Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma om BIIB122-tabletter är säkra och kan bromsa försämringen av Parkinsons sjukdom i tidigt stadium hos deltagare med specifika genetiska LRRK2-varianter mellan 30 och 80 år med hjälp av Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (LIGHTHOUSE)

19 december 2023 uppdaterad av: Biogen

En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att fastställa effektiviteten och säkerheten för BIIB122/DNL151 hos deltagare med Parkinsons sjukdom och patogena LRRK2-varianter

I den här studien kommer forskarna att lära sig mer om ett studieläkemedel som heter BIIB122 hos deltagare med Parkinsons sjukdom i ett tidigt stadium (PD). Studien kommer att fokusera på deltagare med en specifik genetisk variant i sin LRRK2-gen.

Huvudfrågan som forskare försöker svara på är om att ta BIIB122 bromsar försämringen av PD mer än placebo i de tidiga stadierna av PD.

För att besvara denna fråga kommer forskarna att använda ett frågeformulär som kallas Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale, även känd som MDS-UPDRS.

  • MDS-UPDRS mäter funktionsnedsättning och funktionshinder hos personer som lever med PD. Den skapades på 1980-talet och är en av de mest använda betygsskalorna för PD-symtom.
  • MDS-UPDRS har 4 delar, och en högre poäng betyder svårare PD-symtom.
  • Del I bedömer icke-motoriska upplevelser av det dagliga livet, inklusive men inte begränsat till minnesförlust, sömnproblem, smärta, depression och ångest.
  • Del II mäter motoriska upplevelser av det dagliga livet.
  • Del III är resultatet av en undersökning av motoriska symtom av en läkare.
  • Del IV registrerar PD-komplikationer orsakade av motoriska symtom.

Forskare kommer också att lära sig mer om säkerheten hos BIIB122.

En beskrivning av hur studien kommer att gå till ges nedan.

  • Deltagarna kommer att ta BIIB122 eller placebo som tabletter genom munnen. En placebo ser ut som studieläkemedlet men innehåller ingen riktig medicin.
  • Deltagarna kommer att vara med i studien i 103 veckor till 187 veckor. Detta inkluderar screening- och uppföljningsperioder.
  • Deltagarna kommer att ta BIIB122 eller placebo 1 gång om dagen i 96 till 180 veckor.
  • Deltagarna kan fortsätta att ta vissa mediciner för PD. Deltagarna måste ha samma dos av medicin i minst 90 dagar innan studien börjar.
  • Deltagarna kommer att besöka kliniken mer sällan när studien fortsätter, var 4:e vecka till var 24:e vecka.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

BIIB122 är en undersökning av centrala nervsystemet-penetrerande småmolekylära hämmare av LRRK2-kinas

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrike, 13385
        • Hopital de La Timone
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Frankrike, 31059
        • Hôpital Purpan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrike, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrike, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
      • Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • USF Health Byrd Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Förenta staterna, 98034
        • Evergreen Hospital Medical Center
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Sant Cugat del Valles, Barcelona, Spanien, 8190
        • Hospital General de Catalunya
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 38003
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian, Guipuzcoa, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Storbritannien
    • Tayside Region
      • Dundee, Tayside Region, Storbritannien, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Tu Dresden
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

30 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Klinisk diagnos av PD som uppfyller Movement Disorder Society Clinical Diagnostic Criteria inom 5 år efter screeningbesöket, inklusive, och minst 30 års ålder vid tidpunkten för diagnosen
  • Modifierad Hoehn och Yahr-skala, steg 1 till 2,5 (i AV-läge), inklusive, vid screening
  • MDS-UPDRS delarna II och III (i AV-läge) kombinerat resultat ≤40 vid screening
  • Screening av genetiska testresultat som verifierar närvaron av en patogen leucinrik repeterande kinas 2 (LRRK2) variant

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Kliniskt signifikant neurologisk störning annan än PD, inklusive, men inte begränsat till, stroke, demens eller anfall inom 5 år efter screeningbesöket, enligt utredarens uppfattning
  • Kliniska bevis på atypisk parkinsonism (t.ex. multipelsystematrofi eller progressiv supranukleär pares) eller tecken på läkemedelsinducerad parkinsonism

OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BIIB122 225 mg
Deltagarna kommer att få 225 mg BIIB122 tabletter, oralt, en gång dagligen (QD) i upp till 180 veckor.
Läkemedel: BIIB122
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • DNL151
Placebo-jämförare: BIIB122-Matchande placebo
Deltagarna kommer att få BIIB122-matchande placebotabletter, oralt, QD i upp till 180 veckor.
Läkemedel: BIIB122-Matchande placebo
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags till bekräftad försämring i rörelsestörningssamhället Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Del II och III under behandlingsperioden
Tidsram: Upp till vecka 180
Tid till bekräftad försämring definieras som en förvärrad händelse som pågår under två på varandra följande bedömningar. MDS-UPDRS är en multimodal skala som bedömer funktionsnedsättning och funktionshinder som består av 4 delar. Del II bedömer motoriska upplevelser av det dagliga livet (intervall 0-52). Den innehåller 13 frågor som ska fyllas i av deltagaren. Del III bedömer de motoriska tecknen på PD och administreras av bedömaren (intervall 0-132). Del III innehåller 33 poäng baserat på 18 objekt. För varje fråga ges en numerisk poäng mellan 0-4, där 0 = Normal, 1 = Lätt, 2 = Mild, 3 = Måttlig, 4 = Svår. MDS-UPDRS del II och III kombinerade poäng är lika med summan av del II och III (intervall 0-184). En högre poäng indikerar allvarligare symtom på PD.
Upp till vecka 180

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: AE: Dag 1 fram till vecka 187; SAE: Screening fram till vecka 187
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse i en deltagare eller klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tillfälligt förknippad med användningen av en medicinsk (undersöknings)produkt, oavsett om den är relaterad till den medicinska (undersöknings)produkten. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst leder till döden; enligt utredarens uppfattning, utsätter deltagaren för omedelbar dödsrisk (en livshotande händelse); kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; resulterar i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga; resulterar i en medfödd anomali/födelsedefekt eller är en medicinskt viktig händelse.
AE: Dag 1 fram till vecka 187; SAE: Screening fram till vecka 187
Dags till bekräftad försämring av MDS-UPDRS del II-poäng under behandlingsperioden
Tidsram: Upp till vecka 180
Tid till bekräftad försämring definieras som en förvärrad händelse som pågår under två på varandra följande bedömningar. MDS-UPDRS är en multimodal skala som bedömer funktionsnedsättning och funktionshinder som består av 4 delar. Del II bedömer motoriska upplevelser av det dagliga livet (intervall 0-52). Den innehåller 13 frågor som ska fyllas i av deltagaren. För varje fråga ges en numerisk poäng mellan 0-4, där 0 = Normal, 1 = Lätt, 2 = Mild, 3 = Måttlig, 4 = Svår. En högre poäng indikerar allvarligare symtom på PD.
Upp till vecka 180
Ändring från baslinjen i MDS-UPDRS Part II och III kombinerat resultat
Tidsram: Baslinje fram till vecka 96
MDS-UPDRS är en multimodal skala som bedömer funktionsnedsättning och funktionshinder som består av 4 delar. Del II bedömer motoriska upplevelser av det dagliga livet (intervall 0-52). Den innehåller 13 frågor som ska fyllas i av deltagaren. För varje fråga ges en numerisk poäng mellan 0-4, där 0 = Normal, 1 = Lätt, 2 = Mild, 3 = Måttlig, 4 = Svår. En högre poäng indikerar allvarligare symtom på PD. Del III bedömer de motoriska tecknen på PD och administreras av bedömaren (intervall 0-132). Del III innehåller 33 poäng baserat på 18 objekt. För varje fråga ges en numerisk poäng mellan 0-4, där 0 = Normal, 1 = Lätt, 2 = Mild, 3 = Måttlig, 4 = Svår. MDS-UPDRS Part II och III kombinerat poäng är lika med summan av Del II och III (intervall 0-184). En högre poäng indikerar allvarligare symtom på PD. Positiv förändring från baslinjen indikerar allvarlig PD.
Baslinje fram till vecka 96
Ändra från baslinjen i MDS-UPDRS delarna I, II och III kombinerat resultat
Tidsram: Baslinje fram till vecka 96
MDS-UPDRS är en multimodal skala som bedömer funktionsnedsättning och funktionshinder som består av 4 delar. Del I bedömer icke-motoriska upplevelser av det dagliga livet och har 2 komponenter (intervall 0-52). Del IA innehåller 6 frågor och bedöms av examinator (intervall 0-24). Del IB innehåller 7 frågor om icke-motoriska upplevelser av det dagliga livet som ska fyllas i av deltagaren (intervall 0-28). Del II bedömer motoriska upplevelser av det dagliga livet (intervall 0-52). Den innehåller 13 frågor som ska fyllas i av deltagaren. Del III bedömer de motoriska tecknen på PD och administreras av bedömaren (intervall 0-132). Del III innehåller 33 poäng baserat på 18 objekt. För varje fråga ges en numerisk poäng mellan 0-4, där 0 = Normal, 1 = Lätt, 2 = Mild, 3 = Måttlig, 4 = Svår. MDS-UPDRS totalpoäng är lika med summan av delarna I, II och III (intervall 0-236). En högre poäng indikerar allvarligare symtom på PD. Positiv förändring från baslinjen indikerar allvarlig PD.
Baslinje fram till vecka 96
Dags till bekräftad försämring i modifierad Schwab och England Activities of Daily Living Scale (mSE-ADL) poäng under behandlingsperioden
Tidsram: Fram till vecka 180
Tid till bekräftad försämring definieras som en förvärrad händelse som pågår under två på varandra följande bedömningar. mSE-ADL-skalan återspeglar hastigheten, lättheten och oberoendet med vilken en individ utför dagliga aktiviteter eller personliga sysslor med 100 % som indikerar totalt oberoende, fallande till 0 %, vilket indikerar ett tillstånd av fullständigt beroende. Individen uppmanas att bedöma sin funktion med hjälp av en 11-gradig skala (10 % steg), från 100 % (helt oberoende; klarar av alla sysslor utan långsamhet, svårighet eller funktionsnedsättning; i huvudsak normal; omedveten om några svårigheter) till 0 % (vegetativa funktioner som att svälja, urinblåsa och tarmar fungerar inte; sängliggande). Ju lägre poäng desto sämre funktionsstatus.
Fram till vecka 180

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biogen

Samarbetspartners

Denali Therapeutics Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Biogen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 augusti 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

27 juli 2023

Avslutad studie (Faktisk)

27 juli 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 juni 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 juni 2022

Första postat (Faktisk)

14 juni 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

20 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 283PD302
  • 2022-000747-77 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Parkinsons sjukdom

Kliniska prövningar på BIIB122

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera