- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT05429372
Изучение фордастрогена мовапарвовека при мышечной дистрофии Дюшенна на ранней стадии
ФАЗА 2, МНОГОЦЕНТРОВОЕ, ОДНОРУЧНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ДЛЯ ОЦЕНКИ БЕЗОПАСНОСТИ И ЭКСПРЕССИИ ДИСТРОФИНА ПОСЛЕ ВВЕДЕНИЯ FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC (PF-06939926) У УЧАСТНИКОВ МУЖЧИН С РАННЕЙ СТАДИЕЙ МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ ДЮШЕННА
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В исследовании будет оцениваться безопасность и переносимость генной терапии фордадистрогеном мовапарвовеком. Приблизительно 10 участников будут включены в исследование и получат одну внутривенную инфузию PF-06939926; нет руки плацебо. В исследование включены мальчики в возрасте от 2 до 4 лет (в том числе в возрасте от 3 до 4 лет). У всех мальчиков должен быть отрицательный результат на нейтрализующие антитела против AAV9, что подтверждается тестом, проведенным для исследования в рамках скрининга.
Первичный анализ будет проводиться, когда все участники завершат визиты в течение 52-й недели (или выйдут из исследования до 52-й недели). Все участники будут наблюдаться в исследовании в течение 5 лет после лечения генной терапией.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- UF Health Shands Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19146
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Primary Children's Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
- CTSI Clinical Research Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный диагноз МДД предварительным генетическим тестированием.
Критерий исключения:
- Любая из следующих генетических аномалий гена дистрофина: а. Любая мутация (делеция экзона, дупликация экзона, вставка или точечная мутация), затрагивающая любой экзон между экзоном 9 и экзоном 13 включительно; ИЛИ б. Делеция, затрагивающая как экзон 29, так и экзон 30; ИЛИ с. Делеция, которая затрагивает любые экзоны между 56-71 включительно.
- Положительный тест, проведенный Pfizer на нейтрализующие антитела к AAV9.
- Любое предшествующее лечение генной терапией.
- Любое лечение, предназначенное для повышения экспрессии дистрофина в течение 6 месяцев до скрининга (включая, помимо прочего, пропуск экзонов и прочтение бессмысленных данных).
- Предшествующее или текущее лечение пероральными глюкокортикоидами или другими иммунодепрессантами по показаниям МДД.
- Отклонения от нормы в определенных лабораторных тестах, включая анализы крови, функцию печени и почек.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: ПФ-06939926
|
Все участники получат разовую дозу PF-06939926 в первый день.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших после лечения, и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
Количество участников с аномальными результатами гематологического теста
Временное ограничение: До 52 недели
|
Образцы крови будут взяты у субъектов для гематологического анализа.
|
До 52 недели
|
Количество участников с аномальными результатами биохимического теста
Временное ограничение: До 52 недели
|
Образцы крови будут взяты у испытуемых для биохимического анализа.
|
До 52 недели
|
Количество участников с аномальным анализом мочи
Временное ограничение: До 52 недели
|
Образцы мочи будут собираться у субъектов для анализа мочи.
|
До 52 недели
|
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями при неврологическом обследовании
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями массы тела
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями сердечного тропонина I
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями на электрокардиограмме (ЭКГ)
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями на эхокардиограмме
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших после лечения, и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: Через 5 лет
|
Через 5 лет
|
|
Количество участников с аномальными результатами гематологического теста
Временное ограничение: Через 5 лет
|
Образцы крови будут взяты у субъектов для гематологического анализа.
|
Через 5 лет
|
Количество участников с аномальными результатами биохимического теста
Временное ограничение: Через 5 лет
|
Образцы крови будут взяты у испытуемых для биохимического анализа.
|
Через 5 лет
|
Количество участников с аномальным анализом мочи
Временное ограничение: Через 5 лет
|
Образцы мочи будут собираться у субъектов для анализа мочи.
|
Через 5 лет
|
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями при неврологическом обследовании
Временное ограничение: Через 5 лет
|
Через 5 лет
|
|
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями массы тела
Временное ограничение: Через 5 лет
|
Через 5 лет
|
|
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Через 5 лет
|
Через 5 лет
|
|
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями сердечного тропонина I
Временное ограничение: Через 5 лет
|
Через 5 лет
|
|
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями на электрокардиограмме (ЭКГ)
Временное ограничение: Через 5 лет
|
Через 5 лет
|
|
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями на эхокардиограмме
Временное ограничение: Через 5 лет
|
Через 5 лет
|
|
Распределение экспрессии мини-дистрофина в мышцах
Временное ограничение: На 9-й, 52-й и 5-й неделе (если доступно)
|
Распределение мини-дистрофина из мышечной биопсии будет оцениваться с помощью иммунофлуоресценции.
|
На 9-й, 52-й и 5-й неделе (если доступно)
|
Уровень экспрессии мини-дистрофина в мышцах
Временное ограничение: На 9-й, 52-й и 5-й неделе (если доступно)
|
Уровень экспрессии мини-дистрофина из мышечной биопсии будет оцениваться с помощью жидкостной хроматографии и масс-спектрометрии.
|
На 9-й, 52-й и 5-й неделе (если доступно)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- C3391008
- 2021-003379-33 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования ПФ-06939926
-
PfizerАктивный, не рекрутирующийМышечная дистрофия ДюшеннаСоединенные Штаты, Испания, Бельгия, Корея, Республика, Тайвань, Канада, Австралия, Германия, Япония, Франция, Италия, Соединенное Королевство, Российская Федерация, Израиль, Швейцария
-
PfizerАктивный, не рекрутирующийМышечная дистрофия ДюшеннаСоединенные Штаты
-
PfizerЗавершенныйЗдоровыйСоединенные Штаты
-
PfizerЗавершенный
-
PfizerЗавершенныйСахарный диабет, тип 1Соединенные Штаты
-
PfizerЗавершенный
-
PfizerЗавершенныйЗдоровые участникиНидерланды
-
PfizerАктивный, не рекрутирующий
-
PfizerЗавершенныйЗдоровый волонтерНидерланды