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重症フォン・ヴィレブランド病 (sVWD) 患者登録

2026年4月17日 更新者：VWD Connect Foundation

重度のフォン・ヴィレブランド病の患者登録: 縦断的な自然史と患者転帰の研究

スポンサーである VWD Connect Foundation (VCF) は、重度のフォン ヴィレブランド病 (sVWD) の患者に関するデータを収集するために、Web ベースのレジストリを作成します。 データは、必要に応じて、患者が自己申告し、および/または登録担当者が収集します。 sVWD 患者レジストリの目的は、レトロスペクティブおよびプロスペクティブ研究に参加するために、十分に特徴付けられた (人口統計、病歴、症状、検査および遺伝子データなどに関して) sVWD 患者のデータベースを作成することです。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

スポンサーである VWD Connect Foundation (VCF) は、重度のフォン ヴィレブランド病 (sVWD) の患者に関するデータを収集するために、Web ベースのレジストリを作成します。 レジストリの最初の立ち上げは、米国に居住する患者に限定されます。ただし、該当する規制当局の承認が得られれば、レジストリは他の地域や国に拡大される可能性があります。 データは、必要に応じて、患者が自己申告し、および/または登録担当者が収集します。 sVWD 患者レジストリの目的は、レトロスペクティブおよびプロスペクティブ研究に参加するために、十分に特徴付けられた (人口統計、病歴、症状、検査および遺伝子データなどに関して) sVWD 患者のデータベースを作成することです。 すべての適格基準を満たした患者が参加できます。 患者は、レジストリ固有の活動が行われる前に、治験審査委員会 (IRB) が承認したインフォームド コンセント フォームを読んで署名する必要があります。

インフォームドコンセントの時点で、参加者は、将来の臨床試験および/または研究への参加の可能性についてレジストリ担当者から連絡を受けることに興味があるかどうかを示すよう求められます。 オプトアウトした参加者は、今後の研究について連絡を受けることはありません。

レジストリへの参加のおかげで、臨床手順、テスト、または診断は必要ありません。 参加者は定期的に Web ベースのレジストリ ポータルに関連データを入力します。

参加者は、登録時および定期的な追跡間隔で、sVWD（診断、症状、治療、家族歴、生活の質などを含む）に関連するアンケートに記入するよう求められます。 アンケートは、参加者が完了するためのモジュールとして段階的にレジストリにリリースされます。 第 1 段階 (つまり、登録の開始) には、少なくとも、人口統計、病歴、および併用薬に関するモジュールが含まれます。 さらに、自己投与出血評価ツール (Self-BAT) は、ベースラインおよび定期的な間隔で参加者によって完了されます。 アンケート モジュールと Self-BAT は、有資格のレジストリ担当者が直接管理することもできます (例: 年次 VCF カンファレンス)。 実験室および遺伝子配列決定データは、利用可能な場合、参加者によって提供されます。 レジストリ Web サイトで 12 か月以内にアンケートに回答しなかった参加者には、フォローアップのためにレジストリ担当者から連絡があります。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

400

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Wellington、Florida、アメリカ、33414
        • 募集
        • VWD Connect Foundation
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

重度のVWDと診断された個人

説明

包含基準:

  • -フォン・ヴィレブランド因子レベルが20％未満のフォン・ヴィレブランド病（VWD）の臨床診断を受けている
  • 参加者または法定代理人によるインフォームド コンセントの提供
  • -研究手順とデータ収集を喜んで順守できる
  • 米国在住

注: 選択基準 1 の場合、参加者がスクリーニング時に臨床診断の証拠を提出することは想定されていません。登録要件を満たし、レジストリへのアクセスを取得するには、参加者自身が重度のVWDを持っていることを確認するだけで十分です。 臨床検査値は研究の実施中に提供され、VWD Connect Foundation Medical and Scientific Advisory の小委員会と相談して、ケースバイケースで Von Willebrand 因子レベルが 20% を超える参加者をデータ分析から除外することができます。ボード。

除外基準:

  • -後天性VWDの臨床診断を受けている

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
結果は適用されません。この研究は患者登録です。
時間枠：少なくとも5年
統計分析は、レジストリの単純な特徴付けに焦点を当てます。
少なくとも5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

VWD Connect Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Christopher Walsh, MD, PhD、Mt. Sinai School of Medicine
  • 主任研究者：Christina Morgenthaler, MS, MBA、VWD Connect Foundation
  • 主任研究者：Mrinal Gounder, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年12月10日

一次修了 (推定)

2031年12月1日

研究の完了 (推定)

2031年12月1日

試験登録日

最初に提出

2022年6月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年6月24日

最初の投稿 (実際)

2022年6月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月17日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VWD-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

匿名化/コード化されたデータの要求: 研究者は、申請プロセスの一環として、データを使用して実施される研究の種類または研究の準備を要求します。 VCF MSAB 小委員会が要求の科学的/技術的メリットを承認した後、レジストリ調査チームは該当する匿名化データをエクスポートして調査者に提供します。 データを参加者に直接リンクする情報は、出力データには含まれません。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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