Реестр пациентов с тяжелой болезнью фон Виллебранда (сБВ)

Спонсор, VWD Connect Foundation (VCF), создаст веб-реестр для сбора данных о пациентах с тяжелой болезнью фон Виллебранда (sVWD). Первоначальный запуск реестра будет ограничен пациентами, проживающими в США; однако реестр может быть расширен на другие регионы и страны после одобрения соответствующих регулирующих органов. Данные будут сообщаться самими пациентами и/или собираться персоналом регистратуры, в зависимости от ситуации. Целью Регистра пациентов с сБВ является создание базы данных хорошо охарактеризованных (в отношении демографии, анамнеза, симптомов, лабораторных и генетических данных и др.) пациентов с сБВ для участия в ретроспективных и проспективных исследованиях. Принять участие смогут пациенты, отвечающие всем критериям приемлемости. Пациенты должны будут прочитать и подписать форму информированного согласия, одобренную Институциональным контрольным советом (IRB), до того, как будут выполнены какие-либо действия, относящиеся к реестру.

Во время получения информированного согласия участников попросят указать, заинтересованы ли они в том, чтобы сотрудники регистратуры связались с ними для возможного участия в будущих клинических испытаниях и/или исследованиях. С участниками, отказавшимися от участия, не будут связываться для будущих исследований.

Благодаря участию в реестре не потребуется никаких клинических процедур, тестирования или диагностики. Участники будут регулярно вводить соответствующие данные в веб-портал реестра.

Участникам будет предложено заполнить анкеты, связанные с их sVWD (включая диагноз, симптомы, лечение, семейный анамнез, качество жизни и т. д.) во время регистрации и через регулярные промежутки времени. Анкеты будут публиковаться в реестре поэтапно в виде модулей для заполнения участниками. Первая фаза (т. е. запуск реестра) будет включать как минимум модули по демографии, истории болезни и сопутствующим лекарствам. Кроме того, участники будут заполнять инструмент для самостоятельной оценки кровотечения (Self-BAT) на исходном уровне и через регулярные промежутки времени. Модули анкеты и Self-BAT также могут проводиться лично квалифицированным персоналом регистратуры (например, на ежегодных конференциях VCF). Лабораторные данные и данные генетического секвенирования будут предоставлены участником, если таковые имеются. С участниками, которые не заполнили анкету на веб-сайте реестра в течение 12 месяцев, сотрудники реестра свяжутся для дальнейших действий.