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Studio di Fordadistrogene Movaparvovec nella distrofia muscolare di Duchenne in fase iniziale

3 aprile 2024 aggiornato da: Pfizer

UNO STUDIO DI FASE 2, MULTICENTRO, A BRACCIO SINGOLO PER VALUTARE LA SICUREZZA E L'ESPRESSIONE DELLA DISTROFINA DOPO LA SOMMINISTRAZIONE DI FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC (PF-06939926) IN PARTECIPANTI MASCHI CON DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE IN STADIO PRECOCE

Lo studio valuterà la sicurezza e l'espressione della distrofina dopo la terapia genica nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). È uno studio a braccio singolo, non randomizzato, in aperto

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica fordadistrogene movaparvovec. Circa 10 partecipanti saranno arruolati nello studio e riceveranno una singola infusione endovenosa di PF-06939926; non esiste un braccio placebo. Lo studio include ragazzi di età compresa tra almeno 2 anni e meno di 4 anni (compresi i bambini di 3 anni fino al loro 4° compleanno). Tutti i ragazzi dovranno essere negativi per neutralizzare gli anticorpi contro AAV9, come misurato dal test effettuato per lo studio come parte dello screening.

L'analisi primaria avverrà quando tutti i partecipanti avranno completato le visite fino alla settimana 52 (o si saranno ritirati dallo studio prima della settimana 52). Tutti i partecipanti saranno seguiti nello studio per 5 anni dopo il trattamento con terapia genica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • CTSI Clinical Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 3 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di DMD da precedenti test genetici.

Criteri di esclusione:

  • Una qualsiasi delle seguenti anomalie genetiche nel gene della distrofina: a. Qualsiasi mutazione (delezione dell'esone, duplicazione dell'esone, inserzione o mutazione puntiforme) che interessa qualsiasi esone tra l'esone 9 e l'esone 13 inclusi; O b. Una delezione che interessa sia l'esone 29 che l'esone 30; O c. Una delezione che interessa tutti gli esoni tra 56 e 71 inclusi.
  • Test positivo eseguito da Pfizer per neutralizzare gli anticorpi contro AAV9.
  • Qualsiasi precedente trattamento con terapia genica.
  • Qualsiasi trattamento progettato per aumentare l'espressione della distrofina entro 6 mesi prima dello screening (inclusi, ma non limitati a, skipping dell'esone e lettura senza senso).
  • Trattamento precedente o in corso con glucocorticoidi orali o altri agenti immunosoppressori per l'indicazione della DMD.
  • Anomalia nei test di laboratorio specificati, inclusi emocromo, funzionalità epatica e renale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PF-06939926
Genetico: PF-06939926
Tutti i partecipanti riceveranno una singola dose di PF-06939926 il giorno 1.
Altri nomi:
  • Fordadistrogene Movaparvovec

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento e degli eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con risultati di test ematologici anomali
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Verranno prelevati campioni di sangue dai soggetti per l'analisi di ematologia
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con risultati anormali del test di biochimica
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Verranno prelevati campioni di sangue dai soggetti per l'analisi biochimica
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con analisi delle urine anomale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
I campioni di urina saranno raccolti dai soggetti per l'analisi delle urine
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con alterazioni anormali e clinicamente rilevanti negli esami neurologici
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con variazioni anomale e clinicamente rilevanti del peso corporeo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con cambiamenti anormali e clinicamente rilevanti nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con alterazioni anomale e clinicamente rilevanti della troponina cardiaca I
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con alterazioni anormali e clinicamente rilevanti sull'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con alterazioni anormali e clinicamente rilevanti sull'ecocardiogramma
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento e degli eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Attraverso 5 anni
Attraverso 5 anni
Numero di partecipanti con risultati di test ematologici anomali
Lasso di tempo: Attraverso 5 anni
Verranno prelevati campioni di sangue dai soggetti per l'analisi di ematologia
Attraverso 5 anni
Numero di partecipanti con risultati anormali del test di biochimica
Lasso di tempo: Attraverso 5 anni
Verranno prelevati campioni di sangue dai soggetti per l'analisi biochimica
Attraverso 5 anni
Numero di partecipanti con analisi delle urine anomale
Lasso di tempo: Attraverso 5 anni
I campioni di urina saranno raccolti dai soggetti per l'analisi delle urine
Attraverso 5 anni
Numero di partecipanti con alterazioni anormali e clinicamente rilevanti negli esami neurologici
Lasso di tempo: Attraverso 5 anni
Attraverso 5 anni
Numero di partecipanti con variazioni anomale e clinicamente rilevanti del peso corporeo
Lasso di tempo: Attraverso 5 anni
Attraverso 5 anni
Numero di partecipanti con cambiamenti anormali e clinicamente rilevanti nei segni vitali
Lasso di tempo: Attraverso 5 anni
Attraverso 5 anni
Numero di partecipanti con alterazioni anomale e clinicamente rilevanti della troponina cardiaca I
Lasso di tempo: Attraverso 5 anni
Attraverso 5 anni
Numero di partecipanti con alterazioni anormali e clinicamente rilevanti sull'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Attraverso 5 anni
Attraverso 5 anni
Numero di partecipanti con alterazioni anormali e clinicamente rilevanti sull'ecocardiogramma
Lasso di tempo: Attraverso 5 anni
Attraverso 5 anni
Distribuzione dell'espressione della mini-distrofina nel muscolo
Lasso di tempo: Alla settimana 9, alla settimana 52 e all'anno 5 (se disponibile)
La distribuzione della mini-distrofina da una biopsia muscolare sarà valutata mediante immunofluorescenza
Alla settimana 9, alla settimana 52 e all'anno 5 (se disponibile)
Livello di espressione della mini-distrofina nel muscolo
Lasso di tempo: Alla settimana 9, alla settimana 52 e all'anno 5 (se disponibile)
Il livello di espressione della mini-distrofina da una biopsia muscolare sarà valutato mediante spettrometria di massa mediante cromatografia liquida
Alla settimana 9, alla settimana 52 e all'anno 5 (se disponibile)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

27 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

3 gennaio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

23 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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