Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fordadistrogen Movaparvovec vizsgálata korai stádiumú Duchenne-izomdystrophiában

2024. április 3. frissítette: Pfizer

2. FÁZISÚ, TÖBBKÖZPONTOS, EGYKARÚ VIZSGÁLAT A FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC (PF-06939926) ALKALMAZÁSA KÖVETKEZŐ BIZTONSÁG ÉS DISTROPHIN KIFEJEZÉS ÉRTÉKELÉSÉRE AZ ELŐRE SZÁMÍTÓ SZAKASZTÓL SZÁRMAZÓ FÉRFI RÉSZTVEVŐKNÉL

A tanulmány a biztonságosságot és a disztrofin expressziót értékeli Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúk génterápiáját követően. Ez egy egykarú, nem randomizált, nyílt elrendezésű vizsgálat

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány felméri a fordadisztrogén movaparvovec génterápia biztonságosságát és tolerálhatóságát. Körülbelül 10 résztvevőt vonnak be a vizsgálatba, és egyetlen PF-06939926 iv. infúziót kapnak; nincs placebo kar. A vizsgálatba olyan fiúk kerültek, akik legalább 2 évesek és 4 évesnél fiatalabbak (beleértve a 3 éveseket 4. születésnapjukig). Minden fiúnak negatívnak kell lennie az AAV9 elleni semlegesítő antitestek tekintetében, amint azt a vizsgálathoz a szűrés részeként elvégzett teszt méri.

Az elsődleges elemzésre akkor kerül sor, amikor minden résztvevő befejezte a látogatásokat az 52. hétig (vagy az 52. hét előtt kivonták a vizsgálatból). A génterápiás kezelést követően 5 évig minden résztvevőt követni fognak a vizsgálatban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • CTSI Clinical Research Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A DMD megerősített diagnózisa előzetes genetikai vizsgálattal.

Kizárási kritériumok:

  • A következő genetikai rendellenességek bármelyike ​​a disztrofin génben: a. Bármilyen mutáció (exondeléció, exonduplikáció, inszerció vagy pontmutáció), amely a 9. és a 13. exon közötti bármely exont érinti; VAGY b. Egy deléció, amely a 29. és a 30. exont egyaránt érinti; VAGY c. Egy deléció, amely az 56-71 közötti exonokat érinti, beleértve.
  • A Pfizer által végzett pozitív teszt az AAV9 elleni antitestek semlegesítésére.
  • Bármilyen előzetes génterápiás kezelés.
  • Bármilyen kezelés, amelyet a dystrophin expresszió növelésére terveztek a szűrést megelőző 6 hónapon belül (beleértve, de nem kizárólagosan az exon-kihagyást és a nonszensz átolvasást).
  • Korábbi vagy jelenlegi kezelés orális glükokortikoidokkal vagy más immunszuppresszív szerekkel DMD indikációja miatt.
  • Rendellenesség meghatározott laboratóriumi vizsgálatokban, beleértve a vérképet, a máj- és vesefunkciót.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PF-06939926
Genetikai: PF-06939926
Minden résztvevő egyetlen adag PF-06939926-ot kap az 1. napon.
Más nevek:
  • Fordadistrogen Movaparvovec

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események előfordulása és súlyossága
Időkeret: Az 52. hétig
Az 52. hétig
A kóros hematológiai vizsgálati eredményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az 52. hétig
Az alanyoktól vérmintákat vesznek a hematológiai elemzéshez
Az 52. hétig
A kóros biokémiai teszteredményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az 52. hétig
Az alanyoktól vérmintákat vesznek a biokémiai elemzéshez
Az 52. hétig
A kóros vizeletelemzésben részt vevők száma
Időkeret: Az 52. hétig
Az alanyoktól vizeletmintákat gyűjtenek a vizelet elemzéséhez
Az 52. hétig
A neurológiai vizsgálatok során abnormális és klinikailag jelentős változást mutató résztvevők száma
Időkeret: Az 52. hétig
Az 52. hétig
A kóros és klinikailag jelentős testtömeg-változásokkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az 52. hétig
Az 52. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél a létfontosságú jelek kóros és klinikailag jelentős változásai voltak
Időkeret: Az 52. hétig
Az 52. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél a szív troponin I kóros és klinikailag jelentős változásai voltak
Időkeret: Az 52. hétig
Az 52. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél abnormális és klinikailag jelentős változások mutatkoztak az elektrokardiogramon (EKG)
Időkeret: Az 52. hétig
Az 52. hétig
A kóros és klinikailag jelentős változásokat mutató résztvevők száma az echokardiogramon
Időkeret: Az 52. hétig
Az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események előfordulása és súlyossága
Időkeret: 5 éven keresztül
5 éven keresztül
A kóros hematológiai vizsgálati eredményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 5 éven keresztül
Az alanyoktól vérmintákat vesznek a hematológiai elemzéshez
5 éven keresztül
A kóros biokémiai teszteredményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 5 éven keresztül
Az alanyoktól vérmintákat vesznek a biokémiai elemzéshez
5 éven keresztül
A kóros vizeletelemzésben részt vevők száma
Időkeret: 5 éven keresztül
Az alanyoktól vizeletmintákat gyűjtenek a vizelet elemzéséhez
5 éven keresztül
A neurológiai vizsgálatok során abnormális és klinikailag jelentős változást mutató résztvevők száma
Időkeret: 5 éven keresztül
5 éven keresztül
A kóros és klinikailag jelentős testtömeg-változásokkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 5 éven keresztül
5 éven keresztül
Azon résztvevők száma, akiknél a létfontosságú jelek kóros és klinikailag jelentős változásai voltak
Időkeret: 5 éven keresztül
5 éven keresztül
Azon résztvevők száma, akiknél a szív troponin I kóros és klinikailag jelentős változásai voltak
Időkeret: 5 éven keresztül
5 éven keresztül
Azon résztvevők száma, akiknél abnormális és klinikailag jelentős változások mutatkoztak az elektrokardiogramon (EKG)
Időkeret: 5 éven keresztül
5 éven keresztül
A kóros és klinikailag jelentős változásokat mutató résztvevők száma az echokardiogramon
Időkeret: 5 éven keresztül
5 éven keresztül
A mini-dystrophin expresszió megoszlása ​​izomban
Időkeret: A 9. héten, az 52. héten és az 5. évben (ha elérhető)
Az izombiopsziából származó mini-disztrofin eloszlást immunfluoreszcenciával értékeljük
A 9. héten, az 52. héten és az 5. évben (ha elérhető)
A mini-dystrophin expresszió szintje az izmokban
Időkeret: A 9. héten, az 52. héten és az 5. évben (ha elérhető)
Az izombiopsziából származó mini-disztrofin expressziós szintet folyadékkromatográfiás tömegspektrometriával kell értékelni
A 9. héten, az 52. héten és az 5. évben (ha elérhető)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. augusztus 8.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 27.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. január 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. október 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 20.

Első közzététel (Tényleges)

2022. június 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 3.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokoll, statisztikai elemzési terv (SAP), klinikai vizsgálati jelentés (CSR)) szakképzett kutatók kérésére és bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Izomdisztrófia, Duchenne

Klinikai vizsgálatok a PF-06939926

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kosovo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel