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Untersuchung von Fordadistrogene Movaparvovec bei Duchenne-Muskeldystrophie im Frühstadium

3. April 2024 aktualisiert von: Pfizer

EINE MULTIZENTRISCHE, EINARMIGE PHASE-2-STUDIE ZUR BEWERTUNG DER SICHERHEIT UND DER DYSTROPHIN-EXPRESSION NACH DER VERABREICHUNG VON FORDADISTROGEN MOVAPARVOVEC (PF-06939926) BEI MÄNNLICHEN TEILNEHMER MIT DUCHENNE-MUSKULARDYSTROPHIE IM FRÜHSTADIUM

Die Studie wird die Sicherheit und Dystrophin-Expression nach einer Gentherapie bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bewerten. Es handelt sich um eine einarmige, nicht randomisierte Open-Label-Studie

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit der Fordadistrogen-Movaparvovec-Gentherapie bewerten. Ungefähr 10 Teilnehmer werden in die Studie aufgenommen und erhalten eine einzelne IV-Infusion von PF-06939926; es gibt keinen Placebo-Arm. Die Studie umfasst Jungen im Alter von mindestens 2 Jahren und unter 4 Jahren (einschließlich 3-Jährige bis zu ihrem 4. Geburtstag). Alle Jungen müssen negativ auf neutralisierende Antikörper gegen AAV9 sein, gemessen durch den für die Studie im Rahmen des Screenings durchgeführten Test.

Die primäre Analyse erfolgt, wenn alle Teilnehmer die Visiten bis Woche 52 abgeschlossen haben (oder vor Woche 52 aus der Studie ausgeschieden sind). Alle Teilnehmer werden nach der Behandlung mit Gentherapie 5 Jahre lang in der Studie nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • CTSI Clinical Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von DMD durch vorherige Gentests.

Ausschlusskriterien:

  • Jede der folgenden genetischen Anomalien im Dystrophin-Gen: a. Jede Mutation (Exon-Deletion, Exon-Duplikation, Insertion oder Punktmutation), die ein beliebiges Exon zwischen Exon 9 und Exon 13 einschließlich betrifft; ODER b. Eine Deletion, die sowohl Exon 29 als auch Exon 30 betrifft; ODER c. Eine Deletion, die alle Exons zwischen 56-71 einschließlich betrifft.
  • Positiver Test von Pfizer auf neutralisierende Antikörper gegen AAV9.
  • Jede vorherige Behandlung mit Gentherapie.
  • Jede Behandlung, die darauf abzielt, die Dystrophin-Expression innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening zu erhöhen (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Exon-Skipping und unsinniges Durchlesen).
  • Frühere oder aktuelle Behandlung mit oralen Glukokortikoiden oder anderen Immunsuppressiva für die Indikation DMD.
  • Abnormalität bei bestimmten Labortests, einschließlich Blutbild, Leber- und Nierenfunktion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PF-06939926
Genetisch: PF-06939926
Alle Teilnehmer erhalten an Tag 1 eine Einzeldosis PF-06939926.
Andere Namen:
  • Fordadistrogene Movaparvovec

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen hämatologischen Testergebnissen
Zeitfenster: Bis Woche 52
Blutproben werden von Probanden für die Analyse der Hämatologie gesammelt
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen biochemischen Testergebnissen
Zeitfenster: Bis Woche 52
Blutproben werden von Probanden für die Analyse der Biochemie gesammelt
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit abnormaler Urinanalyse
Zeitfenster: Bis Woche 52
Urinproben werden von Probanden für die Analyse des Urins gesammelt
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit auffälligen und klinisch relevanten Veränderungen bei neurologischen Untersuchungen
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen und klinisch relevanten Veränderungen des Körpergewichts
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen und klinisch relevanten Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen und klinisch relevanten Veränderungen des kardialen Troponins I
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen und klinisch relevanten Veränderungen im Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen und klinisch relevanten Veränderungen im Echokardiogramm
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Durch 5 Jahre
Durch 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen hämatologischen Testergebnissen
Zeitfenster: Durch 5 Jahre
Blutproben werden von Probanden für die Analyse der Hämatologie gesammelt
Durch 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen biochemischen Testergebnissen
Zeitfenster: Durch 5 Jahre
Blutproben werden von Probanden für die Analyse der Biochemie gesammelt
Durch 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit abnormaler Urinanalyse
Zeitfenster: Durch 5 Jahre
Urinproben werden von Probanden für die Analyse des Urins gesammelt
Durch 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit auffälligen und klinisch relevanten Veränderungen bei neurologischen Untersuchungen
Zeitfenster: Durch 5 Jahre
Durch 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen und klinisch relevanten Veränderungen des Körpergewichts
Zeitfenster: Durch 5 Jahre
Durch 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen und klinisch relevanten Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Durch 5 Jahre
Durch 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen und klinisch relevanten Veränderungen des kardialen Troponins I
Zeitfenster: Durch 5 Jahre
Durch 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen und klinisch relevanten Veränderungen im Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Durch 5 Jahre
Durch 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen und klinisch relevanten Veränderungen im Echokardiogramm
Zeitfenster: Durch 5 Jahre
Durch 5 Jahre
Verteilung der Mini-Dystrophin-Expression im Muskel
Zeitfenster: In Woche 9, Woche 52 und Jahr 5 (falls verfügbar)
Die Mini-Dystrophin-Verteilung aus einer Muskelbiopsie wird durch Immunfluoreszenz beurteilt
In Woche 9, Woche 52 und Jahr 5 (falls verfügbar)
Grad der Mini-Dystrophin-Expression im Muskel
Zeitfenster: In Woche 9, Woche 52 und Jahr 5 (falls verfügbar)
Das Ausmaß der Mini-Dystrophin-Expression aus einer Muskelbiopsie wird durch Flüssigkeitschromatographie-Massenspektrometrie bestimmt
In Woche 9, Woche 52 und Jahr 5 (falls verfügbar)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

27. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

3. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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