Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Fordadistrogene Movaparvovec i tidlig stadium af Duchenne muskeldystrofi

3. april 2024 opdateret af: Pfizer

ET FASE 2, MULTICENTER, ENARMET UNDERSØGELSE TIL EVALUERING AF SIKKERHEDS- OG DYSTROFIN-UDSTYRELSEN EFTER ADMINISTRATION AF FORDADISTROGEN MOVAPARVOVEC (PF-06939926) I MANDLIGE DELTAGERE MED DULARYSTRO-MUSE I TIDLIG STADE

Studiet vil evaluere sikkerheden og dystrofinekspressionen efter genterapi hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Det er et enkeltarms, ikke-randomiseret, åbent studie

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet vil vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​fordadistrogen movaparvovec genterapi. Cirka 10 deltagere vil blive tilmeldt undersøgelsen og modtage en enkelt IV-infusion af PF-06939926; der er ingen placeboarm. Undersøgelsen omfatter drenge, der er mindst 2 år og under 4 år (inklusive 3-årige indtil deres 4-års fødselsdag). Alle drenge skal være negative for neutraliserende antistoffer mod AAV9, målt ved testen udført for undersøgelsen som en del af screeningen.

Den primære analyse vil finde sted, når alle deltagere har gennemført besøg gennem uge 52 (eller trukket sig fra undersøgelsen før uge 52). Alle deltagere vil blive fulgt i undersøgelsen i 5 år efter behandling med genterapi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • CTSI Clinical Research Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af DMD ved forudgående genetisk test.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver af følgende genetiske abnormiteter i dystrofingenet: a. Enhver mutation (exon deletion, exon duplikation, insertion eller punktmutation), der påvirker enhver exon mellem exon 9 og exon 13 inklusive; ELLER b. En deletion, der påvirker både exon 29 og exon 30; ELLER c. En sletning, der påvirker alle exoner mellem 56-71 inklusive.
  • Positiv test udført af Pfizer for neutralisering af antistoffer mod AAV9.
  • Enhver tidligere behandling med genterapi.
  • Enhver behandling designet til at øge dystrofinekspression inden for 6 måneder før screening (inklusive, men ikke begrænset til, exon-spring og nonsens gennemlæst).
  • Tidligere eller nuværende behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler til indikation af DMD.
  • Abnormitet i specificerede laboratorieprøver, herunder blodtal, lever- og nyrefunktion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PF-06939926
Genetisk: PF-06939926
Alle deltagere vil modtage en enkelt dosis PF-06939926 på dag 1.
Andre navne:
  • Fordadistrogene Movaparvovec

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlings-opståede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Til og med uge 52
Til og med uge 52
Antal deltagere med unormale hæmatologiske testresultater
Tidsramme: Til og med uge 52
Blodprøver vil blive indsamlet fra forsøgspersoner til analyse af hæmatologi
Til og med uge 52
Antal deltagere med unormale biokemiske testresultater
Tidsramme: Til og med uge 52
Blodprøver vil blive indsamlet fra forsøgspersoner til analyse af biokemi
Til og med uge 52
Antal deltagere med unormal urinanalyse
Tidsramme: Til og med uge 52
Urinprøver vil blive indsamlet fra forsøgspersoner til analyse af urin
Til og med uge 52
Antal deltagere med unormale og klinisk relevante ændringer i neurologiske undersøgelser
Tidsramme: Til og med uge 52
Til og med uge 52
Antal deltagere med unormale og klinisk relevante ændringer i kropsvægt
Tidsramme: Til og med uge 52
Til og med uge 52
Antal deltagere med unormale og klinisk relevante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Til og med uge 52
Til og med uge 52
Antal deltagere med unormale og klinisk relevante ændringer på hjertetroponin I
Tidsramme: Til og med uge 52
Til og med uge 52
Antal deltagere med unormale og klinisk relevante ændringer på elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Til og med uge 52
Til og med uge 52
Antal deltagere med unormale og klinisk relevante ændringer på ekkokardiogram
Tidsramme: Til og med uge 52
Til og med uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlings-opståede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Gennem 5 år
Gennem 5 år
Antal deltagere med unormale hæmatologiske testresultater
Tidsramme: Gennem 5 år
Blodprøver vil blive indsamlet fra forsøgspersoner til analyse af hæmatologi
Gennem 5 år
Antal deltagere med unormale biokemiske testresultater
Tidsramme: Gennem 5 år
Blodprøver vil blive indsamlet fra forsøgspersoner til analyse af biokemi
Gennem 5 år
Antal deltagere med unormal urinanalyse
Tidsramme: Gennem 5 år
Urinprøver vil blive indsamlet fra forsøgspersoner til analyse af urin
Gennem 5 år
Antal deltagere med unormale og klinisk relevante ændringer i neurologiske undersøgelser
Tidsramme: Gennem 5 år
Gennem 5 år
Antal deltagere med unormale og klinisk relevante ændringer i kropsvægt
Tidsramme: Gennem 5 år
Gennem 5 år
Antal deltagere med unormale og klinisk relevante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Gennem 5 år
Gennem 5 år
Antal deltagere med unormale og klinisk relevante ændringer på hjertetroponin I
Tidsramme: Gennem 5 år
Gennem 5 år
Antal deltagere med unormale og klinisk relevante ændringer på elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Gennem 5 år
Gennem 5 år
Antal deltagere med unormale og klinisk relevante ændringer på ekkokardiogram
Tidsramme: Gennem 5 år
Gennem 5 år
Fordeling af mini-dystrofinekspression i muskler
Tidsramme: I uge 9, uge ​​52 og år 5 (hvis tilgængeligt)
Mini-dystrofinfordeling fra en muskelbiopsi vil blive vurderet ved immunfluorescens
I uge 9, uge ​​52 og år 5 (hvis tilgængeligt)
Niveau af mini-dystrofinekspression i muskler
Tidsramme: I uge 9, uge ​​52 og år 5 (hvis tilgængeligt)
Mini-dystrofin ekspressionsniveau fra en muskelbiopsi vil blive vurderet ved væskekromatografi massespektrometri
I uge 9, uge ​​52 og år 5 (hvis tilgængeligt)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

27. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

3. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

23. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske forsøg med PF-06939926

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner