Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Fordadistrogenu Movaparvovec v časném stadiu Duchennovy svalové dystrofie

18. října 2025 aktualizováno: Pfizer

FÁZE 2, MULTICENTEROVÁ, JEDNORAŽNÁ STUDIE K VYHODNOCENÍ BEZPEČNOSTI A VYJÁDŘENÍ DYSTROFINU PO PODÁNÍ FORDADISTROGENU MOVAPARVOVEC (PF-06939926) U MUŽSKÝCH ÚČASTNÍKŮ S RANĚNÝM STÁDIEM DYSTROFINŮ MOVAPARVOVEC

Studie bude hodnotit bezpečnost a expresi dystrofinu po genové terapii u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Je to jednoramenná, nerandomizovaná, otevřená studie

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie posoudí bezpečnost a snášenlivost genové terapie fordadistrogen movaparvovec. Do studie bude zapsáno přibližně 10 účastníků, kteří dostanou jednu IV infuzi PF-06939926; neexistuje žádné placebové rameno. Studie zahrnuje chlapce, kteří jsou ve věku alespoň 2 let a méně než 4 roky (včetně 3letých do 4. narozenin). Všichni chlapci budou muset být negativní na neutralizační protilátky proti AAV9, jak bylo změřeno testem provedeným pro studii jako součást screeningu.

Primární analýza proběhne, když všichni účastníci dokončí návštěvy v týdnu 52 (nebo se ze studie před 52. týdnem odhlásí). Všichni účastníci budou ve studii sledováni po dobu 5 let po léčbě genovou terapií.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • CTSI Clinical Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza DMD předchozím genetickým vyšetřením.

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli z následujících genetických abnormalit v genu pro dystrofin: a. Jakákoli mutace (delece exonu, duplikace exonu, inzerce nebo bodová mutace) ovlivňující jakýkoli exon mezi exonem 9 a exonem 13 včetně; NEBO b. Delece, která ovlivňuje jak exon 29, tak exon 30; NEBO c. Delece, která ovlivňuje jakékoli exony mezi 56-71 včetně.
  • Pozitivní test provedený společností Pfizer na neutralizaci protilátek proti AAV9.
  • Jakákoli předchozí léčba genovou terapií.
  • Jakákoli léčba určená ke zvýšení exprese dystrofinu během 6 měsíců před screeningem (včetně, ale bez omezení na, přeskočení exonu a čtení nesmyslů).
  • Předchozí nebo současná léčba perorálními glukokortikoidy nebo jinými imunosupresivy pro indikaci DMD.
  • Abnormality ve specifikovaných laboratorních testech, včetně krevního obrazu, funkce jater a ledvin.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PF-06939926
Genetický: PF-06939926
Všichni účastníci obdrží jednu dávku PF-06939926 v den 1.
Ostatní jména:
  • Fordadistrogen Movaparvovec

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod při léčbě
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Počet účastníků s abnormálními výsledky hematologických testů
Časové okno: Do týdne 52
Vzorky krve budou odebrány subjektům pro analýzu hematologie
Do týdne 52
Počet účastníků s abnormálními výsledky biochemických testů
Časové okno: Do týdne 52
Vzorky krve budou odebrány subjektům pro analýzu biochemie
Do týdne 52
Počet účastníků s abnormální analýzou moči
Časové okno: Do týdne 52
Vzorky moči budou odebrány subjektům pro analýzu moči
Do týdne 52
Počet účastníků s abnormálními a klinicky relevantními změnami v neurologických vyšetřeních
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Počet účastníků s abnormálními a klinicky relevantními změnami tělesné hmotnosti
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Počet účastníků s abnormálními a klinicky relevantními změnami vitálních funkcí
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Počet účastníků s abnormálními a klinicky relevantními změnami na srdečním troponinu I
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Počet účastníků s abnormálními a klinicky relevantními změnami na elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52
Počet účastníků s abnormálními a klinicky relevantními změnami na echokardiogramu
Časové okno: Do týdne 52
Do týdne 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod při léčbě
Časové okno: Přes 5 let
Přes 5 let
Počet účastníků s abnormálními výsledky hematologických testů
Časové okno: Přes 5 let
Vzorky krve budou odebrány subjektům pro analýzu hematologie
Přes 5 let
Počet účastníků s abnormálními výsledky biochemických testů
Časové okno: Přes 5 let
Vzorky krve budou odebrány subjektům pro analýzu biochemie
Přes 5 let
Počet účastníků s abnormální analýzou moči
Časové okno: Přes 5 let
Vzorky moči budou odebrány subjektům pro analýzu moči
Přes 5 let
Počet účastníků s abnormálními a klinicky relevantními změnami v neurologických vyšetřeních
Časové okno: Přes 5 let
Přes 5 let
Počet účastníků s abnormálními a klinicky relevantními změnami tělesné hmotnosti
Časové okno: Přes 5 let
Přes 5 let
Počet účastníků s abnormálními a klinicky relevantními změnami vitálních funkcí
Časové okno: Přes 5 let
Přes 5 let
Počet účastníků s abnormálními a klinicky relevantními změnami na srdečním troponinu I
Časové okno: Přes 5 let
Přes 5 let
Počet účastníků s abnormálními a klinicky relevantními změnami na elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Přes 5 let
Přes 5 let
Počet účastníků s abnormálními a klinicky relevantními změnami na echokardiogramu
Časové okno: Přes 5 let
Přes 5 let
Distribuce exprese mini-dystrofinů ve svalu
Časové okno: V 9. týdnu, 52. týdnu a 5. roce (pokud je k dispozici)
Distribuce mini-dystrofinu ze svalové biopsie bude hodnocena imunofluorescencí
V 9. týdnu, 52. týdnu a 5. roce (pokud je k dispozici)
Úroveň exprese mini-dystrofinů ve svalu
Časové okno: V 9. týdnu, 52. týdnu a 5. roce (pokud je k dispozici)
Úroveň exprese mini-dystrofinu ze svalové biopsie bude hodnocena pomocí kapalinové chromatografie a hmotnostní spektrometrie
V 9. týdnu, 52. týdnu a 5. roce (pokud je k dispozici)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. srpna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

3. října 2025

Dokončení studie (Aktuální)

3. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

23. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

21. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PF-06939926

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit