Patientregisteret for svær Von Willebrands sygdom (sVWD).

Et webbaseret register vil blive oprettet af sponsoren, VWD Connect Foundation (VCF), for at indsamle data om patienter med svær Von Willebrand Disease (sVWD). Den indledende lancering af registret vil være begrænset til patienter bosat i USA; registret kan dog udvides til andre regioner og lande efter de gældende lovmæssige godkendelser. Data vil blive selvrapporteret af patienter og/eller indsamlet af registerpersonale, alt efter hvad der er relevant. Formålet med sVWD Patient Registry er at skabe en database over velkarakteriserede (med hensyn til demografi, sygehistorie, symptomer, laboratorie- og genetiske data osv.) patienter med sVWD til deltagelse i retrospektiv og prospektiv forskning. Patienter, der opfylder alle berettigelseskriterier, vil kunne deltage. Patienter vil blive bedt om at læse og underskrive en Institutionel Review Board (IRB)-godkendt informeret samtykkeformular, før enhver registerspecifik aktivitet finder sted.

På tidspunktet for informeret samtykke vil deltagerne blive bedt om at angive, om de er interesserede i at blive kontaktet af registerpersonale for potentiel deltagelse i fremtidige kliniske forsøg og/eller studier. Deltagere, der fravælger, vil ikke blive kontaktet til fremtidige undersøgelser.

Ingen kliniske procedurer, test eller diagnostik vil være påkrævet i kraft af registreringsdeltagelse. Deltagerne vil med jævne mellemrum indtaste relevante data i en webbaseret registerportal.

Deltagerne vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer relateret til deres sVWD (inklusive diagnose, symptomer, behandlinger, familiehistorie, livskvalitet osv.) på tidspunktet for tilmelding og med regelmæssige opfølgningsintervaller. Spørgeskemaer vil blive frigivet i registret i faser som moduler til deltagerudfyldelse. Den første fase (dvs. lancering af registreringsdatabasen) vil som minimum omfatte moduler om demografi, sygehistorie og samtidig medicin. Derudover vil det selvadministrerede blødningsvurderingsværktøj (Self-BAT) blive udfyldt af deltagere med baseline og regelmæssige intervaller. Spørgeskemamoduler og Self-BAT kan også administreres personligt af kvalificeret registerpersonale (f.eks. ved årlige VCF-konferencer). Laboratorie- og genetiske sekventeringsdata vil blive leveret af deltageren, hvis de er tilgængelige. Deltagere, der ikke har udfyldt et spørgeskema på registreringsdatabasens hjemmeside inden for en 12-måneders periode, vil blive kontaktet af registreringspersonalet for opfølgning.