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Une étude visant à évaluer si les comprimés BIIB122 sont sûrs et peuvent ralentir l'aggravation de la maladie de Parkinson à un stade précoce chez les participants présentant des variantes génétiques spécifiques de LRRK2 âgés de 30 à 80 ans à l'aide de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (LIGHTHOUSE)

19 décembre 2023 mis à jour par: Biogen

Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour déterminer l'efficacité et l'innocuité de BIIB122/DNL151 chez des participants atteints de la maladie de Parkinson et de variants pathogènes de LRRK2

Dans cette étude, les chercheurs en apprendront davantage sur un médicament à l'étude appelé BIIB122 chez les participants atteints de la maladie de Parkinson (MP) à un stade précoce. L'étude se concentrera sur les participants avec une variante génétique spécifique dans leur gène LRRK2.

La principale question à laquelle les chercheurs tentent de répondre est de savoir si la prise de BIIB122 ralentit davantage l'aggravation de la MP que le placebo dans les premiers stades de la MP.

Pour aider à répondre à cette question, les chercheurs utiliseront un questionnaire appelé Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale, également connu sous le nom de MDS-UPDRS.

  • Le MDS-UPDRS mesure la déficience et l'incapacité chez les personnes vivant avec la MP. Elle a été créée dans les années 1980 et est l'une des échelles d'évaluation les plus utilisées pour les symptômes de la MP.
  • Le MDS-UPDRS comporte 4 parties, et un score plus élevé signifie des symptômes de MP plus graves.
  • La partie I évalue les expériences non motrices de la vie quotidienne, y compris, mais sans s'y limiter, la perte de mémoire, les problèmes de sommeil, la douleur, la dépression et l'anxiété.
  • La partie II mesure les expériences motrices de la vie quotidienne.
  • La partie III est le résultat d'un examen des symptômes moteurs par un professionnel de la santé.
  • La partie IV enregistre les complications de la MP causées par les symptômes moteurs.

Les chercheurs en apprendront également davantage sur la sécurité du BIIB122.

Une description de la façon dont l'étude sera menée est donnée ci-dessous.

  • Les participants prendront BIIB122 ou un placebo sous forme de comprimés par voie orale. Un placebo ressemble au médicament à l'étude mais ne contient pas de véritable médicament.
  • Les participants seront dans l'étude pendant 103 semaines à 187 semaines. Cela comprend les périodes de dépistage et de suivi.
  • Les participants prendront BIIB122 ou un placebo 1 fois par jour pendant 96 à 180 semaines.
  • Les participants peuvent continuer à prendre certains médicaments pour la MP. Les participants doivent prendre la même dose de médicament pendant au moins 90 jours avant le début de l'étude.
  • Les participants se rendront moins souvent à la clinique au fur et à mesure que l'étude se poursuivra, allant de toutes les 4 semaines à toutes les 24 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

BIIB122 est une petite molécule inhibitrice expérimentale pénétrant dans le système nerveux central de la kinase LRRK2

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dresden, Allemagne, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Allemagne, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne, 8036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Sant Cugat del Valles, Barcelona, Espagne, 8190
        • Hospital General de Catalunya
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Espagne, 38003
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Espagne, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • France
      • Paris, France, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, France, 13385
        • Hopital de la Timone
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, France, 31059
        • Hopital Purpan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, France, 35033
        • CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
    • Rhone
      • Bron, Rhone, France, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
  • Italie
      • Milano, Italie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Royaume-Uni
    • Tayside Region
      • Dundee, Tayside Region, Royaume-Uni, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital
  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33613
        • USF Health Byrd Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
      • New York, New York, États-Unis, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • Washington
      • Kirkland, Washington, États-Unis, 98034
        • Evergreen Hospital Medical Center
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99202
        • Inland Northwest Research

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

30 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic clinique de MP répondant aux critères de diagnostic clinique de la Movement Disorder Society dans les 5 ans suivant la visite de dépistage, inclusivement, et âgé d'au moins 30 ans au moment du diagnostic
  • Échelle de Hoehn et Yahr modifiée, étapes 1 à 2,5 (à l'état OFF), inclusivement, au dépistage
  • MDS-UPDRS Parties II et III (à l'état OFF) score combiné ≤ 40 au dépistage
  • Dépistage des résultats des tests génétiques vérifiant la présence d'une variante pathogène de la kinase répétée riche en leucine 2 (LRRK2)

Critères d'exclusion clés :

  • Trouble neurologique cliniquement significatif autre que la MP, y compris, mais sans s'y limiter, les accidents vasculaires cérébraux, la démence ou les convulsions dans les 5 ans suivant la visite de dépistage, de l'avis de l'investigateur
  • Preuve clinique de parkinsonisme atypique (par exemple, atrophie multisystémique ou paralysie supranucléaire progressive) ou preuve de parkinsonisme d'origine médicamenteuse

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BIIB122 225 mg
Les participants recevront 225 mg de comprimés BIIB122, par voie orale, une fois par jour (QD) pendant 180 semaines maximum.
Médicament: BIIB122
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
  • DNL151
Comparateur placebo: BIIB122-Placebo correspondant
Les participants recevront des comprimés placebo correspondant au BIIB122, par voie orale, QD pendant un maximum de 180 semaines.
Médicament: BIIB122-Placebo correspondant
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai avant aggravation confirmée de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Society (MDS-UPDRS) Parties II et III au cours de la période de traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 180
Le délai avant aggravation confirmée est défini comme un événement d'aggravation subi au cours de 2 évaluations consécutives. MDS-UPDRS est une échelle multimodale évaluant la déficience et l'incapacité composée de 4 parties. La partie II évalue les expériences motrices de la vie quotidienne (gamme 0-52). Il contient 13 questions qui doivent être complétées par le participant. La partie III évalue les signes moteurs de la MP et est administrée par l'évaluateur (gamme 0-132). La partie III contient 33 scores basés sur 18 items. Pour chaque question, un score numérique est attribué entre 0 et 4, où 0 = Normal, 1 = Léger, 2 = Léger, 3 = Modéré, 4 = Sévère. Le score combiné des parties II et III du MDS-UPDRS est égal à la somme des parties II et III (plage de 0 à 184). Un score plus élevé indique des symptômes plus graves de la MP.
Jusqu'à la semaine 180

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: EI : Jour 1 jusqu'à la semaine 187 ; EIG : dépistage jusqu'à la semaine 187
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical fâcheux chez un participant ou un participant à l'investigation clinique à qui un produit pharmaceutique a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament (expérimental), qu'il soit ou non lié au médicament (expérimental). Un EIG est tout événement médical fâcheux qui, à n'importe quelle dose, entraîne la mort ; de l'avis de l'investigateur, expose le participant à un risque immédiat de mort (un événement mettant sa vie en danger) ; nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante ; entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante ; entraîne une anomalie congénitale/malformation congénitale ou est un événement médicalement important.
EI : Jour 1 jusqu'à la semaine 187 ; EIG : dépistage jusqu'à la semaine 187
Délai avant aggravation confirmée du score MDS-UPDRS partie II au cours de la période de traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 180
Le délai avant aggravation confirmée est défini comme un événement d'aggravation subi au cours de 2 évaluations consécutives. MDS-UPDRS est une échelle multimodale évaluant la déficience et l'incapacité composée de 4 parties. La partie II évalue les expériences motrices de la vie quotidienne (gamme 0-52). Il contient 13 questions qui doivent être complétées par le participant. Pour chaque question, un score numérique est attribué entre 0 et 4, où 0 = Normal, 1 = Léger, 2 = Léger, 3 = Modéré, 4 = Sévère. Un score plus élevé indique des symptômes plus graves de la MP.
Jusqu'à la semaine 180
Changement par rapport à la ligne de base dans le score combiné MDS-UPDRS parties II et III
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 96
MDS-UPDRS est une échelle multimodale évaluant la déficience et l'incapacité composée de 4 parties. La partie II évalue les expériences motrices de la vie quotidienne (gamme 0-52). Il contient 13 questions qui doivent être complétées par le participant. Pour chaque question, un score numérique est attribué entre 0 et 4, où 0 = Normal, 1 = Léger, 2 = Léger, 3 = Modéré, 4 = Sévère. Un score plus élevé indique des symptômes plus graves de la MP. La partie III évalue les signes moteurs de la MP et est administrée par l'évaluateur (gamme 0-132). La partie III contient 33 scores basés sur 18 items. Pour chaque question, un score numérique est attribué entre 0 et 4, où 0 = Normal, 1 = Léger, 2 = Léger, 3 = Modéré, 4 = Sévère. Le score combiné des parties II et III du MDS-UPDRS est égal à la somme des parties II et III (plage de 0 à 184). Un score plus élevé indique des symptômes plus graves de la MP. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une MP sévère.
Ligne de base jusqu'à la semaine 96
Changement par rapport à la ligne de base dans le score combiné MDS-UPDRS parties I, II et III
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 96
MDS-UPDRS est une échelle multimodale évaluant la déficience et l'incapacité composée de 4 parties. La partie I évalue les expériences non motrices de la vie quotidienne et comporte 2 composantes (gamme 0-52). La partie IA contient 6 questions et est évaluée par l'examinateur (gamme 0-24). La partie IB contient 7 questions sur les expériences non motrices de la vie quotidienne qui doivent être complétées par le participant (gamme 0-28). La partie II évalue les expériences motrices de la vie quotidienne (gamme 0-52). Il contient 13 questions qui doivent être complétées par le participant. La partie III évalue les signes moteurs de la MP et est administrée par l'évaluateur (gamme 0-132). La partie III contient 33 scores basés sur 18 items. Pour chaque question, un score numérique est attribué entre 0 et 4, où 0 = Normal, 1 = Léger, 2 = Léger, 3 = Modéré, 4 = Sévère. Le score total MDS-UPDRS est égal à la somme des parties I, II et III (gamme 0-236). Un score plus élevé indique des symptômes plus graves de la MP. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une MP sévère.
Ligne de base jusqu'à la semaine 96
Temps jusqu'à l'aggravation confirmée du score de l'échelle d'activités de Schwab et d'Angleterre modifiée de la vie quotidienne (mSE-ADL) au cours de la période de traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 180
Le délai avant aggravation confirmée est défini comme un événement d'aggravation subi au cours de 2 évaluations consécutives. L'échelle mSE-ADL reflète la rapidité, la facilité et l'indépendance avec lesquelles un individu effectue des activités quotidiennes ou des tâches personnelles, 100 % indiquant une indépendance totale, tombant à 0 %, ce qui indique un état de dépendance complète. L'individu est invité à évaluer sa fonction à l'aide d'une échelle de 11 points (incréments de 10 %), à partir de 100 % (complètement indépendant ; capable d'effectuer toutes les tâches sans lenteur, difficulté ou déficience ; essentiellement normal ; inconscient de toute difficulté) à 0 % (les fonctions végétatives telles que la déglutition, la vessie et les intestins ne fonctionnent pas ; alité). Plus le score est bas, plus le statut fonctionnel est mauvais.
Jusqu'à la semaine 180

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biogen

Collaborateurs

Denali Therapeutics Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Biogen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 août 2022

Achèvement primaire (Réel)

27 juillet 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

27 juillet 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 juin 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 juin 2022

Première publication (Réel)

14 juin 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

20 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 283PD302
  • 2022-000747-77 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage des données de Biogen sur http://clinicalresearch.biogen.com/

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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