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초기 Duchenne 근이영양증에서 Fordadistrogene Movaparvovec의 연구

2025년 10월 18일 업데이트: Pfizer

초기 DUCHENNE 근이영양증이 있는 남성 참가자에서 FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC(PF-06939926) 투여 후 안전성 및 디스트로핀 발현을 평가하기 위한 2상, 다중 센터, 단일 팔 연구

이 연구는 Duchenne 근이영양증(DMD)을 가진 소년의 유전자 치료 후 안전성과 디스트로핀 발현을 평가할 것입니다. 단일 암, 비무작위, 공개 라벨 연구입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 fordadistrogene movaparvovec 유전자 요법의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다. 약 10명의 참가자가 연구에 등록하고 PF-06939926의 단일 IV 주입을 받습니다. 위약군은 없습니다. 이 연구에는 2세 이상 4세 미만(3세에서 4세 생일까지 포함)의 남아가 포함됩니다. 모든 남아는 AAV9에 대한 중화 항체에 대해 음성이어야 하며 이는 선별 검사의 일부로 연구를 위해 수행된 테스트로 측정됩니다.

1차 분석은 모든 참가자가 52주까지 방문을 완료했을 때(또는 52주 이전에 연구에서 탈퇴했을 때) 수행됩니다. 모든 참가자는 유전자 요법으로 치료한 후 5년 동안 연구에 참여하게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • UF Health Shands Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19146
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • CTSI Clinical Research Center
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
        • Perth Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 사전 유전자 검사를 통해 DMD 진단이 확인되었습니다.

제외 기준:

  • 디스트로핀 유전자의 다음과 같은 유전적 이상: a. 엑손 9와 엑손 13(포함) 사이의 임의의 엑손에 영향을 미치는 임의의 돌연변이(엑손 결실, 엑손 중복, 삽입 또는 점 돌연변이); 또는 b. 엑손 29와 엑손 30 모두에 영향을 미치는 결실; 또는 다. 56-71 사이의 모든 엑손에 영향을 미치는 결실입니다.
  • AAV9에 대한 항체를 중화하기 위해 화이자에서 수행한 양성 테스트.
  • 유전자 치료를 통한 모든 사전 치료.
  • 스크리닝 전 6개월 이내에 디스트로핀 발현을 증가시키도록 설계된 임의의 치료(엑손 스키핑 및 넌센스 판독을 포함하나 이에 제한되지 않음).
  • DMD의 적응증에 대한 경구용 글루코코르티코이드 또는 기타 면역억제제를 사용한 이전 또는 현재 치료.
  • 혈구 수, 간 및 신장 기능을 포함한 특정 실험실 검사의 이상.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PF-06939926
유전적: PF-06939926
모든 참가자는 1일차에 PF-06939926의 단일 용량을 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 포다디스트로겐 모바파르보벡

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용 및 심각한 부작용의 발생률 및 중증도
기간: 52주차까지
52주차까지
혈액학 검사 결과가 비정상인 참가자 수
기간: 52주차까지
혈액학 분석을 위해 피험자로부터 혈액 샘플을 채취합니다.
52주차까지
생화학 검사 결과가 비정상인 참가자 수
기간: 52주차까지
생화학 분석을 위해 피험자로부터 혈액 샘플을 채취합니다.
52주차까지
비정상 소변 분석 참가자 수
기간: 52주차까지
소변 분석을 위해 피험자로부터 소변 샘플을 수집합니다.
52주차까지
신경학적 검사에서 비정상적이고 임상적으로 관련된 변화가 있는 참가자 수
기간: 52주차까지
52주차까지
비정상적이고 임상적으로 관련된 체중 변화가 있는 참가자 수
기간: 52주차까지
52주차까지
활력 징후에 비정상적이고 임상적으로 관련된 변화가 있는 참가자 수
기간: 52주차까지
52주차까지
심장 트로포닌 I에 비정상적이고 임상적으로 관련된 변화가 있는 참가자 수
기간: 52주차까지
52주차까지
심전도(ECG)에서 비정상적이고 임상적으로 관련된 변화가 있는 참가자 수
기간: 52주차까지
52주차까지
심초음파에서 비정상적이고 임상적으로 관련된 변화가 있는 참가자 수
기간: 52주차까지
52주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용 및 심각한 부작용의 발생률 및 중증도
기간: 5년을 통해
5년을 통해
혈액학 검사 결과가 비정상인 참가자 수
기간: 5년을 통해
혈액학 분석을 위해 피험자로부터 혈액 샘플을 채취합니다.
5년을 통해
생화학 검사 결과가 비정상인 참가자 수
기간: 5년을 통해
생화학 분석을 위해 피험자로부터 혈액 샘플을 채취합니다.
5년을 통해
비정상 소변 분석 참가자 수
기간: 5년을 통해
소변 분석을 위해 피험자로부터 소변 샘플을 수집합니다.
5년을 통해
신경학적 검사에서 비정상적이고 임상적으로 관련된 변화가 있는 참가자 수
기간: 5년을 통해
5년을 통해
비정상적이고 임상적으로 관련된 체중 변화가 있는 참가자 수
기간: 5년을 통해
5년을 통해
활력 징후에 비정상적이고 임상적으로 관련된 변화가 있는 참가자 수
기간: 5년을 통해
5년을 통해
심장 트로포닌 I에 비정상적이고 임상적으로 관련된 변화가 있는 참가자 수
기간: 5년을 통해
5년을 통해
심전도(ECG)에서 비정상적이고 임상적으로 관련된 변화가 있는 참가자 수
기간: 5년을 통해
5년을 통해
심초음파에서 비정상적이고 임상적으로 관련된 변화가 있는 참가자 수
기간: 5년을 통해
5년을 통해
근육에서 미니 디스트로핀 발현의 분포
기간: 9주차, 52주차 및 5년차(가능한 경우)
근육 생검의 미니 디스트로핀 분포는 면역 형광법으로 평가됩니다.
9주차, 52주차 및 5년차(가능한 경우)
근육에서 미니 디스트로핀 발현 수준
기간: 9주차, 52주차 및 5년차(가능한 경우)
근육 생검으로부터의 미니-디스트로핀 발현 수준은 액체 크로마토그래피 질량 분석법에 의해 평가될 것입니다.
9주차, 52주차 및 5년차(가능한 경우)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 8월 8일

기본 완료 (실제)

2025년 10월 3일

연구 완료 (실제)

2025년 10월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 10월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 6월 20일

처음 게시됨 (실제)

2022년 6월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 18일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C3391008
  • 2021-003379-33 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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