Vakavan von Willebrandin taudin (sVWD) potilasrekisteri

Sponsori VWD Connect Foundation (VCF) luo verkkopohjaisen rekisterin keräämään tietoja potilaista, joilla on vaikea Von Willebrandin tauti (sVWD). Rekisterin ensimmäinen käyttöönotto rajoitetaan Yhdysvalloissa asuviin potilaisiin; Rekisteri voidaan kuitenkin laajentaa muille alueille ja maille soveltuvien viranomaishyväksyntien perusteella. Potilaat ilmoittavat tiedot itse ja/tai rekisterihenkilöt keräävät tiedot tarpeen mukaan. sVWD-potilasrekisterin tarkoituksena on luoda tietokanta hyvin karakterisoiduista (demografisten tietojen, sairaushistorian, oireiden, laboratorio- ja geneettisten tietojen jne. suhteen) sVWD-potilaista osallistumista varten retrospektiiviseen ja prospektiiviseen tutkimukseen. Potilaat, jotka täyttävät kaikki kelpoisuusehdot, voivat osallistua. Potilaiden tulee lukea ja allekirjoittaa Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymä tietoinen suostumuslomake ennen minkään rekisterikohtaisen toiminnan aloittamista.

Tietoisen suostumuksensa yhteydessä osallistujia pyydetään ilmoittamaan, ovatko he kiinnostuneita siitä, että rekisterin henkilökunta ottaa heihin yhteyttä mahdollisen osallistumisen vuoksi tuleviin kliinisiin kokeisiin ja/tai tutkimuksiin. Osallistujia, jotka kieltäytyvät osallistumasta, ei oteta yhteyttä tulevia tutkimuksia varten.

Mitään kliinisiä toimenpiteitä, testejä tai diagnostiikkaa ei vaadita rekisteriin osallistumisen vuoksi. Osallistujat syöttävät tarvittavat tiedot verkkopohjaiseen rekisteriportaaliin säännöllisin väliajoin.

Osallistujia pyydetään täyttämään sVWD:ään (mukaan lukien diagnoosi, oireet, hoidot, sukuhistoria, elämänlaatu jne.) liittyvät kyselylomakkeet ilmoittautumisen yhteydessä ja säännöllisin seurantavälein. Kyselylomakkeet julkaistaan ​​rekisteriin vaiheittain osallistujien täyttömoduuleina. Ensimmäinen vaihe (eli rekisterin käynnistäminen) sisältää vähintään demografisia, sairaushistoriaa ja samanaikaisia ​​lääkkeitä käsittelevät moduulit. Lisäksi osallistujat suorittavat itsehallinnollisen verenvuodon arviointityökalun (Self-Administrated Bleeding Assessment Tool, Self-BAT) lähtötasolla ja säännöllisin väliajoin. Kyselymoduulit ja Self-BAT voidaan myös hoitaa henkilökohtaisesti pätevän rekisterihenkilöstön toimesta (esim. vuosittaisissa VCF-konferensseissa). Osallistuja toimittaa laboratorio- ja geneettiset sekvensointitiedot, jos niitä on saatavilla. Osallistujat, jotka eivät ole täyttäneet rekisterin verkkosivuilla olevaa kyselylomaketta 12 kuukauden kuluessa, ottaa yhteyttä rekisterinpitäjän seurantaa varten.