Il registro dei pazienti con malattia di Von Willebrand grave (sVWD).

Lo sponsor, VWD Connect Foundation (VCF), creerà un registro basato sul Web per raccogliere dati sui pazienti con grave malattia di Von Willebrand (sVWD). Il lancio iniziale del registro sarà limitato ai pazienti residenti negli Stati Uniti; tuttavia, il registro può essere esteso ad altre regioni e paesi previa approvazione normativa applicabile. I dati saranno auto-segnalati dai pazienti e/o raccolti dal personale del registro, a seconda dei casi. Lo scopo del registro dei pazienti con sVWD è creare un database di pazienti con sVWD ben caratterizzati (rispetto a dati demografici, anamnesi, sintomi, dati di laboratorio e genetici, ecc.) per la partecipazione a ricerche retrospettive e prospettiche. I pazienti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità potranno partecipare. I pazienti dovranno leggere e firmare un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB) prima che si svolga qualsiasi attività specifica del registro.

Al momento del consenso informato, ai partecipanti verrà chiesto di indicare se sono interessati ad essere contattati dal personale del registro per l'eventuale partecipazione a futuri studi clinici e/o studi. I partecipanti che rinunciano non verranno contattati per studi futuri.

Nessuna procedura clinica, test o diagnostica sarà richiesta in virtù della partecipazione al registro. I partecipanti inseriranno i dati rilevanti in un portale del registro basato sul web a intervalli regolari.

Ai partecipanti verrà chiesto di completare i questionari relativi alla loro sVWD (inclusi diagnosi, sintomi, trattamenti, storia familiare, qualità della vita, ecc.) al momento dell'arruolamento ea regolari intervalli di follow-up. I questionari verranno rilasciati nel registro in fasi come moduli per il completamento dei partecipanti. La prima fase (vale a dire, il lancio del registro) includerà, come minimo, moduli su dati demografici, anamnesi e farmaci concomitanti. Inoltre, lo strumento di valutazione del sanguinamento autosomministrato (Self-BAT) sarà completato dai partecipanti al basale e a intervalli regolari. I moduli del questionario e il Self-BAT possono anche essere somministrati di persona da personale qualificato del registro (ad esempio, durante le conferenze annuali VCF). I dati di laboratorio e di sequenziamento genetico saranno forniti dal partecipante, se disponibili. I partecipanti che non hanno completato un questionario nel sito web del registro entro un periodo di 12 mesi saranno contattati dal personale del registro per il follow-up.