Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Fordadistrogene Movaparvovec we wczesnym stadium dystrofii mięśniowej Duchenne'a

3 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Pfizer

WIELOOŚRODKOWE BADANIE JEDNORAZOWE FAZY 2 W CELU OCENY BEZPIECZEŃSTWA I EKSPRESJI DYSTROFINY PO PODANIU FORDADISTROGENU MOVAPARVOVEC (PF-06939926) U MĘŻCZYZN Z WCZESNĄ STADIUM DYSTROFII MIĘŚNIOWEJ DUCHENNE'A

Badanie oceni bezpieczeństwo i ekspresję dystrofiny po terapii genowej u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Jest to jednoramienne, nierandomizowane, otwarte badanie

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie oceni bezpieczeństwo i tolerancję terapii genowej fordadistrogenem movaparvovec. Około 10 uczestników zostanie włączonych do badania i otrzyma pojedynczą infuzję dożylną PF-06939926; nie ma ramienia placebo. Badanie obejmuje chłopców w wieku co najmniej 2 lat i poniżej 4 lat (w tym 3-latków do 4. roku życia). Wszyscy chłopcy będą musieli mieć ujemny wynik na obecność przeciwciał neutralizujących przeciwko AAV9, co zmierzono za pomocą testu przeprowadzonego na potrzeby badania w ramach badań przesiewowych.

Podstawowa analiza zostanie przeprowadzona, gdy wszyscy uczestnicy odbyli wizyty do 52. tygodnia (lub wycofali się z badania przed 52. tygodniem). Wszyscy uczestnicy będą obserwowani w badaniu przez 5 lat po leczeniu terapią genową.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • CTSI Clinical Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza DMD na podstawie wcześniejszych badań genetycznych.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda z następujących nieprawidłowości genetycznych w genie dystrofiny: a. Dowolna mutacja (delecja eksonu, duplikacja eksonu, insercja lub mutacja punktowa) wpływająca na dowolny ekson między eksonem 9 a eksonem 13 włącznie; LUB b. Delecja, która dotyczy zarówno eksonu 29, jak i eksonu 30; LUB c. Delecja, która wpływa na wszystkie eksony między 56-71 włącznie.
  • Pozytywny test przeprowadzony przez firmę Pfizer na przeciwciała neutralizujące AAV9.
  • Wszelkie wcześniejsze leczenie terapią genową.
  • Jakiekolwiek leczenie mające na celu zwiększenie ekspresji dystrofiny w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym (w tym między innymi pomijanie egzonów i czytanie nonsensów).
  • Wcześniejsze lub obecne leczenie doustnymi glikokortykosteroidami lub innymi lekami immunosupresyjnymi we wskazaniu DMD.
  • Nieprawidłowości w określonych badaniach laboratoryjnych, w tym morfologii krwi, czynności wątroby i nerek.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PF-06939926
Genetyczny: PF-06939926
Wszyscy uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę PF-06939926 pierwszego dnia.
Inne nazwy:
  • Fordadistrogene Movaparvovec

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań hematologicznych
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Od pacjentów zostaną pobrane próbki krwi do analizy hematologicznej
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań biochemicznych
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Od pacjentów zostaną pobrane próbki krwi do analizy biochemicznej
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z nieprawidłową analizą moczu
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Próbki moczu będą pobierane od pacjentów do analizy moczu
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i istotnymi klinicznie zmianami w badaniach neurologicznych
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i klinicznie istotnymi zmianami masy ciała
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i klinicznie istotnymi zmianami troponiny sercowej I
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i istotnymi klinicznie zmianami w elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i istotnymi klinicznie zmianami na echokardiogramie
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Przez 5 lat
Przez 5 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań hematologicznych
Ramy czasowe: Przez 5 lat
Od pacjentów zostaną pobrane próbki krwi do analizy hematologicznej
Przez 5 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań biochemicznych
Ramy czasowe: Przez 5 lat
Od pacjentów zostaną pobrane próbki krwi do analizy biochemicznej
Przez 5 lat
Liczba uczestników z nieprawidłową analizą moczu
Ramy czasowe: Przez 5 lat
Próbki moczu będą pobierane od pacjentów do analizy moczu
Przez 5 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i istotnymi klinicznie zmianami w badaniach neurologicznych
Ramy czasowe: Przez 5 lat
Przez 5 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i klinicznie istotnymi zmianami masy ciała
Ramy czasowe: Przez 5 lat
Przez 5 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Przez 5 lat
Przez 5 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i klinicznie istotnymi zmianami troponiny sercowej I
Ramy czasowe: Przez 5 lat
Przez 5 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i istotnymi klinicznie zmianami w elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: Przez 5 lat
Przez 5 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowymi i istotnymi klinicznie zmianami na echokardiogramie
Ramy czasowe: Przez 5 lat
Przez 5 lat
Dystrybucja ekspresji mini-dystrofiny w mięśniach
Ramy czasowe: W tygodniu 9, tygodniu 52 i roku 5 (jeśli dostępne)
Dystrybucja mini-dystrofiny z biopsji mięśnia zostanie oceniona za pomocą immunofluorescencji
W tygodniu 9, tygodniu 52 i roku 5 (jeśli dostępne)
Poziom ekspresji mini-dystrofiny w mięśniach
Ramy czasowe: W tygodniu 9, tygodniu 52 i roku 5 (jeśli dostępne)
Poziom ekspresji mini-dystrofiny z biopsji mięśnia zostanie oceniony metodą chromatografii cieczowej ze spektrometrią mas
W tygodniu 9, tygodniu 52 i roku 5 (jeśli dostępne)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

27 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

3 stycznia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na PF-06939926

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Djibouti

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj