Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę, czy tabletki BIIB122 są bezpieczne i mogą spowolnić pogarszanie się choroby Parkinsona we wczesnym stadium u uczestników ze specyficznymi wariantami genetycznymi LRRK2 w wieku od 30 do 80 lat przy użyciu zunifikowanej skali oceny choroby Parkinsona Towarzystwa Zaburzeń Ruchu (LIGHTHOUSE)

31 maja 2024 zaktualizowane przez: Biogen

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo w celu określenia skuteczności i bezpieczeństwa BIIB122/DNL151 u uczestników z chorobą Parkinsona i patogennymi wariantami LRRK2

W tym badaniu naukowcy dowiedzą się więcej o badanym leku o nazwie BIIB122 u uczestników z chorobą Parkinsona we wczesnym stadium (PD). Badanie skupi się na uczestnikach z określonym wariantem genetycznym w genie LRRK2.

Głównym pytaniem, na które naukowcy próbują odpowiedzieć, jest to, czy przyjmowanie BIIB122 spowalnia pogorszenie PD bardziej niż placebo we wczesnych stadiach PD.

Aby pomóc odpowiedzieć na to pytanie, naukowcy wykorzystają kwestionariusz o nazwie Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale, znany również jako MDS-UPDRS.

  • MDS-UPDRS mierzy upośledzenie i niepełnosprawność u osób żyjących z PD. Powstała w latach 80. XX wieku i jest jedną z najczęściej używanych skal oceny objawów PD.
  • MDS-UPDRS składa się z 4 części, a wyższy wynik oznacza cięższe objawy PD.
  • Część I ocenia niemotoryczne doświadczenia życia codziennego, w tym między innymi utratę pamięci, problemy ze snem, ból, depresję i niepokój.
  • Część II mierzy doświadczenia motoryczne z życia codziennego.
  • Część III to wyniki badania objawów motorycznych przez lekarza.
  • Część IV rejestruje powikłania PD spowodowane objawami motorycznymi.

Naukowcy dowiedzą się też więcej o bezpieczeństwie BIIB122.

Opis sposobu, w jaki badanie zostanie przeprowadzone, znajduje się poniżej.

  • Uczestnicy będą przyjmować BIIB122 lub placebo w postaci tabletek doustnie. Placebo wygląda jak badany lek, ale nie zawiera prawdziwego leku.
  • Uczestnicy będą uczestniczyć w badaniu od 103 do 187 tygodni. Obejmuje to okresy badań przesiewowych i obserwacji.
  • Uczestnicy będą przyjmować BIIB122 lub placebo 1 raz dziennie przez 96 do 180 tygodni.
  • Uczestnicy mogą nadal przyjmować określone leki na PD. Uczestnicy muszą przyjmować tę samą dawkę leku przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania.
  • W miarę trwania badania uczestnicy będą odwiedzać klinikę rzadziej, od co 4 do co 24 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

BIIB122 jest badanym małocząsteczkowym inhibitorem kinazy LRRK2 przenikającym do ośrodkowego układu nerwowego

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francja, 13385
        • Hopital De La Timone
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Francja, 31059
        • Hopital Purpan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francja, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francja, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Sant Cugat del Valles, Barcelona, Hiszpania, 8190
        • Hospital General de Catalunya
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Hiszpania, 38003
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Hiszpania, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Niemcy
      • Dresden, Niemcy, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Niemcy, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • USF Health Byrd Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
        • Evergreen Hospital Medical Center
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Zjednoczone Królestwo
    • Tayside Region
      • Dundee, Tayside Region, Zjednoczone Królestwo, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

30 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie kliniczne PD spełniające Kliniczne Kryteria Diagnostyczne Towarzystwa ds. Zaburzeń Ruchowych w ciągu 5 lat od wizyty przesiewowej włącznie i co najmniej 30 lat w momencie rozpoznania
  • Zmodyfikowana skala Hoehna i Yahra, etapy od 1 do 2,5 (w stanie WYŁĄCZONYM), włącznie, podczas badania przesiewowego
  • MDS-UPDRS Części II i III (w stanie WYŁĄCZONYM) łączny wynik ≤40 przy badaniu przesiewowym
  • Wyniki przesiewowych testów genetycznych weryfikujących obecność patogennego wariantu kinazy bogatej w powtórzenia leucyny 2 (LRRK2)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotne zaburzenie neurologiczne inne niż PD, w tym między innymi udar, otępienie lub napad padaczkowy w ciągu 5 lat od wizyty przesiewowej, w opinii badacza
  • Kliniczne objawy parkinsonizmu atypowego (np. zanik wieloukładowy lub postępujące porażenie nadjądrowe) lub objawy parkinsonizmu polekowego

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BIIB122 225 mg
Uczestnicy będą otrzymywać 225 mg tabletek BIIB122, doustnie, raz dziennie (QD) przez okres do 180 tygodni.
Lek: BIIB122
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • DNL151
Komparator placebo: BIIB122-pasujące placebo
Uczestnicy będą otrzymywać tabletki placebo pasujące do BIIB122, doustnie, QD przez okres do 180 tygodni.
Lek: BIIB122-pasujące placebo
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do potwierdzenia pogorszenia się zaburzeń ruchowych Społeczeństwo Ujednolicona skala oceny choroby Parkinsona (MDS-UPDRS), część II i III
Ramy czasowe: Od tygodnia 96 do tygodnia 180
Czas do potwierdzenia pogorszenia definiuje się jako zdarzenie pogorszenia utrzymujące się w ciągu 2 kolejnych ocen. MDS-UPDRS to multimodalna skala oceny niepełnosprawności i niepełnosprawności składająca się z 4 części. Część II ocenia doświadczenia motoryczne codziennego życia (zakres 0-52). Zawiera 13 pytań, które uczestnik musi rozwiązać. Część III ocenia objawy motoryczne PD i jest przeprowadzana przez osobę oceniającą (zakres 0–132). Część III zawiera 33 punktacje oparte na 18 pozycjach. Do każdego pytania przypisywany jest wynik liczbowy w przedziale od 0 do 4, gdzie 0 = normalne, 1 = niewielkie, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane, 4 = poważne. Łączny wynik MDS-UPDRS Części II i III jest sumą punktów II i III (zakres 0-184). Wyższy wynik wskazuje na poważniejsze objawy choroby Parkinsona (PD).
Od tygodnia 96 do tygodnia 180

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki (dzień 1) badanego leku do końca obserwacji (do 336 dni)
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on powiązany z produktem leczniczym (badanym), czy też nie. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce powoduje śmierć; zdaniem badacza naraża uczestnika na bezpośrednie ryzyko śmierci (zdarzenie zagrażające życiu); wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia dotychczasowej hospitalizacji; skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością; powoduje wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Od pierwszej dawki (dzień 1) badanego leku do końca obserwacji (do 336 dni)
Czas do potwierdzenia pogorszenia wyniku w części II MDS-UPDRS
Ramy czasowe: Od tygodnia 96 do tygodnia 180
Czas do potwierdzenia pogorszenia definiuje się jako zdarzenie pogorszenia utrzymujące się w ciągu 2 kolejnych ocen. MDS-UPDRS to multimodalna skala oceny niepełnosprawności i niepełnosprawności składająca się z 4 części. Część II ocenia doświadczenia motoryczne codziennego życia (zakres 0-52). Zawiera 13 pytań, które uczestnik musi rozwiązać. Do każdego pytania przypisywany jest wynik liczbowy w przedziale od 0 do 4, gdzie 0 = normalne, 1 = niewielkie, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane, 4 = poważne. Wynik MDS-UPDRS Część II mieści się w zakresie 0-52. Wyższy wynik wskazuje na poważniejsze objawy PD.
Od tygodnia 96 do tygodnia 180
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w łącznym wyniku części II i III MDS-UPDRS w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 96
MDS-UPDRS to multimodalna skala oceny niepełnosprawności i niepełnosprawności składająca się z 4 części. Część II ocenia doświadczenia motoryczne codziennego życia (zakres 0-52). Zawiera 13 pytań, które uczestnik musi rozwiązać. Część III ocenia objawy motoryczne PD i jest przeprowadzana przez osobę oceniającą (zakres 0–132). Część III zawiera 33 punktacje oparte na 18 pozycjach. Do każdego pytania przypisywany jest wynik liczbowy w przedziale od 0 do 4, gdzie 0 = normalne, 1 = niewielkie, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane, 4 = poważne. Łączny wynik MDS-UPDRS Części II i III jest sumą punktów II i III (zakres 0-184). Wyższy wynik wskazuje na poważniejsze objawy PD.
Wartość wyjściowa, tydzień 96
Czas do potwierdzenia pogorszenia zmodyfikowanej skali aktywności życia codziennego Schwaba i Anglii (mSE-ADL)
Ramy czasowe: Od tygodnia 96 do tygodnia 180
Czas do potwierdzenia pogorszenia definiuje się jako zdarzenie pogorszenia utrzymujące się w ciągu 2 kolejnych ocen. Skala mSE-ADL odzwierciedla szybkość, łatwość i niezależność, z jaką dana osoba wykonuje codzienne czynności lub obowiązki osobiste, przy czym 100% oznacza całkowitą niezależność, a spada do 0%, co oznacza stan całkowitej zależności. Osoba jest proszona o ocenę swojej funkcji w 11-punktowej skali (przyrost co 10%), począwszy od 100% (całkowicie niezależna, zdolna do wykonywania wszystkich obowiązków bez spowolnienia, trudności lub upośledzenia, zasadniczo normalna, nieświadoma jakichkolwiek trudności). do 0% (funkcje wegetatywne, takie jak połykanie, pęcherz i jelita nie funkcjonują; przykuty do łóżka). Im niższy wynik, tym gorszy stan funkcjonalny.
Od tygodnia 96 do tygodnia 180
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w łącznym wyniku części I, II i III MDS-UPDRS w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 96
MDS-UPDRS jest skalą multimodalną składającą się z czterech części. Część I oceniała pozamotoryczne doświadczenia życia codziennego i składa się z 2 komponentów (zakres 0-52). Część IA zawiera 6 pytań i jest oceniana przez egzaminatora (zakres 0-24). Część IB zawiera 7 pytań dotyczących pozamotorycznych doświadczeń życia codziennego, które wypełniał uczestnik (zakres 0-28). Część II oceniała doświadczenia motoryczne w codziennym życiu (zakres 0-52). Zawierał on 13 pytań wypełnionych przez uczestnika. Część III oceniała objawy motoryczne PD i była przeprowadzana przez osobę oceniającą (zakres 0-132). Część III zawierała 33 punktacje oparte na 18 pozycjach. Każdemu pytaniu przypisuje się wynik liczbowy w przedziale od 0 do 4, gdzie 0 = normalny, 1 = niewielki, 2 = łagodny, 3 = umiarkowany, 4 = poważny. Całkowity wynik MDS-UPDRS jest równy sumie części I, II i III (zakres: 0-236). Wyższy wynik wskazywał na poważniejsze objawy PD.
Wartość wyjściowa, tydzień 96

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Współpracownicy

Denali Therapeutics Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 283PD302
  • 2022-000747-77 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na BIIB122

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj