Das Patientenregister der schweren Von-Willebrand-Krankheit (sVWD).

Ein webbasiertes Register wird vom Sponsor, der VWD Connect Foundation (VCF), erstellt, um Daten über Patienten mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit (sVWD) zu sammeln. Der anfängliche Start des Registers wird auf Patienten mit Wohnsitz in den Vereinigten Staaten beschränkt sein; Das Register kann jedoch nach den entsprechenden behördlichen Genehmigungen auf andere Regionen und Länder ausgedehnt werden. Die Daten werden von den Patienten selbst gemeldet und/oder gegebenenfalls vom Registerpersonal erhoben. Der Zweck des sVWD-Patientenregisters besteht darin, eine Datenbank gut charakterisierter (in Bezug auf Demografie, Krankengeschichte, Symptome, Labor- und genetische Daten usw.) Patienten mit sVWD zur Teilnahme an retrospektiven und prospektiven Forschungsarbeiten zu erstellen. Patienten, die alle Zulassungskriterien erfüllen, können teilnehmen. Die Patienten müssen eine vom Institutional Review Board (IRB) genehmigte Einverständniserklärung lesen und unterschreiben, bevor eine registerspezifische Aktivität stattfindet.

Zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung werden die Teilnehmer gebeten anzugeben, ob sie daran interessiert sind, von Mitarbeitern des Registers für eine mögliche Teilnahme an zukünftigen klinischen Studien und/oder Studien kontaktiert zu werden. Teilnehmer, die sich abmelden, werden für zukünftige Studien nicht kontaktiert.

Aufgrund der Registrierungsteilnahme sind keine klinischen Verfahren, Tests oder Diagnosen erforderlich. Die Teilnehmer geben in regelmäßigen Abständen relevante Daten in ein webbasiertes Registrierungsportal ein.

Die Teilnehmer werden gebeten, zum Zeitpunkt der Einschreibung und in regelmäßigen Nachsorgeintervallen Fragebögen zu ihrem sVWD (einschließlich Diagnose, Symptome, Behandlungen, Familienanamnese, Lebensqualität usw.) auszufüllen. Fragebögen werden in Phasen als Module für die Teilnehmer in das Register aufgenommen. Die erste Phase (dh der Start des Registers) wird mindestens Module zu Demographie, Anamnese und Begleitmedikation umfassen. Darüber hinaus wird das Self-Administered Bleeding Assessment Tool (Self-BAT) von den Teilnehmern zu Studienbeginn und in regelmäßigen Abständen ausgefüllt. Fragebogenmodule und der Self-BAT können auch persönlich von qualifiziertem Registerpersonal durchgeführt werden (z. B. auf jährlichen VCF-Konferenzen). Labor- und genetische Sequenzierungsdaten werden vom Teilnehmer bereitgestellt, sofern verfügbar. Teilnehmer, die innerhalb von 12 Monaten keinen Fragebogen auf der Website des Registers ausgefüllt haben, werden von Mitarbeitern des Registers zur Nachverfolgung kontaktiert.