Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fordadistrogen Movaparvovec -tutkimus Duchennen lihasdystrofian varhaisessa vaiheessa

keskiviikko 3. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Pfizer

VAIHE 2, MONIKESKUSTEINEN, YKSIHATINEN TUTKIMUS TURVALLISUUDEN JA DYSTROFIININ ILMÄÄMINEN FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC (PF-06939926) ANNON JÄLKEEN ARVIOILEIN MIESOSALLISTUJILLE, JOLLA ALKUVAIHEEN DYSTROYSTROYSMUPHULYCHUCHULYCHAREN.

Tutkimuksessa arvioidaan Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavien poikien turvallisuutta ja dystrofiinien ilmentymistä geeniterapian jälkeen. Se on yksihaarainen, ei-satunnaistettu, avoin tutkimus

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksessa arvioidaan fordadistrogeenimovaparvovec-geeniterapian turvallisuutta ja siedettävyyttä. Noin 10 osallistujaa otetaan mukaan tutkimukseen, ja he saavat yhden IV-infuusion PF-06939926; lumelääkettä ei ole olemassa. Tutkimukseen osallistuvat pojat, jotka ovat vähintään 2-vuotiaita ja alle 4-vuotiaita (mukaan lukien 3-vuotiaat 4-vuotiaisiin asti). Kaikkien poikien tulee olla negatiivisia neutraloivien vasta-aineiden suhteen AAV9:tä vastaan, mikä mitataan tutkimukseen osana seulontaa varten tehdyllä testillä.

Ensisijainen analyysi suoritetaan, kun kaikki osallistujat ovat suorittaneet vierailuja viikkoon 52 mennessä (tai vetäytyneet tutkimuksesta ennen viikkoa 52). Kaikkia osallistujia seurataan tutkimuksessa 5 vuoden ajan geeniterapiahoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • CTSI Clinical Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 3 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu DMD-diagnoosi aiemmalla geneettisellä testauksella.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa seuraavista geneettisistä poikkeavuuksista dystrofiinigeenissä: a. Mikä tahansa mutaatio (eksonin deleetio, eksonin duplikaatio, insertio tai pistemutaatio), joka vaikuttaa mihin tahansa eksoniin eksonien 9 ja eksonin 13 välillä, mukaan lukien; TAI b. deleetio, joka vaikuttaa sekä eksoniin 29 että eksoniin 30; TAI c. Deleetio, joka vaikuttaa kaikkiin eksoniin välillä 56-71, mukaan lukien.
  • Pfizerin suorittama positiivinen testi AAV9-vasta-aineiden neutraloimiseksi.
  • Mikä tahansa aikaisempi hoito geeniterapialla.
  • Mikä tahansa hoito, joka on suunniteltu lisäämään dystrofiinin ilmentymistä 6 kuukauden aikana ennen seulontaa (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, eksonin ohittaminen ja järjettömyyksien lukeminen).
  • Aiempi tai nykyinen hoito oraalisilla glukokortikoideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla DMD:n indikaatioon.
  • Poikkeavuus tietyissä laboratoriokokeissa, mukaan lukien verenkuva, maksan ja munuaisten toiminta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PF-06939926
Geneettinen: PF-06939926
Kaikki osallistujat saavat yhden annoksen PF-06939926:tta päivänä 1.
Muut nimet:
  • Fordadistrogen Movaparvovec

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Viikolle 52 asti
Osallistujien lukumäärä, joilla on epänormaalit hematologiset testitulokset
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Koehenkilöiltä otetaan verinäytteitä hematologian analyysiä varten
Viikolle 52 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaalit biokemialliset testitulokset
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Koehenkilöiltä otetaan verinäytteitä biokemian analysointia varten
Viikolle 52 asti
Osallistujien lukumäärä, joilla on epänormaali virtsan analyysi
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Koehenkilöiltä otetaan virtsanäytteitä virtsan analysointia varten
Viikolle 52 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä muutoksia neurologisissa tutkimuksissa
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Viikolle 52 asti
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä ruumiinpainon muutoksia
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Viikolle 52 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Viikolle 52 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä muutoksia sydämen troponiini I:ssä
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Viikolle 52 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG:ssä
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Viikolle 52 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä muutoksia sydämen kaikukuvauksessa
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Viikolle 52 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan
5 vuoden ajan
Osallistujien lukumäärä, joilla on epänormaalit hematologiset testitulokset
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan
Koehenkilöiltä otetaan verinäytteitä hematologian analyysiä varten
5 vuoden ajan
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaalit biokemialliset testitulokset
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan
Koehenkilöiltä otetaan verinäytteitä biokemian analysointia varten
5 vuoden ajan
Osallistujien lukumäärä, joilla on epänormaali virtsan analyysi
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan
Koehenkilöiltä otetaan virtsanäytteitä virtsan analysointia varten
5 vuoden ajan
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä muutoksia neurologisissa tutkimuksissa
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan
5 vuoden ajan
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä ruumiinpainon muutoksia
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan
5 vuoden ajan
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan
5 vuoden ajan
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä muutoksia sydämen troponiini I:ssä
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan
5 vuoden ajan
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG:ssä
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan
5 vuoden ajan
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä muutoksia sydämen kaikukuvauksessa
Aikaikkuna: 5 vuoden ajan
5 vuoden ajan
Mini-dystrofiinin ilmentymisen jakautuminen lihaksessa
Aikaikkuna: Viikoilla 9, viikolla 52 ja vuonna 5 (jos saatavilla)
Minidystrofiinien jakautuminen lihaskoepalasta arvioidaan immunofluoresenssilla
Viikoilla 9, viikolla 52 ja vuonna 5 (jos saatavilla)
Minidystrofiinin ilmentymistaso lihaksessa
Aikaikkuna: Viikoilla 9, viikolla 52 ja vuonna 5 (jos saatavilla)
Minidystrofiinin ilmentymistaso lihasbiopsiasta arvioidaan nestekromatografian massaspektrometrialla
Viikoilla 9, viikolla 52 ja vuonna 5 (jos saatavilla)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 8. elokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 27. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 3. tammikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. kesäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 4. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofia, Duchenne

Kliiniset tutkimukset PF-06939926

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Benin

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa