Rejestr pacjentów z ciężką chorobą von Willebranda (sVWD).

Sponsor, VWD Connect Foundation (VCF), utworzy rejestr internetowy w celu gromadzenia danych o pacjentach z ciężką chorobą von Willebranda (sVWD). Wstępne uruchomienie rejestru będzie ograniczone do pacjentów mieszkających w Stanach Zjednoczonych; jednakże rejestr może zostać rozszerzony na inne regiony i kraje po uzyskaniu odpowiednich zezwoleń regulacyjnych. Dane będą zgłaszane samodzielnie przez pacjentów i/lub gromadzone przez personel rejestru, w stosownych przypadkach. Celem Rejestru Pacjentów sVWD jest stworzenie bazy dobrze scharakteryzowanych (pod względem demograficznym, historii medycznej, objawów, danych laboratoryjnych, genetycznych itp.) pacjentów z sVWD do udziału w badaniach retrospektywnych i prospektywnych. W badaniu mogą wziąć udział pacjenci, którzy spełniają wszystkie kryteria kwalifikacyjne. Pacjenci będą zobowiązani do przeczytania i podpisania zatwierdzonego przez Institutional Review Board (IRB) formularza świadomej zgody przed podjęciem jakiejkolwiek czynności związanej z rejestrem.

W momencie wyrażenia świadomej zgody uczestnicy zostaną poproszeni o wskazanie, czy są zainteresowani skontaktowaniem się z personelem rejestru w celu potencjalnego udziału w przyszłych badaniach i/lub badaniach klinicznych. Z uczestnikami, którzy zrezygnują, nie będziemy kontaktować się w sprawie przyszłych badań.

Udział w rejestrze nie wymaga żadnych procedur klinicznych, testów ani diagnostyki. Uczestnicy będą wprowadzać odpowiednie dane do internetowego portalu rejestru w regularnych odstępach czasu.

Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy związanych z ich sVWD (w tym diagnozą, objawami, leczeniem, wywiadem rodzinnym, jakością życia itp.) w czasie rejestracji iw regularnych odstępach czasu. Kwestionariusze będą wprowadzane do rejestru etapami jako moduły do ​​wypełnienia przez uczestników. Pierwsza faza (tj. uruchomienie rejestru) obejmie co najmniej moduły dotyczące danych demograficznych, historii medycznej i jednocześnie stosowanych leków. Ponadto uczestnicy będą wypełniać narzędzie do samodzielnej oceny krwawienia (Self-BAT) w początkowych i regularnych odstępach czasu. Moduły kwestionariuszy i Self-BAT mogą być również podawane osobiście przez wykwalifikowany personel rejestru (np. na dorocznych konferencjach VCF). Uczestnik dostarczy laboratoryjne i genetyczne dane sekwencjonowania, jeśli będą dostępne. Z uczestnikami, którzy nie wypełnili kwestionariusza na stronie internetowej rejestru w okresie 12 miesięcy, personel rejestru skontaktuje się w celu dalszych działań.