Registr pacientů se závažnou von Willebrandovou chorobou (sVWD).

Sponzor, VWD Connect Foundation (VCF), vytvoří webový registr, který bude shromažďovat údaje o pacientech s těžkou von Willebrandovou chorobou (sVWD). Počáteční spuštění registru bude omezeno na pacienty s bydlištěm ve Spojených státech; registr však může být rozšířen na další oblasti a země na základě příslušných regulačních schválení. Údaje budou podle potřeby hlásit sami pacienti a/nebo je shromažďují pracovníci registru. Účelem Registru pacientů sVWD je vytvořit databázi dobře charakterizovaných (s ohledem na demografii, anamnézu, symptomy, laboratorní a genetická data atd.) pacientů s sVWD pro účast v retrospektivním a prospektivním výzkumu. Zúčastnit se budou moci pacienti, kteří splňují všechna kritéria způsobilosti. Pacienti si budou muset přečíst a podepsat formulář informovaného souhlasu schválený Institutional Review Board (IRB) před tím, než se uskuteční jakákoli činnost specifická pro registr.

V době informovaného souhlasu budou účastníci požádáni, aby uvedli, zda mají zájem být kontaktováni pracovníky registru za účelem potenciální účasti v budoucích klinických studiích a/nebo studiích. Účastníci, kteří se odhlásí, nebudou kontaktováni pro budoucí studium.

Na základě účasti v registru nebudou vyžadovány žádné klinické postupy, testování ani diagnostika. Účastníci budou v pravidelných intervalech zadávat relevantní údaje do webového registračního portálu.

Účastníci budou požádáni, aby vyplnili dotazníky týkající se jejich SVWD (včetně diagnózy, symptomů, léčby, rodinné anamnézy, kvality života atd.) v době zápisu a v pravidelných intervalech sledování. Dotazníky budou do registru uvolňovány ve fázích jako moduly pro vyplňování účastníků. První fáze (tj. spuštění registru) bude zahrnovat minimálně moduly o demografii, anamnéze a souběžných lécích. Kromě toho budou účastníci ve výchozích a pravidelných intervalech vyplňovat Self-Administered Bleeding Assessment Tool (Self-BAT). Moduly dotazníků a Self-BAT mohou být také spravovány osobně kvalifikovaným personálem registru (např. na výročních konferencích VCF). Laboratorní údaje a údaje o genetickém sekvenování poskytne účastník, pokud jsou k dispozici. Účastníci, kteří nevyplnili dotazník na webových stránkách registru do 12 měsíců, budou kontaktováni pracovníky registru za účelem dalšího sledování.