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Estudio de Fordadistrogene Movaparvovec en la Distrofia Muscular de Duchenne en Etapa Temprana

3 de abril de 2024 actualizado por: Pfizer

UN ESTUDIO DE FASE 2, MULTICENTRO, DE UN SOLO BRAZO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EXPRESIÓN DE DISTROFINA DESPUÉS DE LA ADMINISTRACIÓN DE FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC (PF-06939926) EN PARTICIPANTES HOMBRES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE EN ESTADIO INICIAL

El estudio evaluará la seguridad y la expresión de distrofina después de la terapia génica en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Es un estudio de etiqueta abierta, no aleatorizado y de un solo brazo.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio evaluará la seguridad y tolerabilidad de la terapia génica de fordadistrogene movaparvovec. Aproximadamente 10 participantes se inscribirán en el estudio y recibirán una única infusión IV de PF-06939926; no hay un brazo de placebo. El estudio incluye niños que tienen al menos 2 años y menos de 4 años (incluidos niños de 3 años hasta su 4.º cumpleaños). Todos los niños deberán ser negativos para anticuerpos neutralizantes contra AAV9, según lo medido por la prueba realizada para el estudio como parte de la detección.

El análisis primario ocurrirá cuando todos los participantes hayan completado las visitas hasta la semana 52 (o se hayan retirado del estudio antes de la semana 52). Todos los participantes serán seguidos en el estudio durante 5 años después del tratamiento con terapia génica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • CTSI Clinical Research Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de DMD mediante pruebas genéticas previas.

Criterio de exclusión:

  • Cualquiera de las siguientes anomalías genéticas en el gen de la distrofina: a. Cualquier mutación (deleción de exón, duplicación de exón, inserción o mutación puntual) que afecte a cualquier exón entre el exón 9 y el exón 13, inclusive; O b. Una deleción que afecta tanto al exón 29 como al exón 30; O c. Una deleción que afecta a cualquier exón entre 56 y 71, inclusive.
  • Prueba positiva realizada por Pfizer para neutralizar anticuerpos contra AAV9.
  • Cualquier tratamiento previo con terapia génica.
  • Cualquier tratamiento diseñado para aumentar la expresión de distrofina dentro de los 6 meses anteriores a la selección (incluidos, entre otros, la omisión de exón y la lectura sin sentido).
  • Tratamiento previo o actual con glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores para la indicación de DMD.
  • Anormalidad en pruebas de laboratorio específicas, incluidos hemogramas, función hepática y renal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PF-06939926
Genético: PF-06939926
Todos los participantes recibirán una dosis única de PF-06939926 el día 1.
Otros nombres:
  • Fordadistrogen Movaparvovec

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento y los eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Hasta la semana 52
Número de participantes con resultados anormales en las pruebas de hematología
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Se recogerán muestras de sangre de los sujetos para el análisis de hematología.
Hasta la semana 52
Número de participantes con resultados anormales en las pruebas bioquímicas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Se recogerán muestras de sangre de los sujetos para el análisis de bioquímica.
Hasta la semana 52
Número de participantes con análisis de orina anormal
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Se recogerán muestras de orina de los sujetos para el análisis de orina.
Hasta la semana 52
Número de participantes con cambios anormales y clínicamente relevantes en los exámenes neurológicos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Hasta la semana 52
Número de participantes con cambios anormales y clínicamente relevantes en el peso corporal
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Hasta la semana 52
Número de participantes con cambios anormales y clínicamente relevantes en los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Hasta la semana 52
Número de participantes con cambios anormales y clínicamente relevantes en la troponina cardíaca I
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Hasta la semana 52
Número de participantes con cambios anormales y clínicamente relevantes en el electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Hasta la semana 52
Número de participantes con cambios anormales y clínicamente relevantes en el ecocardiograma
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento y los eventos adversos graves
Periodo de tiempo: A través de 5 años
A través de 5 años
Número de participantes con resultados anormales en las pruebas de hematología
Periodo de tiempo: A través de 5 años
Se recogerán muestras de sangre de los sujetos para el análisis de hematología.
A través de 5 años
Número de participantes con resultados anormales en las pruebas bioquímicas
Periodo de tiempo: A través de 5 años
Se recogerán muestras de sangre de los sujetos para el análisis de bioquímica.
A través de 5 años
Número de participantes con análisis de orina anormal
Periodo de tiempo: A través de 5 años
Se recogerán muestras de orina de los sujetos para el análisis de orina.
A través de 5 años
Número de participantes con cambios anormales y clínicamente relevantes en los exámenes neurológicos
Periodo de tiempo: A través de 5 años
A través de 5 años
Número de participantes con cambios anormales y clínicamente relevantes en el peso corporal
Periodo de tiempo: A través de 5 años
A través de 5 años
Número de participantes con cambios anormales y clínicamente relevantes en los signos vitales
Periodo de tiempo: A través de 5 años
A través de 5 años
Número de participantes con cambios anormales y clínicamente relevantes en la troponina cardíaca I
Periodo de tiempo: A través de 5 años
A través de 5 años
Número de participantes con cambios anormales y clínicamente relevantes en el electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: A través de 5 años
A través de 5 años
Número de participantes con cambios anormales y clínicamente relevantes en el ecocardiograma
Periodo de tiempo: A través de 5 años
A través de 5 años
Distribución de la expresión de mini-distrofina en el músculo
Periodo de tiempo: En la semana 9, la semana 52 y el año 5 (si está disponible)
La distribución de mini-distrofina de una biopsia muscular se evaluará mediante inmunofluorescencia
En la semana 9, la semana 52 y el año 5 (si está disponible)
Nivel de expresión de mini-distrofina en el músculo
Periodo de tiempo: En la semana 9, la semana 52 y el año 5 (si está disponible)
El nivel de expresión de mini-distrofina de una biopsia muscular se evaluará mediante espectrometría de masas por cromatografía líquida
En la semana 9, la semana 52 y el año 5 (si está disponible)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de agosto de 2022

Finalización primaria (Estimado)

27 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

3 de enero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de octubre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

23 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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