Registre des patients atteints de la maladie grave de von Willebrand (sVWD)

Un registre en ligne sera créé par le sponsor, VWD Connect Foundation (VCF), pour collecter des données sur les patients atteints de la maladie de Von Willebrand (sVWD). Le lancement initial du registre sera limité aux patients résidant aux États-Unis ; cependant, le registre peut être étendu à d'autres régions et pays sur les approbations réglementaires applicables. Les données seront autodéclarées par les patients et/ou recueillies par le personnel du registre, selon le cas. Le but du registre des patients sVWD est de créer une base de données de patients bien caractérisés (en ce qui concerne la démographie, les antécédents médicaux, les symptômes, les données de laboratoire et génétiques, etc.) atteints de sVWD pour participer à des recherches rétrospectives et prospectives. Les patients qui répondent à tous les critères d'éligibilité pourront participer. Les patients devront lire et signer un formulaire de consentement éclairé approuvé par l'Institutional Review Board (IRB) avant toute activité spécifique au registre.

Au moment du consentement éclairé, les participants seront invités à indiquer s'ils souhaitent être contactés par le personnel du registre pour une éventuelle participation à de futurs essais cliniques et/ou études. Les participants qui se retirent ne seront pas contactés pour de futures études.

Aucune procédure clinique, test ou diagnostic ne sera requis en vertu de la participation au registre. Les participants saisiront les données pertinentes dans un portail de registre en ligne à intervalles réguliers.

Les participants seront invités à remplir des questionnaires liés à leur sVWD (y compris le diagnostic, les symptômes, les traitements, les antécédents familiaux, la qualité de vie, etc.) au moment de l'inscription et à des intervalles de suivi réguliers. Les questionnaires seront publiés dans le registre par phases en tant que modules à remplir par les participants. La première phase (c'est-à-dire le lancement du registre) comprendra, au minimum, des modules sur la démographie, les antécédents médicaux et les médicaments concomitants. De plus, l'outil d'évaluation des saignements auto-administrés (Self-BAT) sera rempli par les participants au départ et à intervalles réguliers. Les modules du questionnaire et l'auto-BAT peuvent également être administrés en personne par le personnel qualifié du registre (par exemple, lors des conférences annuelles du VCF). Les données de laboratoire et de séquençage génétique seront fournies par le participant, si disponibles. Les participants qui n'ont pas rempli un questionnaire sur le site Web du registre dans un délai de 12 mois seront contactés par le personnel du registre pour un suivi.