A súlyos von Willebrand-betegség (sVWD) betegnyilvántartása

A szponzor, a VWD Connect Foundation (VCF) webalapú nyilvántartást hoz létre a súlyos Von Willebrand-kórban (sVWD) szenvedő betegek adatainak gyűjtésére. A regiszter kezdeti bevezetése az Egyesült Államokban élő betegekre korlátozódik; a nyilvántartás azonban kiterjeszthető más régiókra és országokra is, ha a vonatkozó hatósági engedélyeket megkapják. Az adatokat a betegek saját maguk jelentik be, és/vagy a nyilvántartó személyzet gyűjti össze, ha szükséges. Az sVWD Patient Registry célja, hogy jól jellemezhető (demográfiai, kórtörténeti, tünetek, laboratóriumi és genetikai adatok stb.) sVWD-s betegek adatbázisát hozza létre a retrospektív és prospektív kutatásokban való részvételhez. Azon betegek vehetnek részt, akik megfelelnek minden alkalmassági feltételnek. A betegeknek el kell olvasniuk és alá kell írniuk az Institutional Review Board (IRB) által jóváhagyott, tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot, mielőtt bármilyen, a regiszterre jellemző tevékenységre sor kerülne.

A tájékoztatáson alapuló beleegyezés alkalmával a résztvevőket felkérik arra, hogy jelezzék, ha érdeklődnek az iránt, hogy a nyilvántartó személyzet felvegye velük a kapcsolatot a jövőbeli klinikai vizsgálatokban és/vagy vizsgálatokban való esetleges részvétel céljából. Azokkal a résztvevőkkel, akik leiratkoznak, nem vesszük fel a kapcsolatot a jövőbeni tanulmányokkal kapcsolatban.

A nyilvántartásban való részvétel miatt nem lesz szükség klinikai eljárásokra, vizsgálatokra vagy diagnosztikára. A résztvevők rendszeres időközönként beviszik a releváns adatokat egy webalapú nyilvántartó portálba.

A résztvevőket felkérik, hogy töltsenek ki kérdőíveket az sVWD-vel kapcsolatban (beleértve a diagnózist, a tüneteket, a kezeléseket, a családi anamnézist, az életminőséget stb.) a beiratkozáskor és rendszeres nyomon követési időközönként. A kérdőívek a résztvevők kitöltésére szolgáló modulokként szakaszosan kerülnek be a nyilvántartásba. Az első szakasz (azaz a regiszter bevezetése) legalább a demográfiai adatokkal, a kórtörténettel és az egyidejű gyógyszerekkel kapcsolatos modulokat fog tartalmazni. Ezenkívül a résztvevők alaphelyzetben és rendszeres időközönként kitöltik a Self-Administrated Bleeding Assessment Tool (Self-BAT) eszközt. A kérdőív modulokat és a Self-BAT-t képzett nyilvántartó személyzet személyesen is beadhatja (például éves VCF konferenciákon). A laboratóriumi és genetikai szekvenálási adatokat a résztvevő biztosítja, ha rendelkezésre állnak. Azokkal a résztvevőkkel, akik 12 hónapon belül nem töltöttek ki kérdőívet a nyilvántartó honlapján, a nyilvántartó személyzet felveszi a kapcsolatot a nyomon követés érdekében.