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严重血管性血友病 (sVWD) 患者登记处

2026年4月17日 更新者：VWD Connect Foundation

严重血管性血友病患者登记处：一项纵向自然史和患者结果研究

赞助商 VWD Connect Foundation (VCF) 将创建一个基于网络的注册表，以收集有关严重血管性血友病 (sVWD) 患者的数据。 数据将由患者自行报告和/或由注册人员酌情收集。 sVWD 患者登记的目的是创建一个数据库，其中包含具有良好特征（关于人口统计学、病史、症状、实验室和遗传数据等）的 sVWD 患者，用于参与回顾性和前瞻性研究。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

赞助商 VWD Connect Foundation (VCF) 将创建一个基于网络的注册表，以收集有关严重血管性血友病 (sVWD) 患者的数据。 最初启动的注册将仅限于居住在美国的患者；然而，在获得适用的监管批准后，登记处可能会扩展到其他地区和国家。 数据将由患者自行报告和/或由注册人员酌情收集。 sVWD 患者登记的目的是创建一个数据库，其中包含具有良好特征（关于人口统计学、病史、症状、实验室和遗传数据等）的 sVWD 患者，用于参与回顾性和前瞻性研究。 符合所有资格标准的患者将能够参与。 在进行任何特定于注册的活动之前，患者将需要阅读并签署机构审查委员会 (IRB) 批准的知情同意书。

在知情同意时，参与者将被要求表明他们是否有兴趣与注册人员联系以参与未来的临床试验和/或研究。 选择退出的参与者将不会被联系以进行未来的研究。

注册参与将不需要临床程序、测试或诊断。 参与者将定期将相关数据输入基于网络的注册门户。

参与者将被要求在入组时和定期随访时完成与其 sVWD 相关的问卷调查（包括诊断、症状、治疗、家族史、生活质量等）。 问卷将作为参与者完成的模块分阶段发布到注册表中。 第一阶段（即注册启动）将至少包括关于人口统计、病史和合并用药的模块。 此外，自我管理的出血评估工具 (Self-BAT) 将由参与者在基线和定期间隔内完成。 问卷模块和 Self-BAT 也可以由合格的注册人员亲自管理（例如，在年度 VCF 会议上）。 实验室和基因测序数据将由参与者提供（如果有）。 注册人员将联系未在 12 个月内在注册网站上完成问卷调查的参与者进行跟进。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

400

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Florida
      • Wellington、Florida、美国、33414
        • 招聘中
        • VWD Connect Foundation
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

被诊断患有严重 VWD 的个体

描述

纳入标准：

  • 临床诊断为冯维勒布兰德病 (VWD)，且任何冯维勒布兰德因子水平 < 20%
  • 提供参与者或合法授权代表的知情同意
  • 愿意并能够遵守研究程序和数据收集
  • 居住在美国

注意：对于纳入标准 1，预计参与者不会在筛选时提交临床诊断证据；参与者自己确认他们患有严重的 VWD 将足以满足注册要求并获得对注册表的访问权限。 在进行研究期间将提供实验室值，并且 Von Willebrand 因子水平 > 20% 的参与者可能会在与 VWD Connect 基金会医学和科学咨询小组委员会协商后逐案排除在数据分析之外木板。

排除标准：

  • 获得性 VWD 的临床诊断

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
结果不适用；这项研究是一项患者登记。
大体时间：至少5年
统计分析将侧重于注册表的简单特征。
至少5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

VWD Connect Foundation

调查人员

  • 首席研究员：Christopher Walsh, MD, PhD、Mt. Sinai School of Medicine
  • 首席研究员：Christina Morgenthaler, MS, MBA、VWD Connect Foundation
  • 首席研究员：Mrinal Gounder, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年12月10日

初级完成 (估计的)

2031年12月1日

研究完成 (估计的)

2031年12月1日

研究注册日期

首次提交

2022年6月21日

首先提交符合 QC 标准的

2022年6月24日

首次发布 (实际的)

2022年6月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月17日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VWD-001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

去识别化/编码数据请求：作为申请过程的一部分，研究人员将请求使用数据进行的研究类型或研究准备。 在 VCF MSAB 小组委员会批准请求的科学/技术价值后，注册研究团队将导出并向研究人员提供适用的去识别化数据。 输出数据中不会包含任何将数据直接链接到参与者的信息。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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