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Uno studio per valutare se le compresse di BIIB122 sono sicure e possono rallentare il peggioramento della malattia di Parkinson in fase iniziale nei partecipanti con specifiche varianti genetiche LRRK2 di età compresa tra 30 e 80 anni utilizzando la scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata della società per i disturbi del movimento (LIGHTHOUSE)

31 maggio 2024 aggiornato da: Biogen

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per determinare l'efficacia e la sicurezza di BIIB122/DNL151 nei partecipanti con malattia di Parkinson e varianti patogene di LRRK2

In questo studio, i ricercatori impareranno di più su un farmaco in studio chiamato BIIB122 nei partecipanti con malattia di Parkinson (PD) in fase iniziale. Lo studio si concentrerà sui partecipanti con una specifica variante genetica nel loro gene LRRK2.

La domanda principale a cui i ricercatori stanno cercando di rispondere è se l'assunzione di BIIB122 rallenta il peggioramento del morbo di Parkinson più del placebo nelle prime fasi del morbo di Parkinson.

Per aiutare a rispondere a questa domanda, i ricercatori utilizzeranno un questionario chiamato Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale, noto anche come MDS-UPDRS.

  • L'MDS-UPDRS misura la menomazione e la disabilità nelle persone che vivono con il PD. È stata creata negli anni '80 ed è una delle scale di valutazione più utilizzate per i sintomi del morbo di Parkinson.
  • L'MDS-UPDRS ha 4 parti e un punteggio più alto significa sintomi di PD più gravi.
  • La parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana, incluse ma non limitate a perdita di memoria, problemi di sonno, dolore, depressione e ansia.
  • La parte II misura le esperienze motorie della vita quotidiana.
  • La parte III è il risultato di un esame dei sintomi motori da parte di un medico.
  • La parte IV registra le complicanze del morbo di Parkinson causate da sintomi motori.

I ricercatori impareranno anche di più sulla sicurezza di BIIB122.

Di seguito viene fornita una descrizione di come verrà svolto lo studio.

  • I partecipanti prenderanno BIIB122 o un placebo come compresse per via orale. Un placebo sembra il farmaco in studio ma non contiene una vera medicina.
  • I partecipanti saranno nello studio per 103 settimane a 187 settimane. Ciò include i periodi di screening e di follow-up.
  • I partecipanti assumeranno BIIB122 o placebo 1 volta al giorno per 96-180 settimane.
  • I partecipanti possono continuare a prendere alcuni farmaci per il PD. I partecipanti devono assumere la stessa dose di farmaci per almeno 90 giorni prima dell'inizio dello studio.
  • I partecipanti visiteranno la clinica meno spesso man mano che lo studio continua, da ogni 4 settimane a ogni 24 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

BIIB122 è un inibitore sperimentale di piccole molecole penetranti nel sistema nervoso centrale della chinasi LRRK2

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13385
        • Hopital de la Timone
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Francia, 31059
        • Hopital Purpan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francia, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francia, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
  • Germania
      • Dresden, Germania, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Germania, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Regno Unito
    • Tayside Region
      • Dundee, Tayside Region, Regno Unito, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Sant Cugat del Valles, Barcelona, Spagna, 8190
        • Hospital General de Catalunya
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spagna, 38003
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spagna, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • USF Health Byrd Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
        • Evergreen Hospital Medical Center
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Inland Northwest Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 30 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi clinica di PD che soddisfa i criteri diagnostici clinici della Movement Disorder Society entro 5 anni dalla visita di screening, inclusa, e almeno 30 anni di età al momento della diagnosi
  • Scala Hoehn e Yahr modificata, stadi da 1 a 2,5 (in stato OFF), inclusi, allo screening
  • MDS-UPDRS parti II e III (in stato OFF) punteggio combinato ≤40 allo screening
  • Screening dei risultati dei test genetici che verificano la presenza di una variante patogena della chinasi ripetuta ricca di leucina 2 (LRRK2)

Criteri chiave di esclusione:

  • Disturbo neurologico clinicamente significativo diverso dal PD, inclusi, ma non limitati a, ictus, demenza o convulsioni entro 5 anni dalla visita di screening, secondo il parere dello sperimentatore
  • Evidenza clinica di parkinsonismo atipico (per es., atrofia multisistemica o paralisi sopranucleare progressiva) o evidenza di parkinsonismo indotto da farmaci

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BIIB122 225 mg
I partecipanti riceveranno 225 mg di compresse BIIB122, per via orale, una volta al giorno (QD) per un massimo di 180 settimane.
Droga: BIIB122
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • DNL151
Comparatore placebo: BIIB122-Placebo corrispondente
I partecipanti riceveranno compresse placebo corrispondenti a BIIB122, per via orale, QD per un massimo di 180 settimane.
Droga: BIIB122-Placebo corrispondente
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo al peggioramento confermato nella scala MDS-UPDRS (Unified Parkinson's Disease Rating Scale) della Movement Disorder Society, parti II e III
Lasso di tempo: Dalla settimana 96 alla settimana 180
Il tempo necessario al peggioramento confermato è definito come un evento di peggioramento sostenuto nel corso di 2 valutazioni consecutive. MDS-UPDRS è una scala multimodale che valuta la menomazione e la disabilità composta da 4 parti. La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (range 0-52). Contiene 13 domande che devono essere completate dal partecipante. La Parte III valuta i segni motori della malattia di Parkinson ed è somministrata dal valutatore (intervallo 0-132). La Parte III contiene 33 punteggi basati su 18 item. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio numerico compreso tra 0 e 4, dove 0 = Normale, 1 = Lieve, 2 = Lieve, 3 = Moderato, 4 = Grave. Il punteggio combinato MDS-UPDRS Parte II e III equivale alla somma delle Parti II e III (intervallo 0-184). Un punteggio più alto indica sintomi più gravi della malattia di Parkinson (MdP).
Dalla settimana 96 alla settimana 180

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose (Giorno 1) del farmaco in studio fino alla fine del follow-up (fino a 336 giorni)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante o in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (compreso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporaneamente associata all'uso di un medicinale (in sperimentazione), indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno al medicinale (in sperimentazione). Un SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio, provoca la morte; dal punto di vista dell'investigatore, espone il partecipante al rischio immediato di morte (un evento pericoloso per la vita); richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente; provoca disabilità/incapacità persistente o significativa; provoca un'anomalia congenita/un difetto congenito o rappresenta un evento importante dal punto di vista medico.
Dalla prima dose (Giorno 1) del farmaco in studio fino alla fine del follow-up (fino a 336 giorni)
Tempo necessario al peggioramento confermato del punteggio MDS-UPDRS Parte II
Lasso di tempo: Dalla settimana 96 alla settimana 180
Il tempo necessario al peggioramento confermato è definito come un evento di peggioramento sostenuto nel corso di 2 valutazioni consecutive. MDS-UPDRS è una scala multimodale che valuta la menomazione e la disabilità composta da 4 parti. La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (range 0-52). Contiene 13 domande che devono essere completate dal partecipante. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio numerico compreso tra 0 e 4, dove 0 = Normale, 1 = Lieve, 2 = Lieve, 3 = Moderato, 4 = Grave. Il punteggio MDS-UPDRS Parte II varia da 0 a 52. Un punteggio più alto indica sintomi più gravi della malattia di Parkinson.
Dalla settimana 96 alla settimana 180
Variazione rispetto al basale nel punteggio combinato MDS-UPDRS parti II e III alla settimana 96
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 96
MDS-UPDRS è una scala multimodale che valuta la menomazione e la disabilità composta da 4 parti. La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (range 0-52). Contiene 13 domande che devono essere completate dal partecipante. La Parte III valuta i segni motori della malattia di Parkinson ed è somministrata dal valutatore (intervallo 0-132). La Parte III contiene 33 punteggi basati su 18 item. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio numerico compreso tra 0 e 4, dove 0 = Normale, 1 = Lieve, 2 = Lieve, 3 = Moderato, 4 = Grave. Il punteggio combinato MDS-UPDRS Parte II e III equivale alla somma delle Parti II e III (intervallo 0-184). Un punteggio più alto indica sintomi più gravi della malattia di Parkinson.
Riferimento, settimana 96
Tempo al peggioramento confermato nel punteggio modificato Schwab e England Activity of Daily Living Scale (mSE-ADL).
Lasso di tempo: Dalla settimana 96 alla settimana 180
Il tempo necessario al peggioramento confermato è definito come un evento di peggioramento sostenuto nel corso di 2 valutazioni consecutive. La scala mSE-ADL riflette la velocità, la facilità e l'indipendenza con cui un individuo svolge le attività quotidiane o i compiti personali; il 100% indica la totale indipendenza, mentre lo 0% indica uno stato di completa dipendenza. All'individuo viene chiesto di valutare la propria funzione utilizzando una scala a 11 punti (incrementi del 10%), dal 100% (completamente indipendente; in grado di svolgere tutti i compiti senza lentezza, difficoltà o menomazione; essenzialmente normale; inconsapevole di qualsiasi difficoltà) allo 0% (funzioni vegetative come deglutizione, vescica e intestino non funzionanti; costretto a letto). Più basso è il punteggio, peggiore è lo stato funzionale.
Dalla settimana 96 alla settimana 180
Variazione rispetto al basale nel punteggio combinato delle parti I, II e III dell'MDS-UPDRS alla settimana 96
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 96
La MDS-UPDRS è una bilancia multimodale composta da quattro parti. La Parte I ha valutato le esperienze non motorie della vita quotidiana e ha 2 componenti (Range 0-52). La Parte IA contiene 6 domande e vengono valutate dall'esaminatore (Range 0-24). La parte IB contiene 7 domande sulle esperienze non motorie della vita quotidiana che sono state completate dal partecipante (intervallo 0-28). La Parte II ha valutato le esperienze motorie della vita quotidiana (Range 0-52). Conteneva 13 domande completate dal partecipante. La Parte III ha valutato i segni motori della malattia di Parkinson ed è stata somministrata dal valutatore (intervallo 0-132). La Parte III conteneva 33 punteggi basati su 18 item. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio numerico compreso tra 0 e 4, dove 0 = Normale, 1 = Lieve, 2 = Lieve, 3 = Moderato, 4 = Grave. Il punteggio totale MDS-UPDRS equivale alla somma delle parti I, II e III (intervallo: 0-236). Un punteggio più alto indicava sintomi più gravi della malattia di Parkinson.
Riferimento, settimana 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Collaboratori

Denali Therapeutics Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 agosto 2022

Completamento primario (Effettivo)

27 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

27 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 283PD302
  • 2022-000747-77 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su http://clinicalresearch.biogen.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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