Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение фордастрогена мовапарвовека при мышечной дистрофии Дюшенна на ранней стадии

18 октября 2025 г. обновлено: Pfizer

ФАЗА 2, МНОГОЦЕНТРОВОЕ, ОДНОРУЧНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ДЛЯ ОЦЕНКИ БЕЗОПАСНОСТИ И ЭКСПРЕССИИ ДИСТРОФИНА ПОСЛЕ ВВЕДЕНИЯ FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC (PF-06939926) У УЧАСТНИКОВ МУЖЧИН С РАННЕЙ СТАДИЕЙ МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ ДЮШЕННА

В исследовании будет оцениваться безопасность и экспрессия дистрофина после генной терапии у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Это одногрупповое, нерандомизированное, открытое исследование.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В исследовании будет оцениваться безопасность и переносимость генной терапии фордадистрогеном мовапарвовеком. Приблизительно 10 участников будут включены в исследование и получат одну внутривенную инфузию PF-06939926; нет руки плацебо. В исследование включены мальчики в возрасте от 2 до 4 лет (в том числе в возрасте от 3 до 4 лет). У всех мальчиков должен быть отрицательный результат на нейтрализующие антитела против AAV9, что подтверждается тестом, проведенным для исследования в рамках скрининга.

Первичный анализ будет проводиться, когда все участники завершат визиты в течение 52-й недели (или выйдут из исследования до 52-й недели). Все участники будут наблюдаться в исследовании в течение 5 лет после лечения генной терапией.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • CTSI Clinical Research Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 3 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз МДД предварительным генетическим тестированием.

Критерий исключения:

  • Любая из следующих генетических аномалий гена дистрофина: а. Любая мутация (делеция экзона, дупликация экзона, вставка или точечная мутация), затрагивающая любой экзон между экзоном 9 и экзоном 13 включительно; ИЛИ б. Делеция, затрагивающая как экзон 29, так и экзон 30; ИЛИ с. Делеция, которая затрагивает любые экзоны между 56-71 включительно.
  • Положительный тест, проведенный Pfizer на нейтрализующие антитела к AAV9.
  • Любое предшествующее лечение генной терапией.
  • Любое лечение, предназначенное для повышения экспрессии дистрофина в течение 6 месяцев до скрининга (включая, помимо прочего, пропуск экзонов и прочтение бессмысленных данных).
  • Предшествующее или текущее лечение пероральными глюкокортикоидами или другими иммунодепрессантами по показаниям МДД.
  • Отклонения от нормы в определенных лабораторных тестах, включая анализы крови, функцию печени и почек.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ПФ-06939926
Генетический: ПФ-06939926
Все участники получат разовую дозу PF-06939926 в первый день.
Другие имена:
  • Фордастроген Мовапарвовец

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших после лечения, и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели
Количество участников с аномальными результатами гематологического теста
Временное ограничение: До 52 недели
Образцы крови будут взяты у субъектов для гематологического анализа.
До 52 недели
Количество участников с аномальными результатами биохимического теста
Временное ограничение: До 52 недели
Образцы крови будут взяты у испытуемых для биохимического анализа.
До 52 недели
Количество участников с аномальным анализом мочи
Временное ограничение: До 52 недели
Образцы мочи будут собираться у субъектов для анализа мочи.
До 52 недели
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями при неврологическом обследовании
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями массы тела
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями сердечного тропонина I
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями на электрокардиограмме (ЭКГ)
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями на эхокардиограмме
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших после лечения, и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: Через 5 лет
Через 5 лет
Количество участников с аномальными результатами гематологического теста
Временное ограничение: Через 5 лет
Образцы крови будут взяты у субъектов для гематологического анализа.
Через 5 лет
Количество участников с аномальными результатами биохимического теста
Временное ограничение: Через 5 лет
Образцы крови будут взяты у испытуемых для биохимического анализа.
Через 5 лет
Количество участников с аномальным анализом мочи
Временное ограничение: Через 5 лет
Образцы мочи будут собираться у субъектов для анализа мочи.
Через 5 лет
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями при неврологическом обследовании
Временное ограничение: Через 5 лет
Через 5 лет
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями массы тела
Временное ограничение: Через 5 лет
Через 5 лет
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Через 5 лет
Через 5 лет
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями сердечного тропонина I
Временное ограничение: Через 5 лет
Через 5 лет
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями на электрокардиограмме (ЭКГ)
Временное ограничение: Через 5 лет
Через 5 лет
Количество участников с аномальными и клинически значимыми изменениями на эхокардиограмме
Временное ограничение: Через 5 лет
Через 5 лет
Распределение экспрессии мини-дистрофина в мышцах
Временное ограничение: На 9-й, 52-й и 5-й неделе (если доступно)
Распределение мини-дистрофина из мышечной биопсии будет оцениваться с помощью иммунофлуоресценции.
На 9-й, 52-й и 5-й неделе (если доступно)
Уровень экспрессии мини-дистрофина в мышцах
Временное ограничение: На 9-й, 52-й и 5-й неделе (если доступно)
Уровень экспрессии мини-дистрофина из мышечной биопсии будет оцениваться с помощью жидкостной хроматографии и масс-спектрометрии.
На 9-й, 52-й и 5-й неделе (если доступно)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 августа 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

3 октября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

3 октября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 октября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 июня 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 июня 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

21 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться