Fordadistrogene Movaparvovec 在早期杜氏肌营养不良症中的研究
2025年10月18日 更新者：Pfizer
一项 2 期、多中心、单臂研究，以评估早期杜氏肌营养不良症男性参与者服用 FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC (PF-06939926) 后的安全性和肌营养不良蛋白表达
该研究将评估杜氏肌营养不良症 (DMD) 男孩接受基因治疗后的安全性和抗肌萎缩蛋白表达。
这是一项单臂、非随机、开放标签的研究
研究概览
详细说明
该研究将评估 fordadistrogene movaparvovec 基因疗法的安全性和耐受性。 大约 10 名参与者将被纳入研究并接受单次 PF-06939926 静脉输注；没有安慰剂组。 该研究包括至少 2 岁和 4 岁以下的男孩（包括 3 岁至 4 岁生日）。 所有男孩都需要针对 AAV9 的中和抗体呈阴性，这是通过作为筛选一部分的研究进行的测试来衡量的。
当所有参与者都完成了第 52 周的访问（或在第 52 周之前退出研究）时，将进行主要分析。 在接受基因治疗后，所有参与者都将在研究中接受为期 5 年的随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
- Perth Children's Hospital
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- UF Health Shands Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19146
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Children's Hospital
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah Hospital
-
Salt Lake City、Utah、美国、84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
-
Salt Lake City、Utah、美国、84112
- University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
-
Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
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Salt Lake City、Utah、美国、84108
- CTSI Clinical Research Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 3年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 通过先前的基因检测确诊 DMD。
排除标准：
- 抗肌萎缩蛋白基因出现以下任何遗传异常： a. 影响外显子 9 和外显子 13 之间任何外显子的任何突变（外显子缺失、外显子重复、插入或点突变）；或者 b. 影响外显子 29 和外显子 30 的缺失；或者 c. 影响 56-71（含）之间的任何外显子的缺失。
- 辉瑞针对 AAV9 的中和抗体进行的阳性测试。
- 任何先前的基因疗法治疗。
- 在筛选前 6 个月内旨在增加抗肌萎缩蛋白表达的任何治疗（包括但不限于外显子跳跃和无意义通读）。
- 先前或当前使用口服糖皮质激素或其他免疫抑制剂治疗 DMD 适应症。
- 特定实验室检查异常，包括血细胞计数、肝肾功能。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：PF-06939926
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所有参与者将在第 1 天接受单剂 PF-06939926。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗中出现的不良事件和严重不良事件的发生率和严重程度
大体时间：通过第 52 周
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通过第 52 周
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血液学检查结果异常的参与者人数
大体时间：通过第 52 周
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将从受试者身上采集血样用于血液学分析
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通过第 52 周
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生化检查结果异常的参加人数
大体时间：通过第 52 周
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将从受试者身上采集血样用于生化分析
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通过第 52 周
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尿液分析异常的参与者人数
大体时间：通过第 52 周
|
尿液样本将从受试者身上收集用于尿液分析
|
通过第 52 周
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神经系统检查出现异常和临床相关变化的参与者人数
大体时间：通过第 52 周
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通过第 52 周
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体重异常和临床相关变化的参与者人数
大体时间：通过第 52 周
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通过第 52 周
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生命体征异常和临床相关变化的参与者人数
大体时间：通过第 52 周
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通过第 52 周
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心肌肌钙蛋白 I 出现异常和临床相关变化的参与者人数
大体时间：通过第 52 周
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通过第 52 周
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心电图 (ECG) 出现异常和临床相关变化的参与者人数
大体时间：通过第 52 周
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通过第 52 周
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超声心动图出现异常和临床相关变化的参与者人数
大体时间：通过第 52 周
|
通过第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗中出现的不良事件和严重不良事件的发生率和严重程度
大体时间：通过5年
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通过5年
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血液学检查结果异常的参与者人数
大体时间：通过5年
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将从受试者身上采集血样用于血液学分析
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通过5年
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生化检查结果异常的参加人数
大体时间：通过5年
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将从受试者身上采集血样用于生化分析
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通过5年
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尿液分析异常的参与者人数
大体时间：通过5年
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尿液样本将从受试者身上收集用于尿液分析
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通过5年
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神经系统检查出现异常和临床相关变化的参与者人数
大体时间：通过5年
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通过5年
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体重异常和临床相关变化的参与者人数
大体时间：通过5年
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通过5年
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生命体征异常和临床相关变化的参与者人数
大体时间：通过5年
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通过5年
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心肌肌钙蛋白 I 出现异常和临床相关变化的参与者人数
大体时间：通过5年
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通过5年
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心电图 (ECG) 出现异常和临床相关变化的参与者人数
大体时间：通过5年
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通过5年
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超声心动图出现异常和临床相关变化的参与者人数
大体时间：通过5年
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通过5年
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肌肉中微型肌营养不良蛋白表达的分布
大体时间：第 9 周、第 52 周和第 5 年（如果有）
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肌肉活检中的微型肌营养不良蛋白分布将通过免疫荧光进行评估
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第 9 周、第 52 周和第 5 年（如果有）
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肌肉中微型肌营养不良蛋白的表达水平
大体时间：第 9 周、第 52 周和第 5 年（如果有）
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通过液相色谱质谱法评估肌肉活检中的微型肌营养不良蛋白表达水平
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第 9 周、第 52 周和第 5 年（如果有）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年8月8日
初级完成 (实际的)
2025年10月3日
研究完成 (实际的)
2025年10月3日
研究注册日期
首次提交
2021年10月8日
首先提交符合 QC 标准的
2022年6月20日
首次发布 (实际的)
2022年6月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年10月18日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- C3391008
- 2021-003379-33 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如
协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。
有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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