Pasientregisteret for alvorlig Von Willebrands sykdom (sVWD).

Et nettbasert register vil bli opprettet av sponsoren, VWD Connect Foundation (VCF), for å samle inn data om pasienter med alvorlig Von Willebrand Disease (sVWD). Den første lanseringen av registeret vil være begrenset til pasienter bosatt i USA; registeret kan imidlertid utvides til andre regioner og land etter gjeldende myndighetsgodkjenninger. Data vil bli selvrapportert av pasienter og/eller samlet inn av registerpersonell, etter behov. Hensikten med sVWD-pasientregisteret er å lage en database over godt karakteriserte (med hensyn til demografi, sykehistorie, symptomer, laboratorie- og genetiske data osv.) pasienter med sVWD for deltakelse i retrospektiv og prospektiv forskning. Pasienter som oppfyller alle kvalifikasjonskriterier vil kunne delta. Pasienter vil bli pålagt å lese og signere et skjema for informert samtykke som er godkjent av Institutional Review Board (IRB) før enhver registerspesifikk aktivitet finner sted.

På tidspunktet for informert samtykke vil deltakerne bli bedt om å angi om de er interessert i å bli kontaktet av registerpersonell for potensiell deltakelse i fremtidige kliniske studier og/eller studier. Deltakere som melder seg ut vil ikke bli kontaktet for fremtidige studier.

Ingen kliniske prosedyrer, testing eller diagnostikk vil være nødvendig i kraft av registerdeltakelse. Deltakerne vil legge inn relevante data i en nettbasert registerportal med jevne mellomrom.

Deltakerne vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaer relatert til deres sVWD (inkludert diagnose, symptomer, behandlinger, familiehistorie, livskvalitet, etc.) ved påmelding og ved regelmessige oppfølgingsintervaller. Spørreskjemaer vil bli gitt ut i registret i faser som moduler for deltakerutfylling. Den første fasen (dvs. registerlansering) vil minimum inneholde moduler om demografi, medisinsk historie og samtidige medisiner. I tillegg vil Self-Administered Bleeding Assessment Tool (Self-BAT) fullføres av deltakerne ved baseline og regelmessige intervaller. Spørreskjemamoduler og Self-BAT kan også administreres personlig av kvalifisert registerpersonell (f.eks. på årlige VCF-konferanser). Laboratorie- og genetisk sekvenseringsdata vil bli gitt av deltakeren, hvis tilgjengelig. Deltakere som ikke har fylt ut et spørreskjema på registernettstedet innen en 12-måneders periode vil bli kontaktet av registerpersonell for oppfølging.