중증 폰빌레브란트병(sVWD) 환자 등록부
중증 폰빌레브란트병 환자 등록부: 종단적 자연사 및 환자 결과 연구
연구 개요
상태
상세 설명
중증 폰빌레브란트병(sVWD) 환자에 대한 데이터를 수집하기 위해 스폰서인 VWD Connect Foundation(VCF)이 웹 기반 레지스트리를 만들 것입니다. 레지스트리의 초기 시작은 미국에 거주하는 환자로 제한됩니다. 그러나 레지스트리는 해당 규제 승인에 따라 다른 지역 및 국가로 확장될 수 있습니다. 데이터는 환자가 직접 보고하거나 적절한 경우 등록 담당자가 수집합니다. sVWD 환자 등록부의 목적은 후향적 및 전향적 연구에 참여하기 위해 잘 특성화된(인구 통계, 병력, 증상, 실험실 및 유전 데이터 등과 관련하여) sVWD 환자의 데이터베이스를 만드는 것입니다. 모든 자격 기준을 충족하는 환자가 참여할 수 있습니다. 환자는 레지스트리 관련 활동을 수행하기 전에 IRB(Institutional Review Board) 승인 사전 동의서를 읽고 서명해야 합니다.
정보에 입각한 동의 시점에 참가자는 향후 임상 시험 및/또는 연구에 잠재적으로 참여하기 위해 등록 담당자로부터 연락을 받는 데 관심이 있는지 표시해야 합니다. 옵트아웃한 참가자는 향후 연구를 위해 연락을 받지 않습니다.
레지스트리 참여로 인해 임상 절차, 테스트 또는 진단이 필요하지 않습니다. 참가자는 정기적으로 웹 기반 레지스트리 포털에 관련 데이터를 입력합니다.
참가자는 등록 시점과 정기적인 후속 조치 간격으로 자신의 sVWD(진단, 증상, 치료, 가족력, 삶의 질 등 포함)와 관련된 설문지를 작성해야 합니다. 설문지는 참가자 완성을 위한 모듈로 단계별로 레지스트리에 공개됩니다. 첫 번째 단계(즉, 등록 시작)에는 최소한 인구 통계, 병력 및 수반되는 약물에 대한 모듈이 포함됩니다. 또한 참가자는 기본 및 정기적인 간격으로 자체 관리 출혈 평가 도구(Self-BAT)를 완료합니다. 설문지 모듈과 Self-BAT는 자격을 갖춘 레지스트리 담당자가 직접 관리할 수도 있습니다(예: 연례 VCF 회의에서). 실험실 및 유전자 시퀀싱 데이터는 가능한 경우 참가자가 제공합니다. 12개월 이내에 레지스트리 웹사이트에서 설문지를 작성하지 않은 참가자는 후속 조치를 위해 레지스트리 직원이 연락을 취할 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Christina Morgenthaler, MS, MBA
- 전화번호: (279) 346-6202
- 이메일: morgenthaler@vwdregistry.org
연구 장소
-
-
Florida
-
Wellington, Florida, 미국, 33414
- 모병
- VWD Connect Foundation
-
연락하다:
- Christina Morgenthaler, MS, MBA
- 전화번호: (279) 346-6202
- 이메일: morgenthaler@vwdregistry.org
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 폰빌레브란트 인자 수준이 20% 미만인 폰빌레브란트병(VWD)의 임상 진단을 받아야 합니다.
- 참가자 또는 법적 권한을 위임받은 대리인의 정보에 입각한 동의 제공
- 연구 절차 및 데이터 수집을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
- 미국 거주
참고: 포함 기준 1의 경우 참가자가 스크리닝 시 임상 진단의 증거를 제출할 것으로 예상되지 않습니다. 중증 vWD를 가지고 있다는 참가자 자신의 확인만으로도 등록 요건을 충족하고 레지스트리에 접근할 수 있습니다. 연구 수행 중에 실험실 값이 제공되며 Von Willebrand 인자 수준 > 20%인 참가자는 VWD Connect Foundation Medical and Scientific Advisory의 소위원회와 협의하여 사례별로 데이터 분석에서 제외될 수 있습니다. 판자.
제외 기준:
- 후천성 vWD에 대한 임상 진단을 받아야 합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
결과는 적용되지 않습니다. 이 연구는 환자 등록부입니다.
기간: 최소 5년
|
통계 분석은 레지스트리의 단순한 특성화에 초점을 맞춥니다.
|
최소 5년
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Christopher Walsh, MD, PhD, Mt. Sinai School of Medicine
- 수석 연구원: Christina Morgenthaler, MS, MBA, VWD Connect Foundation
- 수석 연구원: Mrinal Gounder, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VWD-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .