Studie van Fordadistrogeen Movaparvovec bij Duchenne spierdystrofie in een vroeg stadium
18 oktober 2025 bijgewerkt door: Pfizer
EEN FASE 2, MULTICENTER, ENKEL-ARM STUDIE OM DE VEILIGHEID EN DYSTROFINE-EXPRESSIE TE EVALUEREN NA TOEDIENING VAN FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC (PF-06939926) BIJ MANNELIJKE DEELNEMERS MET DUCHENNE-SPIERDYSTROFIE IN EEN VROEGE STADIUM
De studie zal de veiligheid en dystrofine-expressie evalueren na gentherapie bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD).
Het is een eenarmige, niet-gerandomiseerde, open-label studie
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid van fordadistrogenen movaparvovec-gentherapie beoordelen. Ongeveer 10 deelnemers zullen deelnemen aan de studie en een enkele IV-infusie van PF-06939926 ontvangen; er is geen placebo-arm. De studie omvat jongens van ten minste 2 jaar en jonger dan 4 jaar (inclusief 3-jarigen tot hun 4e verjaardag). Alle jongens moeten negatief zijn voor het neutraliseren van antilichamen tegen AAV9, zoals gemeten door de test die is uitgevoerd voor de studie als onderdeel van de screening.
De primaire analyse vindt plaats wanneer alle deelnemers tot en met week 52 bezoeken hebben afgelegd (of zich vóór week 52 hebben teruggetrokken uit het onderzoek). Alle deelnemers zullen gedurende 5 jaar na behandeling met gentherapie in het onderzoek worden gevolgd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australië, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- UF Health Shands Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19146
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Primary Children's Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
- CTSI Clinical Research Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 3 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose van DMD door voorafgaand genetisch testen.
Uitsluitingscriteria:
- Een van de volgende genetische afwijkingen in het dystrofine-gen: a. Elke mutatie (exon-deletie, exon-duplicatie, insertie of puntmutatie) die een exon tussen exon 9 en exon 13 beïnvloedt; OF b. Een deletie die zowel exon 29 als exon 30 treft; OF c. Een deletie die alle exons tussen 56-71 treft.
- Positieve test uitgevoerd door Pfizer voor het neutraliseren van antilichamen tegen AAV9.
- Elke voorafgaande behandeling met gentherapie.
- Elke behandeling die is ontworpen om de dystrofine-expressie te verhogen binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening (inclusief, maar niet beperkt tot, exon-skipping en nonsens-read through).
- Eerdere of huidige behandeling met orale glucocorticoïden of andere immunosuppressiva voor de indicatie DMD.
- Abnormaliteit in gespecificeerde laboratoriumtests, waaronder bloedtellingen, lever- en nierfunctie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PF-06939926
|
Alle deelnemers krijgen op dag 1 een enkele dosis PF-06939926.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
|
Aantal deelnemers met abnormale hematologische testresultaten
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Bloedmonsters zullen worden verzameld van proefpersonen voor de analyse van hematologie
|
Tot week 52
|
|
Aantal deelnemers met abnormale biochemische testresultaten
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Bloedmonsters zullen worden verzameld van proefpersonen voor de analyse van biochemie
|
Tot week 52
|
|
Aantal deelnemers met abnormale urineanalyse
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Urinemonsters worden verzameld van proefpersonen voor de analyse van urine
|
Tot week 52
|
|
Aantal deelnemers met abnormale en klinisch relevante veranderingen bij neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
|
Aantal deelnemers met abnormale en klinisch relevante veranderingen in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
|
Aantal deelnemers met abnormale en klinisch relevante veranderingen in vitale functies
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
|
Aantal deelnemers met abnormale en klinisch relevante veranderingen in cardiaal troponine I
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
|
Aantal deelnemers met abnormale en klinisch relevante veranderingen op elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
|
Aantal deelnemers met abnormale en klinisch relevante veranderingen op echocardiogram
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Door 5 jaar
|
Door 5 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers met abnormale hematologische testresultaten
Tijdsspanne: Door 5 jaar
|
Bloedmonsters zullen worden verzameld van proefpersonen voor de analyse van hematologie
|
Door 5 jaar
|
|
Aantal deelnemers met abnormale biochemische testresultaten
Tijdsspanne: Door 5 jaar
|
Bloedmonsters zullen worden verzameld van proefpersonen voor de analyse van biochemie
|
Door 5 jaar
|
|
Aantal deelnemers met abnormale urineanalyse
Tijdsspanne: Door 5 jaar
|
Urinemonsters worden verzameld van proefpersonen voor de analyse van urine
|
Door 5 jaar
|
|
Aantal deelnemers met abnormale en klinisch relevante veranderingen bij neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: Door 5 jaar
|
Door 5 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers met abnormale en klinisch relevante veranderingen in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Door 5 jaar
|
Door 5 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers met abnormale en klinisch relevante veranderingen in vitale functies
Tijdsspanne: Door 5 jaar
|
Door 5 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers met abnormale en klinisch relevante veranderingen in cardiaal troponine I
Tijdsspanne: Door 5 jaar
|
Door 5 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers met abnormale en klinisch relevante veranderingen op elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Door 5 jaar
|
Door 5 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers met abnormale en klinisch relevante veranderingen op echocardiogram
Tijdsspanne: Door 5 jaar
|
Door 5 jaar
|
|
|
Verdeling van mini-dystrofine-expressie in spieren
Tijdsspanne: In week 9, week 52 en jaar 5 (indien beschikbaar)
|
De distributie van mini-dystrofine uit een spierbiopsie zal worden beoordeeld door middel van immunofluorescentie
|
In week 9, week 52 en jaar 5 (indien beschikbaar)
|
|
Niveau van mini-dystrofine-expressie in spieren
Tijdsspanne: In week 9, week 52 en jaar 5 (indien beschikbaar)
|
Mini-dystrofine-expressieniveau van een spierbiopsie zal worden beoordeeld door vloeistofchromatografie massaspectrometrie
|
In week 9, week 52 en jaar 5 (indien beschikbaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 augustus 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 oktober 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
3 oktober 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 oktober 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 juni 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 juni 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
21 oktober 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 oktober 2025
Laatst geverifieerd
1 oktober 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- C3391008
- 2021-003379-33 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .