Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere om BIIB122-tabletter er trygge og kan bremse forverring av tidlig stadium av Parkinsons sykdom hos deltakere med spesifikke LRRK2 genetiske varianter mellom 30 og 80 år ved bruk av Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (LIGHTHOUSE)

19. desember 2023 oppdatert av: Biogen

En fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til BIIB122/DNL151 hos deltakere med Parkinsons sykdom og patogene LRRK2-varianter

I denne studien vil forskerne lære mer om et studiemedikament kalt BIIB122 hos deltakere med tidlig stadium av Parkinsons sykdom (PD). Studien vil fokusere på deltakere med en spesifikk genetisk variant i sitt LRRK2-gen.

Hovedspørsmålet forskerne prøver å svare på er om å ta BIIB122 bremser forverringen av PD mer enn placebo i de tidlige stadiene av PD.

For å svare på dette spørsmålet vil forskerne bruke et spørreskjema kalt Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale, også kjent som MDS-UPDRS.

  • MDS-UPDRS måler funksjonshemming og funksjonshemming hos personer som lever med PD. Den ble opprettet på 1980-tallet og er en av de mest brukte vurderingsskalaene for PD-symptomer.
  • MDS-UPDRS har 4 deler, og en høyere score betyr mer alvorlige PD-symptomer.
  • Del I vurderer ikke-motoriske opplevelser av dagliglivet, inkludert men ikke begrenset til hukommelsestap, søvnproblemer, smerte, depresjon og angst.
  • Del II måler motoriske opplevelser av dagliglivet.
  • Del III er resultatet av en undersøkelse av motoriske symptomer utført av en lege.
  • Del IV registrerer PD-komplikasjoner forårsaket av motoriske symptomer.

Forskere vil også lære mer om sikkerheten til BIIB122.

En beskrivelse av hvordan studien skal gjøres er gitt nedenfor.

  • Deltakerne vil ta BIIB122 eller placebo som tabletter gjennom munnen. En placebo ser ut som studiemedisinen, men inneholder ingen ekte medisin.
  • Deltakerne vil være i studien i 103 uker til 187 uker. Dette inkluderer screening og oppfølgingsperioder.
  • Deltakerne vil ta BIIB122 eller placebo 1 gang om dagen i 96 til 180 uker.
  • Deltakerne kan fortsette å ta visse medisiner for PD. Deltakerne må ha samme dose med medisin i minst 90 dager før studien starter.
  • Deltakerne vil besøke klinikken sjeldnere ettersom studien fortsetter, fra hver 4. uke til hver 24. uke.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

BIIB122 er en undersøkende sentralnervesystem-penetrerende liten molekylhemmer av LRRK2 kinase

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • USF Health Byrd Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forente stater, 98034
        • Evergreen Hospital Medical Center
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrike, 13385
        • Hopital de La Timone
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Frankrike, 31059
        • Hôpital Purpan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrike, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrike, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spania, 8036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Sant Cugat del Valles, Barcelona, Spania, 8190
        • Hospital General de Catalunya
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spania, 38003
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spania, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Storbritannia
    • Tayside Region
      • Dundee, Tayside Region, Storbritannia, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Tu Dresden
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

30 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Klinisk diagnose av PD som oppfyller Movement Disorder Society Clinical Diagnostic Criteria innen 5 år etter screeningbesøket, inklusive, og minst 30 år gammel på diagnosetidspunktet
  • Modifisert Hoehn og Yahr-skala, trinn 1 til 2,5 (i AV-tilstand), inkludert, ved screening
  • MDS-UPDRS del II og III (i AV-tilstand) kombinert poengsum ≤40 ved screening
  • Screening av genetiske testresultater som bekrefter tilstedeværelsen av en patogen leucinrik repeterende kinase 2 (LRRK2) variant

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant nevrologisk lidelse annen enn PD, inkludert, men ikke begrenset til, hjerneslag, demens eller anfall innen 5 år etter screeningbesøket, etter etterforskerens mening
  • Klinisk bevis på atypisk parkinsonisme (f.eks. multippelsystematrofi eller progressiv supranukleær parese) eller bevis på medikamentindusert parkinsonisme

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BIIB122 225 mg
Deltakerne vil motta 225 mg BIIB122 tabletter, oralt, en gang daglig (QD) i opptil 180 uker.
Legemiddel: BIIB122
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • DNL151
Placebo komparator: BIIB122-Matching Placebo
Deltakerne vil motta BIIB122-matchende placebotabletter, oralt, QD i opptil 180 uker.
Legemiddel: BIIB122-Matching Placebo
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til bekreftet forverring av bevegelsesforstyrrelser Society Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Del II og III i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Inntil uke 180
Tid til bekreftet forverring er definert som en forverrende hendelse som pågår over 2 påfølgende vurderinger. MDS-UPDRS er en multimodal skala som vurderer funksjonshemming og funksjonshemming som består av 4 deler. Del II vurderer motoriske opplevelser av dagliglivet (spredning 0-52). Den inneholder 13 spørsmål som skal fylles ut av deltakeren. Del III vurderer de motoriske tegnene på PD og administreres av vurderer (område 0-132). Del III inneholder 33 poeng basert på 18 elementer. For hvert spørsmål tildeles en numerisk poengsum mellom 0-4, der 0 = Normal, 1 = Lett, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Alvorlig. MDS-UPDRS del II og III kombinerte poengsum tilsvarer summen av del II og III (område 0-184). En høyere score indikerer mer alvorlige symptomer på PD.
Inntil uke 180

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: AE: Dag 1 til uke 187; SAEs: Screening opp til uke 187
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterer i døden; setter deltakeren etter etterforskerens syn i umiddelbar risiko for død (en livstruende hendelse); krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt eller er en medisinsk viktig hendelse.
AE: Dag 1 til uke 187; SAEs: Screening opp til uke 187
Tid til bekreftet forverring i MDS-UPDRS del II-poengsum i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Inntil uke 180
Tid til bekreftet forverring er definert som en forverrende hendelse som pågår over 2 påfølgende vurderinger. MDS-UPDRS er en multimodal skala som vurderer funksjonshemming og funksjonshemming som består av 4 deler. Del II vurderer motoriske opplevelser av dagliglivet (spredning 0-52). Den inneholder 13 spørsmål som skal fylles ut av deltakeren. For hvert spørsmål tildeles en numerisk poengsum mellom 0-4, der 0 = Normal, 1 = Lett, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Alvorlig. En høyere score indikerer mer alvorlige symptomer på PD.
Inntil uke 180
Endring fra baseline i MDS-UPDRS Part II og III Combined Score
Tidsramme: Baseline frem til uke 96
MDS-UPDRS er en multimodal skala som vurderer funksjonshemming og funksjonshemming som består av 4 deler. Del II vurderer motoriske opplevelser av dagliglivet (spredning 0-52). Den inneholder 13 spørsmål som skal fylles ut av deltakeren. For hvert spørsmål tildeles en numerisk poengsum mellom 0-4, der 0 = Normal, 1 = Lett, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Alvorlig. En høyere score indikerer mer alvorlige symptomer på PD. Del III vurderer de motoriske tegnene på PD og administreres av vurderer (område 0-132). Del III inneholder 33 poeng basert på 18 elementer. For hvert spørsmål tildeles en numerisk poengsum mellom 0-4, der 0 = Normal, 1 = Lett, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Alvorlig. MDS-UPDRS Part II og III kombinert poengsum tilsvarer summen av Del II og III (område 0-184). En høyere score indikerer mer alvorlige symptomer på PD. Positiv endring fra baseline indikerer alvorlig PD.
Baseline frem til uke 96
Endring fra baseline i MDS-UPDRS del I, II og III kombinert poengsum
Tidsramme: Baseline frem til uke 96
MDS-UPDRS er en multimodal skala som vurderer funksjonshemming og funksjonshemming som består av 4 deler. Del I vurderer ikke-motoriske opplevelser av dagliglivet og har 2 komponenter (område 0-52). Del IA inneholder 6 spørsmål og vurderes av sensor (spredning 0-24). Del IB inneholder 7 spørsmål om ikke-motoriske opplevelser av dagliglivet som skal fylles ut av deltakeren (område 0-28). Del II vurderer motoriske opplevelser av dagliglivet (spredning 0-52). Den inneholder 13 spørsmål som skal fylles ut av deltakeren. Del III vurderer de motoriske tegnene på PD og administreres av vurderer (område 0-132). Del III inneholder 33 poeng basert på 18 elementer. For hvert spørsmål tildeles en numerisk poengsum mellom 0-4, der 0 = Normal, 1 = Lett, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Alvorlig. MDS-UPDRS totalpoengsum tilsvarer summen av del I, II og III (område 0-236). En høyere score indikerer mer alvorlige symptomer på PD. Positiv endring fra baseline indikerer alvorlig PD.
Baseline frem til uke 96
Tid til bekreftet forverring i modifisert Schwab og England Activities of Daily Living Scale (mSE-ADL)-score i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Inntil uke 180
Tid til bekreftet forverring er definert som en forverrende hendelse som pågår over 2 påfølgende vurderinger. mSE-ADL-skalaen gjenspeiler hastigheten, lettheten og uavhengigheten som en person utfører daglige aktiviteter eller personlige gjøremål med, med 100 % som indikerer total uavhengighet, fallende til 0 %, som indikerer en tilstand av fullstendig avhengighet. Individet blir bedt om å vurdere sin funksjon ved å bruke en 11-punkts skala (10 % trinn), fra 100 % (helt uavhengig; i stand til å utføre alle gjøremål uten treghet, vanskeligheter eller svekkelse; i hovedsak normalt; uvitende om noen vanskeligheter) til 0 % (vegetative funksjoner som svelging, blære og tarm fungerer ikke; sengeliggende). Jo lavere poengsum, desto dårligere funksjonsstatus.
Inntil uke 180

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Samarbeidspartnere

Denali Therapeutics Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2022

Primær fullføring (Faktiske)

27. juli 2023

Studiet fullført (Faktiske)

27. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. juni 2022

Først lagt ut (Faktiske)

14. juni 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

20. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 283PD302
  • 2022-000747-77 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på http://clinicalresearch.biogen.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Parkinsons sykdom

Kliniske studier på BIIB122

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere