Patientregistret för allvarlig von Willebrands sjukdom (sVWD).

Ett webbaserat register kommer att skapas av sponsorn, VWD Connect Foundation (VCF), för att samla in data om patienter med svår Von Willebrands sjukdom (sVWD). Den första lanseringen av registret kommer att begränsas till patienter som är bosatta i USA; dock kan registret utökas till andra regioner och länder efter tillämpliga myndighetsgodkännanden. Data kommer att självrapporteras av patienter och/eller samlas in av registerpersonal, beroende på vad som är lämpligt. Syftet med sVWD-patientregistret är att skapa en databas över välkarakteriserade (med avseende på demografi, medicinsk historia, symtom, laboratorie- och genetiska data etc.) patienter med sVWD för deltagande i retrospektiv och prospektiv forskning. Patienter som uppfyller alla behörighetskriterier kommer att kunna delta. Patienter kommer att behöva läsa och underteckna ett formulär för informerat samtycke som godkänts av Institutional Review Board (IRB) innan någon registerspecifik aktivitet äger rum.

Vid tidpunkten för informerat samtycke kommer deltagarna att uppmanas att ange om de är intresserade av att bli kontaktade av registerpersonal för potentiellt deltagande i framtida kliniska prövningar och/eller studier. Deltagare som väljer bort kommer inte att kontaktas för framtida studier.

Inga kliniska procedurer, tester eller diagnostik kommer att krävas på grund av registerdeltagande. Deltagarna kommer att mata in relevanta data i en webbaserad registerportal med jämna mellanrum.

Deltagarna kommer att uppmanas att fylla i frågeformulär relaterade till deras sVWD (inklusive diagnos, symtom, behandlingar, familjehistoria, livskvalitet, etc.) vid tidpunkten för inskrivningen och med regelbundna uppföljningsintervall. Frågeformulär kommer att släppas in i registret i etapper som moduler för deltagarnas slutförande. Den första fasen (dvs. registerlansering) kommer att innehålla, åtminstone, moduler om demografi, medicinsk historia och samtidig medicinering. Dessutom kommer Self-Administered Bleeding Assessment Tool (Self-BAT) att slutföras av deltagarna vid baslinjen och regelbundna intervall. Frågeformulärmoduler och Self-BAT kan också administreras personligen av kvalificerad registerpersonal (t.ex. vid årliga VCF-konferenser). Laboratorie- och genetisk sekvenseringsdata kommer att tillhandahållas av deltagaren, om tillgänglig. Deltagare som inte har fyllt i ett frågeformulär på registerwebbplatsen inom en 12-månadersperiod kommer att kontaktas av registerpersonal för uppföljning.