Registro de Pacientes com Doença de Von Willebrand Grave (sVWD)

Um registro baseado na web será criado pelo patrocinador, VWD Connect Foundation (VCF), para coletar dados sobre pacientes com doença de Von Willebrand grave (sVWD). O lançamento inicial do registro será limitado a pacientes residentes nos Estados Unidos; no entanto, o registro pode ser estendido a outras regiões e países mediante as aprovações regulamentares aplicáveis. Os dados serão relatados pelos próprios pacientes e/ou coletados pelo pessoal do registro, conforme apropriado. O objetivo do Registro de Pacientes sVWD é criar um banco de dados de pacientes bem caracterizados (com respeito a dados demográficos, histórico médico, sintomas, dados laboratoriais e genéticos, etc.) com sVWD para participação em pesquisas retrospectivas e prospectivas. Os pacientes que atenderem a todos os critérios de elegibilidade poderão participar. Os pacientes deverão ler e assinar um formulário de consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) antes da realização de qualquer atividade específica do registro.

No momento do consentimento informado, será solicitado aos participantes que indiquem se estão interessados ​​em serem contatados pelo pessoal do registro para uma possível participação em futuros ensaios clínicos e/ou estudos. Os participantes que optarem por não participar não serão contatados para estudos futuros.

Nenhum procedimento clínico, teste ou diagnóstico será exigido em virtude da participação no registro. Os participantes inserirão dados relevantes em um portal de registro baseado na web em intervalos regulares.

Os participantes serão solicitados a preencher questionários relacionados ao seu sVWD (incluindo diagnóstico, sintomas, tratamentos, histórico familiar, qualidade de vida, etc.) no momento da inscrição e em intervalos regulares de acompanhamento. Os questionários serão lançados no cadastro em fases como módulos para preenchimento do participante. A primeira fase (ou seja, lançamento do registro) incluirá, no mínimo, módulos sobre dados demográficos, histórico médico e medicamentos concomitantes. Além disso, a Ferramenta de Avaliação de Sangramento Autoadministrada (Auto-BAT) será preenchida pelos participantes na linha de base e em intervalos regulares. Os módulos do questionário e o Self-BAT também podem ser administrados pessoalmente por pessoal de registro qualificado (por exemplo, em conferências anuais do VCF). Dados laboratoriais e de sequenciamento genético serão fornecidos pelo participante, se disponíveis. Os participantes que não preencherem um questionário no site do registro dentro de um período de 12 meses serão contatados pelo pessoal do registro para acompanhamento.