém 7 questões sobre experiências não motoras da vida diária que foram respondidas pelo participante (Faixa 0-28).
A Parte II avaliou experiências motoras da vida diária (faixa 0-52).
Continha 13 questões respondidas pelo participante.
A Parte III avaliou os sinais motores da DP e foi administrada pelo avaliador (faixa 0-132).
A Parte III continha 33 pontuações baseadas em 18 itens.
Para cada questão é atribuída uma pontuação numérica entre 0-4, onde 0 = Normal, 1 = Leve, 2 = Leve, 3 = Moderado, 4 = Grave.
A pontuação total do MDS-UPDRS é igual à soma das Partes I, II e III (intervalo: 0-236).
Uma pontuação mais alta indicou sintomas mais graves de DP.
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Linha de base, semana 96
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Biogen
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Real)
27 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
27 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
14 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de junho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de maio de 2024
Última verificação
1 de maio de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 283PD302
- 2022-000747-77 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em http://clinicalresearch.biogen.com/
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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