Studie av Fordadistrogene Movaparvovec i tidlig stadium av Duchenne muskeldystrofi
18. oktober 2025 oppdatert av: Pfizer
EN FASE 2, MULTICENTRE, ENARMET STUDIE FOR Å EVALUERE SIKKERHETEN OG DYSTROFINUTTRYKKET ETTER FORDADISTROGEN MOVAPARVOVEC (PF-06939926) ADMINISTRASJON HOS MANNLIGE DELTAKERE MED DUCHENTROMUSE I TIDLIG STEG
Studien vil evaluere sikkerheten og dystrofinekspresjonen etter genterapi hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).
Det er en enarms, ikke-randomisert, åpen studie
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studien vil vurdere sikkerheten og toleransen til fordadistrogen movaparvovec genterapi. Omtrent 10 deltakere vil bli registrert i studien og motta en enkelt IV-infusjon av PF-06939926; det er ingen placeboarm. Studien inkluderer gutter som er minst 2 år og under 4 år (inkludert 3 åringer frem til 4-årsdagen deres). Alle gutter må være negative for nøytraliserende antistoffer mot AAV9, målt ved testen utført for studien som en del av screeningen.
Den primære analysen vil finne sted når alle deltakerne har gjennomført besøk gjennom uke 52 (eller trukket seg fra studien før uke 52). Alle deltakerne vil bli fulgt i studien i 5 år etter behandling med genterapi.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- UF Health Shands Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19146
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- Primary Children's Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- CTSI Clinical Research Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 3 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose av DMD ved tidligere genetisk testing.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver av følgende genetiske abnormiteter i dystrofingenet: a. Enhver mutasjon (ekson delesjon, ekson duplisering, innsetting eller punktmutasjon) som påvirker ethvert ekson mellom ekson 9 og ekson 13, inklusive; ELLER b. En sletting som påvirker både ekson 29 og ekson 30; ELLER c. En sletting som påvirker alle eksoner mellom 56-71 inklusive.
- Positiv test utført av Pfizer for nøytralisering av antistoffer mot AAV9.
- Eventuell tidligere behandling med genterapi.
- Enhver behandling designet for å øke dystrofinekspresjonen innen 6 måneder før screening (inkludert, men ikke begrenset til, exon-hopping og gjennomlesning av tull).
- Tidligere eller nåværende behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler for indikasjon på DMD.
- Unormalitet i spesifiserte laboratorietester, inkludert blodtelling, lever- og nyrefunksjon.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PF-06939926
|
Alle deltakere vil motta en enkelt dose av PF-06939926 på dag 1.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Til og med uke 52
|
Til og med uke 52
|
|
|
Antall deltakere med unormale hematologiske testresultater
Tidsramme: Til og med uke 52
|
Blodprøver vil bli samlet inn fra forsøkspersoner for analyse av hematologi
|
Til og med uke 52
|
|
Antall deltakere med unormale biokjemitestresultater
Tidsramme: Til og med uke 52
|
Blodprøver vil bli samlet inn fra forsøkspersoner for analyse av biokjemi
|
Til og med uke 52
|
|
Antall deltakere med unormal urinanalyse
Tidsramme: Til og med uke 52
|
Urinprøver vil bli samlet inn fra forsøkspersoner for analyse av urin
|
Til og med uke 52
|
|
Antall deltakere med unormale og klinisk relevante endringer i nevrologiske undersøkelser
Tidsramme: Til og med uke 52
|
Til og med uke 52
|
|
|
Antall deltakere med unormale og klinisk relevante endringer i kroppsvekt
Tidsramme: Til og med uke 52
|
Til og med uke 52
|
|
|
Antall deltakere med unormale og klinisk relevante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Til og med uke 52
|
Til og med uke 52
|
|
|
Antall deltakere med unormale og klinisk relevante endringer på hjertetroponin I
Tidsramme: Til og med uke 52
|
Til og med uke 52
|
|
|
Antall deltakere med unormale og klinisk relevante endringer på elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Til og med uke 52
|
Til og med uke 52
|
|
|
Antall deltakere med unormale og klinisk relevante endringer på ekkokardiogram
Tidsramme: Til og med uke 52
|
Til og med uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsoppståtte bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Gjennom 5 år
|
Gjennom 5 år
|
|
|
Antall deltakere med unormale hematologiske testresultater
Tidsramme: Gjennom 5 år
|
Blodprøver vil bli samlet inn fra forsøkspersoner for analyse av hematologi
|
Gjennom 5 år
|
|
Antall deltakere med unormale biokjemitestresultater
Tidsramme: Gjennom 5 år
|
Blodprøver vil bli samlet inn fra forsøkspersoner for analyse av biokjemi
|
Gjennom 5 år
|
|
Antall deltakere med unormal urinanalyse
Tidsramme: Gjennom 5 år
|
Urinprøver vil bli samlet inn fra forsøkspersoner for analyse av urin
|
Gjennom 5 år
|
|
Antall deltakere med unormale og klinisk relevante endringer i nevrologiske undersøkelser
Tidsramme: Gjennom 5 år
|
Gjennom 5 år
|
|
|
Antall deltakere med unormale og klinisk relevante endringer i kroppsvekt
Tidsramme: Gjennom 5 år
|
Gjennom 5 år
|
|
|
Antall deltakere med unormale og klinisk relevante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Gjennom 5 år
|
Gjennom 5 år
|
|
|
Antall deltakere med unormale og klinisk relevante endringer på hjertetroponin I
Tidsramme: Gjennom 5 år
|
Gjennom 5 år
|
|
|
Antall deltakere med unormale og klinisk relevante endringer på elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Gjennom 5 år
|
Gjennom 5 år
|
|
|
Antall deltakere med unormale og klinisk relevante endringer på ekkokardiogram
Tidsramme: Gjennom 5 år
|
Gjennom 5 år
|
|
|
Fordeling av mini-dystrofinuttrykk i muskel
Tidsramme: Ved uke 9, uke 52 og år 5 (hvis tilgjengelig)
|
Minidystrofinfordeling fra en muskelbiopsi vil bli vurdert ved immunfluorescens
|
Ved uke 9, uke 52 og år 5 (hvis tilgjengelig)
|
|
Nivå av mini-dystrofinuttrykk i muskel
Tidsramme: Ved uke 9, uke 52 og år 5 (hvis tilgjengelig)
|
Minidystrofinekspresjonsnivå fra en muskelbiopsi vil bli vurdert ved væskekromatografi massespektrometri
|
Ved uke 9, uke 52 og år 5 (hvis tilgjengelig)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. august 2022
Primær fullføring (Faktiske)
3. oktober 2025
Studiet fullført (Faktiske)
3. oktober 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. oktober 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. juni 2022
Først lagt ut (Faktiske)
23. juni 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
21. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. oktober 2025
Sist bekreftet
1. oktober 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- C3391008
- 2021-003379-33 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .