Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Fordadistrogene Movaparvovec i tidigt stadium av Duchennes muskeldystrofi

3 april 2024 uppdaterad av: Pfizer

EN FAS 2, MULTICENTRA, ENARM STUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA SÄKERHET OCH DYSTROFINEXPRESSION EFTER ADMINISTRERING AV FORDADISTROGEN MOVAPARVOVEC (PF-06939926) HOS MANLIGA DELTAGARE MED DULARYSTROFIN I TIDIG STAD

Studien kommer att utvärdera säkerheten och dystrofinuttrycket efter genterapi hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Det är en enarmad, icke-randomiserad, öppen studie

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien kommer att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av fordadistrogen movaparvovec genterapi. Cirka 10 deltagare kommer att registreras i studien och få en enda IV-infusion av PF-06939926; det finns ingen placeboarm. Studien omfattar pojkar som är minst 2 år och yngre än 4 år (inklusive 3-åringar fram till deras 4-årsdag). Alla pojkar kommer att behöva vara negativa för neutraliserande antikroppar mot AAV9, mätt med testet som gjorts för studien som en del av screening.

Den primära analysen kommer att ske när alla deltagare har genomfört besök under vecka 52 (eller dragit sig ur studien före vecka 52). Alla deltagare kommer att följas i studien i 5 år efter behandling med genterapi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • CTSI Clinical Research Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 3 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av DMD genom tidigare genetisk testning.

Exklusions kriterier:

  • Någon av följande genetiska avvikelser i dystrofingenen: a. Vilken mutation som helst (exondeletion, exonduplicering, infogning eller punktmutation) som påverkar vilken exon som helst mellan exon 9 och exon 13 inklusive; ELLER b. En deletion som påverkar både exon 29 och exon 30; ELLER c. En radering som påverkar alla exoner mellan 56-71, inklusive.
  • Positivt test utfört av Pfizer för neutraliserande antikroppar mot AAV9.
  • Eventuell tidigare behandling med genterapi.
  • All behandling utformad för att öka dystrofinuttrycket inom 6 månader före screening (inklusive, men inte begränsat till, exon-hoppning och genomläsning av nonsens).
  • Tidigare eller aktuell behandling med orala glukokortikoider eller andra immunsuppressiva medel för indikation på DMD.
  • Avvikelser i specificerade laboratorietester, inklusive blodvärden, lever- och njurfunktion.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PF-06939926
Genetisk: PF-06939926
Alla deltagare kommer att få en engångsdos av PF-06939926 på dag 1.
Andra namn:
  • Fordadistrogen Movaparvovec

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidens och svårighetsgrad av behandlingsuppkommande biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: Till och med vecka 52
Till och med vecka 52
Antal deltagare med onormala hematologiska testresultat
Tidsram: Till och med vecka 52
Blodprover kommer att samlas in från försökspersoner för analys av hematologi
Till och med vecka 52
Antal deltagare med onormala biokemiska testresultat
Tidsram: Till och med vecka 52
Blodprover kommer att samlas in från försökspersoner för analys av biokemi
Till och med vecka 52
Antal deltagare med onormal urinanalys
Tidsram: Till och med vecka 52
Urinprover kommer att samlas in från försökspersoner för analys av urin
Till och med vecka 52
Antal deltagare med onormala och kliniskt relevanta förändringar i neurologiska undersökningar
Tidsram: Till och med vecka 52
Till och med vecka 52
Antal deltagare med onormala och kliniskt relevanta förändringar i kroppsvikt
Tidsram: Till och med vecka 52
Till och med vecka 52
Antal deltagare med onormala och kliniskt relevanta förändringar i vitala tecken
Tidsram: Till och med vecka 52
Till och med vecka 52
Antal deltagare med onormala och kliniskt relevanta förändringar på hjärttroponin I
Tidsram: Till och med vecka 52
Till och med vecka 52
Antal deltagare med onormala och kliniskt relevanta förändringar på elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Till och med vecka 52
Till och med vecka 52
Antal deltagare med onormala och kliniskt relevanta förändringar på ekokardiogram
Tidsram: Till och med vecka 52
Till och med vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidens och svårighetsgrad av behandlingsuppkommande biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: Genom 5 år
Genom 5 år
Antal deltagare med onormala hematologiska testresultat
Tidsram: Genom 5 år
Blodprover kommer att samlas in från försökspersoner för analys av hematologi
Genom 5 år
Antal deltagare med onormala biokemiska testresultat
Tidsram: Genom 5 år
Blodprover kommer att samlas in från försökspersoner för analys av biokemi
Genom 5 år
Antal deltagare med onormal urinanalys
Tidsram: Genom 5 år
Urinprover kommer att samlas in från försökspersoner för analys av urin
Genom 5 år
Antal deltagare med onormala och kliniskt relevanta förändringar i neurologiska undersökningar
Tidsram: Genom 5 år
Genom 5 år
Antal deltagare med onormala och kliniskt relevanta förändringar i kroppsvikt
Tidsram: Genom 5 år
Genom 5 år
Antal deltagare med onormala och kliniskt relevanta förändringar i vitala tecken
Tidsram: Genom 5 år
Genom 5 år
Antal deltagare med onormala och kliniskt relevanta förändringar på hjärttroponin I
Tidsram: Genom 5 år
Genom 5 år
Antal deltagare med onormala och kliniskt relevanta förändringar på elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Genom 5 år
Genom 5 år
Antal deltagare med onormala och kliniskt relevanta förändringar på ekokardiogram
Tidsram: Genom 5 år
Genom 5 år
Fördelning av mini-dystrofinuttryck i muskler
Tidsram: Vid vecka 9, vecka 52 och år 5 (om tillgängligt)
Mini-dystrofinfördelning från en muskelbiopsi kommer att bedömas genom immunfluorescens
Vid vecka 9, vecka 52 och år 5 (om tillgängligt)
Nivå av minidystrofinuttryck i muskler
Tidsram: Vid vecka 9, vecka 52 och år 5 (om tillgängligt)
Minidystrofinexpressionsnivå från en muskelbiopsi kommer att bedömas med vätskekromatografi masspektrometri
Vid vecka 9, vecka 52 och år 5 (om tillgängligt)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 augusti 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

27 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

3 januari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 oktober 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 juni 2022

Första postat (Faktisk)

23 juni 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistisk analysplan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniska prövningar på PF-06939926

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera