初期段階のデュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるFordadistrogene Movaparvovecの研究
2024年4月3日 更新者：Pfizer
初期段階のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの男性参加者における FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC (PF-06939926) 投与後の安全性とジストロフィン発現を評価するための第 2 相、多施設、単群試験
この研究では、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児における遺伝子治療後の安全性とジストロフィン発現を評価します。
これは、単群の非無作為化非盲検試験です
調査の概要
詳細な説明
この研究では、fordadistrogene movaparvovec 遺伝子治療の安全性と忍容性を評価します。 約10人の参加者が研究に登録され、PF-06939926の1回のIV注入を受けます。プラセボアームはありません。 調査対象は、2歳以上4歳未満の男児（3歳から4歳の誕生日までを含む）。 すべての男児は、スクリーニングの一環としてこの研究のために行われたテストで測定されるように、AAV9 に対する中和抗体が陰性である必要があります。
一次分析は、すべての参加者が 52 週目までの訪問を完了したとき (または 52 週目より前に研究を中止したとき) に行われます。 すべての参加者は、遺伝子治療による治療後5年間、研究で追跡されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- UF Health Shands Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19146
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Hospital
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- CTSI Clinical Research Center
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- Perth Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～3年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -以前の遺伝子検査によるDMDの確定診断。
除外基準:
- ジストロフィン遺伝子における以下の遺伝子異常のいずれか： エクソン 9 からエクソン 13 までのエクソンに影響を与える変異 (エクソンの欠失、エクソンの重複、挿入、または点変異)。または b. エクソン 29 とエクソン 30 の両方に影響を及ぼす欠失。またはc。 56 から 71 までのエクソンに影響する欠失。
- AAV9に対する中和抗体についてファイザー社が実施した陽性検査。
- -遺伝子治療による以前の治療。
- -スクリーニング前の6か月以内にジストロフィン発現を増加させるように設計された治療（エクソンスキッピングおよびナンセンスリードスルーを含むが、これらに限定されない）。
- -DMDの適応症に対する経口グルココルチコイドまたはその他の免疫抑制剤による以前または現在の治療。
- 血球数、肝機能、腎機能など、特定の臨床検査における異常。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PF-06939926
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すべての参加者は、1 日目に PF-06939926 の単回投与を受けます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象および重篤な有害事象の発生率および重症度
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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血液検査結果異常のある参加者数
時間枠：52週目まで
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血液学の分析のために、被験者から血液サンプルが採取されます
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52週目まで
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生化学検査結果異常の参加者数
時間枠：52週目まで
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生化学分析のために被験者から血液サンプルが採取されます
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52週目まで
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異常な尿分析の参加者の数
時間枠：52週目まで
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尿サンプルは、尿の分析のために被験者から収集されます
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52週目まで
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神経学的検査で異常で臨床的に関連する変化が見られた参加者の数
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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体重の異常で臨床的に関連する変化を伴う参加者の数
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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バイタルサインに異常で臨床的に関連する変化がある参加者の数
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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心筋トロポニン I に異常で臨床的に関連する変化が見られた参加者の数
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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心電図 (ECG) で異常で臨床的に関連する変化が見られた参加者の数
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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心エコー図で異常で臨床的に関連する変化が見られた参加者の数
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に伴う有害事象および重篤な有害事象の発生率および重症度
時間枠：5年間を通して
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5年間を通して
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血液検査結果異常のある参加者数
時間枠：5年間を通して
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血液学の分析のために、被験者から血液サンプルが採取されます
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5年間を通して
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生化学検査結果異常の参加者数
時間枠：5年間を通して
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生化学分析のために被験者から血液サンプルが採取されます
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5年間を通して
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異常な尿分析の参加者の数
時間枠：5年間を通して
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尿サンプルは、尿の分析のために被験者から収集されます
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5年間を通して
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神経学的検査で異常で臨床的に関連する変化が見られた参加者の数
時間枠：5年間を通して
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5年間を通して
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体重の異常で臨床的に関連する変化を伴う参加者の数
時間枠：5年間を通して
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5年間を通して
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バイタルサインに異常で臨床的に関連する変化がある参加者の数
時間枠：5年間を通して
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5年間を通して
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心筋トロポニン I に異常で臨床的に関連する変化が見られた参加者の数
時間枠：5年間を通して
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5年間を通して
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心電図 (ECG) で異常で臨床的に関連する変化が見られた参加者の数
時間枠：5年間を通して
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5年間を通して
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心エコー図で異常で臨床的に関連する変化が見られた参加者の数
時間枠：5年間を通して
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5年間を通して
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筋肉におけるミニジストロフィン発現の分布
時間枠：9 週目、52 週目、および 5 年目 (可能な場合)
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筋生検からのミニジストロフィン分布は免疫蛍光法によって評価されます
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9 週目、52 週目、および 5 年目 (可能な場合)
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筋肉におけるミニジストロフィン発現レベル
時間枠：9 週目、52 週目、および 5 年目 (可能な場合)
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筋生検からのミニジストロフィン発現レベルは、液体クロマトグラフィー質量分析法によって評価されます。
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9 週目、52 週目、および 5 年目 (可能な場合)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年8月8日
一次修了 (推定)
2024年12月27日
研究の完了 (推定)
2029年1月3日
試験登録日
最初に提出
2021年10月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年6月20日
最初の投稿 (実際)
2022年6月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月3日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- C3391008
- 2021-003379-33 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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