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Estudo do Fordadistrogene Movaparvovec na Distrofia Muscular de Duchenne em Estágio Inicial

3 de abril de 2024 atualizado por: Pfizer

ESTUDO DE FASE 2, MULTICENTRADO, DE BRAÇO ÚNICO PARA AVALIAR A SEGURANÇA E A EXPRESSÃO DE DISTROFINA APÓS A ADMINISTRAÇÃO DE FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC (PF-06939926) EM PARTICIPANTES DO HOMEM COM DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE EM ESTÁGIO INICIAL

O estudo avaliará a segurança e a expressão da distrofina após a terapia gênica em meninos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). É um estudo de braço único, não randomizado e aberto

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade da terapia gênica fordadistrogene moveparvovec. Aproximadamente 10 participantes serão incluídos no estudo e receberão uma única infusão IV de PF-06939926; não há braço placebo. O estudo inclui meninos com pelo menos 2 anos e menos de 4 anos (incluindo crianças de 3 anos até o 4º aniversário). Todos os meninos precisarão ser negativos para anticorpos neutralizantes contra AAV9, conforme medido pelo teste feito para o estudo como parte da triagem.

A análise primária ocorrerá quando todos os participantes concluírem as visitas até a Semana 52 (ou se retirarem do estudo antes da Semana 52). Todos os participantes serão acompanhados no estudo por 5 anos após o tratamento com terapia gênica.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • CTSI Clinical Research Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 3 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de DMD por teste genético prévio.

Critério de exclusão:

  • Qualquer uma das seguintes anormalidades genéticas no gene da distrofina: a. Qualquer mutação (deleção de exon, duplicação de exon, inserção ou mutação pontual) afetando qualquer exon entre o exon 9 e o exon 13, inclusive; OU b. Uma deleção que afeta o exon 29 e o exon 30; OU c. Uma deleção que afeta quaisquer éxons entre 56-71, inclusive.
  • Teste positivo realizado pela Pfizer para anticorpos neutralizantes para AAV9.
  • Qualquer tratamento anterior com terapia genética.
  • Qualquer tratamento projetado para aumentar a expressão da distrofina dentro de 6 meses antes da triagem (incluindo, mas não limitado a, salto de exon e leitura sem sentido).
  • Tratamento anterior ou atual com glicocorticóides orais ou outros agentes imunossupressores para indicação de DMD.
  • Anormalidade em exames laboratoriais específicos, incluindo hemograma, função hepática e renal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PF-06939926
Genético: PF-06939926
Todos os participantes receberão uma dose única de PF-06939926 no Dia 1.
Outros nomes:
  • Fordadistrogene Movaparvovec

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento e eventos adversos graves
Prazo: Até a semana 52
Até a semana 52
Número de participantes com resultados anormais de testes de hematologia
Prazo: Até a semana 52
Amostras de sangue serão coletadas de indivíduos para análise de hematologia
Até a semana 52
Número de participantes com resultados de testes bioquímicos anormais
Prazo: Até a semana 52
Amostras de sangue serão coletadas de indivíduos para análise de bioquímica
Até a semana 52
Número de participantes com análise de urina anormal
Prazo: Até a semana 52
Amostras de urina serão coletadas de indivíduos para análise de urina
Até a semana 52
Número de participantes com alterações anormais e clinicamente relevantes em exames neurológicos
Prazo: Até a semana 52
Até a semana 52
Número de participantes com alterações anormais e clinicamente relevantes no peso corporal
Prazo: Até a semana 52
Até a semana 52
Número de participantes com alterações anormais e clinicamente relevantes nos sinais vitais
Prazo: Até a semana 52
Até a semana 52
Número de participantes com alterações anormais e clinicamente relevantes na troponina I cardíaca
Prazo: Até a semana 52
Até a semana 52
Número de participantes com alterações anormais e clinicamente relevantes no eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Até a semana 52
Até a semana 52
Número de participantes com alterações anormais e clinicamente relevantes no ecocardiograma
Prazo: Até a semana 52
Até a semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento e eventos adversos graves
Prazo: Através de 5 anos
Através de 5 anos
Número de participantes com resultados anormais de testes de hematologia
Prazo: Através de 5 anos
Amostras de sangue serão coletadas de indivíduos para análise de hematologia
Através de 5 anos
Número de participantes com resultados de testes bioquímicos anormais
Prazo: Através de 5 anos
Amostras de sangue serão coletadas de indivíduos para análise de bioquímica
Através de 5 anos
Número de participantes com análise de urina anormal
Prazo: Através de 5 anos
Amostras de urina serão coletadas de indivíduos para análise de urina
Através de 5 anos
Número de participantes com alterações anormais e clinicamente relevantes em exames neurológicos
Prazo: Através de 5 anos
Através de 5 anos
Número de participantes com alterações anormais e clinicamente relevantes no peso corporal
Prazo: Através de 5 anos
Através de 5 anos
Número de participantes com alterações anormais e clinicamente relevantes nos sinais vitais
Prazo: Através de 5 anos
Através de 5 anos
Número de participantes com alterações anormais e clinicamente relevantes na troponina I cardíaca
Prazo: Através de 5 anos
Através de 5 anos
Número de participantes com alterações anormais e clinicamente relevantes no eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Através de 5 anos
Através de 5 anos
Número de participantes com alterações anormais e clinicamente relevantes no ecocardiograma
Prazo: Através de 5 anos
Através de 5 anos
Distribuição da expressão da minidistrofina no músculo
Prazo: Na Semana 9, Semana 52 e Ano 5 (se disponível)
A distribuição da minidistrofina de uma biópsia muscular será avaliada por imunofluorescência
Na Semana 9, Semana 52 e Ano 5 (se disponível)
Nível de expressão de mini-distrofina no músculo
Prazo: Na Semana 9, Semana 52 e Ano 5 (se disponível)
O nível de expressão de mini-distrofina de uma biópsia muscular será avaliado por cromatografia líquida espectrometria de massa
Na Semana 9, Semana 52 e Ano 5 (se disponível)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de agosto de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

27 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

3 de janeiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de outubro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de junho de 2022

Primeira postagem (Real)

23 de junho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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