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Étude du Fordadistrogène Movaparvovec dans la dystrophie musculaire de Duchenne à un stade précoce

18 octobre 2025 mis à jour par: Pfizer

UNE ÉTUDE DE PHASE 2, MULTICENTRÉE, À BRAS UNIQUE POUR ÉVALUER LA SÉCURITÉ ET L'EXPRESSION DE LA DYSTROPHINE APRÈS L'ADMINISTRATION DE FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC (PF-06939926) CHEZ DES PARTICIPANTS HOMMES ATTEINTS D'UNE DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE À UN STADE PRÉCOCE

L'étude évaluera l'innocuité et l'expression de la dystrophine après la thérapie génique chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Il s'agit d'une étude ouverte à un seul bras, non randomisée

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude évaluera l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie génique fordadistrogene movaparvovec. Environ 10 participants seront inscrits à l'étude et recevront une seule perfusion IV de PF-06939926 ; il n'y a pas de bras placebo. L'étude comprend des garçons âgés d'au moins 2 ans et de moins de 4 ans (y compris les enfants de 3 ans jusqu'à leur 4e anniversaire). Tous les garçons devront être négatifs pour les anticorps neutralisants contre l'AAV9, tel que mesuré par le test effectué pour l'étude dans le cadre du dépistage.

L'analyse principale aura lieu lorsque tous les participants auront terminé les visites jusqu'à la semaine 52 (ou se seront retirés de l'étude avant la semaine 52). Tous les participants seront suivis dans l'étude pendant 5 ans après le traitement par thérapie génique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • CTSI Clinical Research Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de DMD par des tests génétiques préalables.

Critère d'exclusion:

  • L'une des anomalies génétiques suivantes dans le gène de la dystrophine : a. Toute mutation (délétion d'exon, duplication d'exon, insertion ou mutation ponctuelle) affectant tout exon entre l'exon 9 et l'exon 13 inclus ; OU b. Une délétion qui affecte à la fois l'exon 29 et l'exon 30 ; OU c. Une délétion qui affecte tous les exons entre 56 et 71 inclus.
  • Test positif réalisé par Pfizer pour neutraliser les anticorps anti-AAV9.
  • Tout traitement antérieur par thérapie génique.
  • Tout traitement conçu pour augmenter l'expression de la dystrophine dans les 6 mois précédant le dépistage (y compris, mais sans s'y limiter, le saut d'exon et la lecture absurde).
  • Traitement antérieur ou en cours avec des glucocorticoïdes oraux ou d'autres agents immunosuppresseurs pour l'indication de la DMD.
  • Anomalie dans les tests de laboratoire spécifiés, y compris la numération globulaire, la fonction hépatique et rénale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PF-06939926
Génétique: PF-06939926
Tous les participants recevront une dose unique de PF-06939926 le jour 1.
Autres noms:
  • Fordadistrogène Movaparvovec

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables et événements indésirables graves apparus sous traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants avec des résultats de tests hématologiques anormaux
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Des échantillons de sang seront prélevés sur des sujets pour l'analyse de l'hématologie
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants avec des résultats de tests biochimiques anormaux
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Des échantillons de sang seront prélevés sur des sujets pour l'analyse de la biochimie
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants avec une analyse d'urine anormale
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Des échantillons d'urine seront prélevés sur les sujets pour l'analyse de l'urine
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants présentant des changements anormaux et cliniquement pertinents lors des examens neurologiques
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants présentant des changements anormaux et cliniquement pertinents du poids corporel
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants présentant des changements anormaux et cliniquement pertinents des signes vitaux
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants présentant des modifications anormales et cliniquement pertinentes de la troponine I cardiaque
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants présentant des changements anormaux et cliniquement pertinents à l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants présentant des changements anormaux et cliniquement pertinents à l'échocardiogramme
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables et événements indésirables graves apparus sous traitement
Délai: A travers 5 ans
A travers 5 ans
Nombre de participants avec des résultats de tests hématologiques anormaux
Délai: A travers 5 ans
Des échantillons de sang seront prélevés sur des sujets pour l'analyse de l'hématologie
A travers 5 ans
Nombre de participants avec des résultats de tests biochimiques anormaux
Délai: A travers 5 ans
Des échantillons de sang seront prélevés sur des sujets pour l'analyse de la biochimie
A travers 5 ans
Nombre de participants avec une analyse d'urine anormale
Délai: A travers 5 ans
Des échantillons d'urine seront prélevés sur les sujets pour l'analyse de l'urine
A travers 5 ans
Nombre de participants présentant des changements anormaux et cliniquement pertinents lors des examens neurologiques
Délai: A travers 5 ans
A travers 5 ans
Nombre de participants présentant des changements anormaux et cliniquement pertinents du poids corporel
Délai: A travers 5 ans
A travers 5 ans
Nombre de participants présentant des changements anormaux et cliniquement pertinents des signes vitaux
Délai: A travers 5 ans
A travers 5 ans
Nombre de participants présentant des modifications anormales et cliniquement pertinentes de la troponine I cardiaque
Délai: A travers 5 ans
A travers 5 ans
Nombre de participants présentant des changements anormaux et cliniquement pertinents à l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: A travers 5 ans
A travers 5 ans
Nombre de participants présentant des changements anormaux et cliniquement pertinents à l'échocardiogramme
Délai: A travers 5 ans
A travers 5 ans
Distribution de l'expression de la mini-dystrophine dans le muscle
Délai: À la semaine 9, à la semaine 52 et à l'année 5 (si disponible)
La distribution de la mini-dystrophine à partir d'une biopsie musculaire sera évaluée par immunofluorescence
À la semaine 9, à la semaine 52 et à l'année 5 (si disponible)
Niveau d'expression de la mini-dystrophine dans le muscle
Délai: À la semaine 9, à la semaine 52 et à l'année 5 (si disponible)
Le niveau d'expression de la mini-dystrophine à partir d'une biopsie musculaire sera évalué par spectrométrie de masse par chromatographie liquide
À la semaine 9, à la semaine 52 et à l'année 5 (si disponible)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 août 2022

Achèvement primaire (Réel)

3 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

3 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 octobre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 juin 2022

Première publication (Réel)

23 juin 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

21 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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