El Registro de Pacientes con Enfermedad de Von Willebrand Severa (sVWD)

El patrocinador, VWD Connect Foundation (VCF), creará un registro basado en la web para recopilar datos sobre pacientes con enfermedad de Von Willebrand grave (sVWD). El lanzamiento inicial del registro se limitará a pacientes que residen en los Estados Unidos; sin embargo, el registro puede extenderse a otras regiones y países con las aprobaciones regulatorias correspondientes. Los datos serán autoinformados por los pacientes y/o recopilados por el personal del registro, según corresponda. El propósito del Registro de pacientes con sVWD es crear una base de datos de pacientes con sVWD bien caracterizados (con respecto a datos demográficos, historial médico, síntomas, datos genéticos y de laboratorio, etc.) para participar en investigaciones retrospectivas y prospectivas. Los pacientes que cumplan con todos los criterios de elegibilidad podrán participar. Los pacientes deberán leer y firmar un formulario de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB) antes de que se lleve a cabo cualquier actividad específica del registro.

En el momento del consentimiento informado, se les pedirá a los participantes que indiquen si están interesados ​​en ser contactados por el personal del registro para una posible participación en ensayos y/o estudios clínicos futuros. Los participantes que opten por no participar no serán contactados para futuros estudios.

No se requerirán procedimientos clínicos, pruebas o diagnósticos en virtud de la participación en el registro. Los participantes ingresarán datos relevantes en un portal de registro basado en la web a intervalos regulares.

Se pedirá a los participantes que completen cuestionarios relacionados con su sVWD (incluidos el diagnóstico, los síntomas, los tratamientos, los antecedentes familiares, la calidad de vida, etc.) en el momento de la inscripción y en intervalos de seguimiento regulares. Los cuestionarios se publicarán en el registro en fases como módulos para que los completen los participantes. La primera fase (es decir, el lanzamiento del registro) incluirá, como mínimo, módulos sobre datos demográficos, historial médico y medicamentos concomitantes. Además, los participantes completarán la Herramienta de evaluación de sangrado autoadministrada (Self-BAT) al inicio del estudio ya intervalos regulares. Los módulos del cuestionario y el Self-BAT también pueden ser administrados en persona por personal de registro calificado (p. ej., en las conferencias anuales del VCF). Los datos de laboratorio y secuenciación genética serán proporcionados por el participante, si están disponibles. El personal del registro se comunicará con los participantes que no hayan completado un cuestionario en el sitio web del registro dentro de un período de 12 meses para realizar un seguimiento.